Do czego służy Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi to lek zawierający substancję czynną merkaptaminę (znaną również jako cysteamina) i stosowany u pacjentów z cystynozą nefropatyczną (nerkową). Cystynoza jest chorobą dziedziczną, w której nadmierna ilość cystyny, aminokwasu naturalnie występującego w organizmie, gromadzi się w komórkach, zwłaszcza w nerkach i oczach, uszkadzając je. Ponieważ liczba pacjentów z cystynozą jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a Procysbi został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 20 września 2010 r. Procysbi jest „lekiem hybrydowym”, co oznacza, że jest podobny do „leku referencyjnego” zawierającego ten sam składnik aktywny, ale Procysbi jest dostępny w postaci preparatu, który umożliwia opóźnione uwalnianie składnika aktywnego w organizmie. Lekiem referencyjnym dla Procysbi jest Cystagon.
Jak stosować Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy. Procysbi jest dostępny w postaci kapsułek dojelitowych (25 i 75 mg). Odporność na trawienie oznacza, że zawartość kapsułek przechodzi przez żołądek bez rozszczepienia, dopóki nie dotrze do jelita. Zalecana dzienna dawka jest obliczana na podstawie powierzchni ciała, w ilości 1, 30 g na m2 podzielonej na 2 dawki podawane co 12 godzin. Poziom cystyny w białych krwinkach (które są mierzone jako nmol hemicystyny na mg białka w białych krwinkach) lub alternatywnie stężenie merkaptaminy we krwi, muszą być monitorowane i stosowane do regulacji dawki, która nigdy nie może przekraczać 1, 95 g na m2 dziennie. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Procysbi - Mercaptamine?
Aktywny składnik Procysbi, merkaptamina, reaguje z cystyną, tworząc inny aminokwas, zwany cysteiną, i związek zwany solą cysteinowo-cysteaminową. Ciało jest w stanie usunąć tę sól z komórek. Ilość cystyny w narządach jest zatem zmniejszona, a to ogranicza uszkodzenia tych narządów.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Procysbi - Mercaptamine zaobserwowano w badaniach?
Wykazano, że Procysbi podawany co 12 godzin jest co najmniej skuteczny, gdy Cystagon podaje się co 6 godzin, aby utrzymać ilość cystyny w białych krwinkach na dopuszczalnych poziomach (mniej niż 1 nmol hemicystyny na mg białka w białych krwinkach). W jednym badaniu głównym z udziałem 43 pacjentów z cystynozą nefropatyczną nie było znaczącej różnicy między średnimi poziomami cystyny w krwinkach białych podczas 3-tygodniowego leczenia tymi dwoma lekami. Poziomy wynosiły 0, 51 nmol / mg z Procysbi, w porównaniu z 0, 44 nmol / mg z Cystagon.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Procysbi - Mercaptamine?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Procysbi (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) to utrata apetytu, wymioty, nudności (złe samopoczucie), biegunka, letarg (brak energii) i gorączka (gorączka). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Procysbi znajduje się w ulotce dla pacjenta. Procysbi nie powinien być stosowany u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na jakąkolwiek formę merkaptaminy na którykolwiek składnik preparatu lub na penicylaminę. Nie należy go także stosować u kobiet karmiących piersią.
Dlaczego Procysbi - Mercaptamine został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Procysbi przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. CHMP zauważył, że wykazano, że Procysbi jest co najmniej tak samo skuteczny jak Cystagon w utrzymaniu ilości cystyny w białych krwinkach do akceptowalnego poziomu. Komitet uznał również, że oczekuje się, że preparat odporny na sok żołądkowy ze względu na rzadsze podawanie zwiększy zgodność leczenia i jakość życia pacjentów z cystynozą. W odniesieniu do bezpieczeństwa CHMP uznał, że profil bezpieczeństwa merkaptaminy jest dobrze ugruntowany i oczekuje się, że w przypadku preparatu Procysbi bezpieczeństwo podobne do tego dla leku referencyjnego.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Procysbi - Mercaptamine?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Procysbi jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Procysbi zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Ponadto firma wprowadzająca do obrotu Procysbi dostarczy materiały szkoleniowe wszystkim potencjalnym lekarzom przepisującym lek, zawierające ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym ryzyko, że lek jest szkodliwy dla nienarodzonego dziecka.
Więcej informacji na temat Procysbi - Mercaptamine
W dniu 06.09.2013 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu preparatu Procysbi, obowiązującego w całej Unii Europejskiej. Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące Procysbi można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Procysbi należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Procysbi jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 09-2013.