Co to jest Rapamune?
Rapamune to lek zawierający syrolimus substancji czynnej, dostępny w postaci roztworu doustnego (1 mg / ml) oraz w postaci trójkątnych tabletek (biały: 1 mg; żółty: 2 mg).
W jakim celu stosuje się Rapamune?
Rapamune stosuje się w zapobieganiu odrzucania przeszczepu nerki u dorosłych pacjentów, z ryzykiem niskiego lub umiarkowanego odrzucenia. Stosowanie produktu Rapamune jest zalecane w skojarzeniu z cyklosporyną i kortykosteroidami (inne leki przeciwodrzutowe) przez okres 2-3 miesięcy. Po tym czasie Rapamune można stosować w leczeniu podtrzymującym w skojarzeniu z kortykosteroidami, ale tylko wtedy, gdy leczenie cyklosporyną można przerwać.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Rapamune?
Leczenie Rapamune musi być rozpoczęte, a następnie zarządzane przez specjalistę ds. Przeszczepów.
Rapamune podaje się w dawce początkowej 6 mg tak szybko, jak to możliwe po przeszczepie, a następnie 2 mg raz na dobę przez 2-3 miesiące. Poziom syrolimusa należy monitorować we krwi pacjenta, dostosowując dawkę w celu uzyskania odpowiednich poziomów (4 do 12 ng / ml). Rapamune należy przyjmować cztery godziny po każdej dawce cyklosporyny. Spożycie Rapamune powinno być regularne, z jedzeniem lub bez.
Po tym okresie Rapamune może być stosowany jako „terapia podtrzymująca” u pacjentów, którzy mogą przerwać cyklosporynę. W takich przypadkach dawkę cyklosporyny należy stopniowo usuwać w ciągu 4-8 tygodni, natomiast dawkę Rapamune zwiększono, aby uzyskać stężenie syrolimusa we krwi około 12-20 ng / ml. Średnio dawka Rapamune wzrosła czterokrotnie.
Dostępne informacje dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Rapamune u pacjentów w wieku poniżej 18 lat są niewystarczające, aby móc zalecić lek w tej grupie wiekowej.
Jak działa Rapamune?
Substancją czynną zawartą w Rapamune jest syrolimus, środek immunosupresyjny, który działa poprzez hamowanie określonego białka zwanego „specyficznym celem rapamycyny dla ssaków” (mTOR). Wewnątrz ciała syrolimus wiąże się z białkiem występującym w komórkach i wytwarza „kompleks”, który blokuje mTOR. Biorąc pod uwagę, że mTOR bierze udział w mnożeniu
aktywowanych limfocytów T (białych krwinek odpowiedzialnych za atak na przeszczepiony narząd), Rapamune zmniejsza liczbę tych kuleczek, a zatem ryzyko odrzucenia.
Jakie badania przeprowadzono na Rapamune?
Rapamune był przedmiotem dwóch głównych badań z udziałem łącznie 1 295 pacjentów po przeszczepie nerki, z ryzykiem odrzucenia od niskiego do umiarkowanego. W pierwszym badaniu (719 pacjentów) porównywano dawkę leku Rapamune w roztworze doustnym z azatiopryną (inny lek przeciwodrzucający), podczas gdy w drugim badaniu (576 pacjentów) porównywano dawkę leku Rapamune w roztworze doustnym z placebo (leczenie obojętne ). Leki były stosowane jako dodatek do cyklosporyny i kortykosteroidów. Skuteczność mierzono obserwując liczbę nieudanych zabiegów (z powodu odrzucenia lub utraty nowej nerki lub śmierci) po sześciu miesiącach.
W dwóch badaniach preparat Rapamune badano jako leczenie podtrzymujące przez okres do pięciu lat z łącznej liczby 765 pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na początkowe leczenie trwające 2-3 miesiące i którzy byli w stanie przerwać stosowanie cyklosporyny.
W innym badaniu porównano skuteczność roztworu doustnego i tabletek.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Rapamune zaobserwowano w badaniach?
Rapamune był skuteczniejszy niż placebo i tak samo skuteczny jak azatiopryna w skojarzeniu z cyklosporyną i kortykosteroidami. W pierwszym badaniu 19% pacjentów, u których zatwierdzono dawkę Rapamune, nie powiodło się po sześciu miesiącach (53 z 284), w porównaniu z 32% pacjentów, u których dodano azatioprynę ( 52 z 161). W drugim badaniu odsetek niepowodzeń był niższy wśród pacjentów, u których dodano Rapamune (30%; 68 z 277) w porównaniu z pacjentami, u których dodano placebo (48%, 62 ze 130).
Badania dotyczące stosowania jako leczenia podtrzymującego wykazały, że długotrwała opieka z Rapamune skutecznie przyczynia się do przeżycia nowej nerki, z poprawą jej funkcji i ciśnienia krwi, po zaprzestaniu stosowania cyklosporyny.
Inne badanie wykazało, że roztwór doustny i tabletki są równie skuteczne w zapobieganiu odrzucaniu.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Rapamune?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Rapamune (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to zakażenie dróg moczowych (narządy, przez które przepływa mocz), małopłytkowość (mała liczba płytek krwi), niedokrwistość (mała liczba czerwonych krwinek), hipokaliemia (niski poziom potasu we krwi), hipofosfatemia (niski poziom fosforanów we krwi), hipercholesterolemia (wysoki poziom cholesterolu we krwi), hiperglikemia (wysoki poziom cukru we krwi), hipertriglicerydemia (wysoki poziom trójglicerydów we krwi, rodzaj tłuszczu), ból głowy, limfocele (nagromadzenie płynu wokół nerki), nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi), ból brzucha, biegunka, zaparcia, nudności, trądzik (krostki), bóle stawów (bóle stawów), obrzęki obwodowe ( obrzęk, zwykle w nogach), gorączka, ból, zwiększona dehydrogenaza mleczanowa we krwi (wskaźnik zniszczenia tkanki) i zwiększone stężenie kreatyniny we krwi (marker problemów z nerkami). Poprzez zmniejszenie aktywności układu odpornościowego Rapamune może również zwiększać ryzyko zachorowania na raka, zwłaszcza chłoniaków i raka skóry. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Rapamune znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Rapamune nie należy stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na syrolimus lub którykolwiek z pozostałych składników.
Zaleca się ostrożność podczas jednoczesnego podawania produktu Rapamune z innymi produktami leczniczymi. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Rapamune?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści związane ze stosowaniem preparatu Rapamune przewyższają ryzyko w zapobieganiu odrzuceniu narządów u dorosłych pacjentów poddawanych przeszczepowi nerki z niskim lub umiarkowanym ryzykiem immunologicznym i dlatego zaleca się przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Rapamune.
Więcej informacji na temat Rapamune:
W dniu 14 marca 2001 r. Komisja Europejska wydała Wyeth Europa Ltd. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Rapamune do obrotu w całej Unii Europejskiej Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 14 marca 2006 r.
Aby uzyskać pełną wersję oceny Rapamune (EPAR), kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 11-2008.
