narkotyki

Elaprase - sulfataza idurowa

Co to jest Elaprase?

Elaprase to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji zawierający substancję czynną sulfatazę idurową.

W jakim celu stosuje się Elaprase?

Preparat Elaprase stosuje się w leczeniu pacjentów z zespołem Huntera i jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.

Zespół Huntera, znany również jako mukopolisacharydoza II, jest rzadkim zaburzeniem dziedzicznym, które dotyka głównie mężczyzn. Pacjenci cierpiący na to zaburzenie nie wytwarzają enzymu zwanego 2-sulfatazą iduronianu, który służy do rozkładania substancji w organizmie zwanych glikozaminoglikanami (GAG). W rezultacie GAG ​​stopniowo gromadzą się w większości narządów tych pacjentów, uszkadzając je. Powoduje to szeroki zakres objawów, szczególnie trudności w oddychaniu i trudności z chodzeniem. W przypadku braku leczenia objawy te stają się coraz bardziej nasilone wraz z upływem czasu.

Ponieważ liczba pacjentów z zespołem Huntera jest niewielka, chorobę uważa się za rzadką iw dniu 11 grudnia 2001 r. Elaprase uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Elaprase?

Preparat Elaprase podaje się co tydzień w postaci wlewu dożylnego (wlewu dożylnego). Dawka dla dorosłych, dzieci i młodzieży wynosi 0, 5 mg / kg masy ciała. Przed podaniem infuzji odpowiednią dawkę produktu Elaprase należy rozcieńczyć w roztworze soli fizjologicznej.

Wlew powinien trwać 3 godziny, które można stopniowo zmniejszać do 1 godziny, pod warunkiem, że pacjent nie przejawia reakcji na wlew (wysypka, świąd, gorączka, ból głowy, nadciśnienie lub zaczerwienienie).

Jak działa Elaprase?

Substancja czynna preparatu Elaprase, sulfataza iduronianu, jest kopią ludzkiego enzymu 2-sulfatazy iduronianu. jest

wytwarzany metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę ludzką, w której wprowadzono gen (DNA), dzięki czemu jest on zdolny do wytwarzania enzymu. Idursulfaza zastępuje brakujący lub niewystarczający enzym u pacjentów z zespołem Huntera. Dostarczając enzym, można poprawić lub kontrolować objawy choroby.

Jakie badania przeprowadzono na Elaprase?

Efekty działania preparatu Elaprase zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.

Główne badanie preparatu Elaprase przeprowadzono na 96 pacjentach płci męskiej w wieku od 5 do 31 lat, a skuteczność leku porównywano z placebo (leczenie obojętne). Głównymi miernikami skuteczności były funkcje płuc („wymuszona pojemność życiowa”, maksymalna ilość powietrza, jaką pacjent może wydać podczas oddychania) oraz odległość, jaką pacjenci mogą pokonać w ciągu 6 minut, co mierzy efekty staw choroby na sercu, płucach, stawach i innych narządach. Środki te zostały podjęte przed leczeniem i po 52 tygodniach leczenia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Elaprase zaobserwowano w badaniach?

Badanie wykazało, że Elaprase poprawia zarówno czynność płuc, jak i zdolność pacjentów do chodzenia. Po 52 tygodniach pacjenci leczeni produktem Elaprase mogli podróżować 43, 3 mw ciągu 6 minut, podczas gdy pacjenci leczeni placebo tylko 8, 2 metra. Lek spowodował również poprawę czynności płuc, podczas gdy stwierdzono niewielkie pogorszenie u pacjentów leczonych placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Elaprase?

Najczęstsze działania niepożądane leku Elaprase (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to reakcje związane z infuzją, takie jak reakcje skórne (wysypka lub świąd), gorączka, ból głowy, nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi) i obrzęk w miejscu infuzji. Inne bardzo częste działania niepożądane to niestrawność (zgaga) i ból w klatce piersiowej. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Elaprase znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Leku Elaprase nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na sulfatazę idurową lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Dlaczego produkt Elaprase został zatwierdzony?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że poprawa wykazana w badaniu, jakkolwiek niewielka, stanowi korzyść kliniczną w leczeniu

Hunter zdecydował, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Elaprase przewyższają ryzyko w długoterminowym leczeniu pacjentów z zespołem Huntera i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Elaprase do obrotu.

Lek Elaprase został dopuszczony „w wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ ponieważ zespół Huntera jest rzadką chorobą, nie można uzyskać bardziej szczegółowych informacji na temat leku. Europejska Agencja Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich nowych informacji dostępnych każdego roku, a niniejsze podsumowanie zostanie w razie potrzeby zaktualizowane.

Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Elaprase?

Firma wytwarzająca lek Elaprase zbada długoterminowe skutki leku i zbada, czy stymuluje organizm do wytwarzania przeciwciał (specjalnych białek) przeciwko lekowi. Firma zbada również skuteczność leku u pacjentów w wieku poniżej 5 lat i zbada, czy istnieją jakiekolwiek skutki dla płuc, serca lub naczyń krwionośnych.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania produktu Elaprase?

Firma wytwarzająca preparat Elaprase sprawdzi bezpieczeństwo leku w długotrwałym badaniu pacjentów z zespołem Huntera, który obejmie analizę wpływu leku na pacjentki i badanie mające na celu ustalenie, czy można go w pewien sposób wykorzystać bezpieczny w domu pacjenta.

Więcej informacji na temat Elaprase:

W dniu 8 stycznia 2007 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Elaprase do obrotu w całej Unii Europejskiej dla Shire Human Genetic Therapies AB.

Aby zarejestrować Elaprase jako sierocy produkt leczniczy, kliknij tutaj.

Aby uzyskać pełne EPAR Elaprase, kliknij tutaj.

Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 11-2006.