Co to jest Kolbam i do czego służy?
Kolbam to lek zawierający kwas cholowy jako składnik aktywny. Kwas cholowy jest „podstawowym kwasem żółciowym”, głównym składnikiem żółci (ciecz produkowana przez wątrobę, która sprzyja trawieniu tłuszczów).
Kolbam jest upoważniony do leczenia przez całe życie dorosłych i dzieci w wieku co najmniej jednego miesiąca, którzy nie są w stanie wyprodukować wystarczających ilości pierwotnych kwasów żółciowych, takich jak kwas cholowy, z powodu specyficznych anomalii genetycznych, które powodują brak następujące enzymy wątrobowe: 27-hydroksylaza sterolowa, racemaza 2-metyloacylo-CoA lub cholesterol 7Î ± hydroksylazy.
Gdy brakuje pierwotnych kwasów żółciowych, organizm wytwarza nieprawidłowe kwasy żółciowe, które mogą uszkodzić wątrobę, z ryzykiem potencjalnie śmiertelnej niewydolności wątroby. Zaburzenia te znane są jako „wrodzone wady syntezy pierwotnych kwasów żółciowych”.
Ponieważ liczba pacjentów z wrodzonymi wadami pierwotnej syntezy kwasów żółciowych jest niska, stan ten uważa się za „rzadki”, a Kolbam został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 28 października 2009 r.
Jak stosować Kolbam - kwas kolowy?
Kolbam wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie musi rozpocząć i nadzorować lekarz specjalizujący się w chorobach leczonych lekiem Kolbam.
Kolbam jest dostępny w postaci kapsułek (50 mg i 250 mg). Dawka dobowa jest ustalana i dostosowywana w trakcie leczenia na podstawie poziomów we krwi (we krwi) i poziomu kwasów żółciowych w moczu oraz funkcji wątroby każdego pacjenta. Maksymalna dawka dobowa nie powinna przekraczać 15 mg na kilogram masy ciała.
Kolbam należy przyjmować o tej samej porze każdego dnia, w połączeniu z posiłkiem. W przypadku małych dzieci, które nie są w stanie połknąć kapsułek, zawartość można zmieszać z mieszanką dla niemowląt, ekstrahowanym mlekiem matki, puree ziemniaczanym lub puree z owoców.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Kolbam - kwas kolowy?
Kwas cholowy jest jednym z głównych pierwotnych kwasów żółciowych wytwarzanych przez wątrobę. Kwas cholowy w Kolbam zastępuje brakujący kwas cholowy w ciele pacjenta. W ten sposób pomaga zmniejszyć produkcję nieprawidłowych kwasów żółciowych i promuje normalną aktywność żółci w układzie pokarmowym, łagodząc objawy choroby.
Jakie korzyści ze stosowania Kolbam - Kwasu kolkowego wykazano w badaniach?
Kolbam oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 52 pacjentów z wrodzonymi wadami syntezy pierwotnego kwasu żółciowego, w tym 7 pacjentów z brakiem 27-hydroksylazy sterolowej, racemazy 2-metyloacylo-CoA lub cholesterolu 7Î ± hydroksylazy. Głównymi parametrami skuteczności były zmiany stężenia kwasu żółciowego i czynności wątroby przed i po leczeniu lekiem Kolbam. Wykazano, że Kolbam zmniejsza ilość nieprawidłowych kwasów żółciowych i poprawia czynność wątroby w ogólnej populacji pacjentów z wrodzonymi wadami pierwotnej syntezy kwasów żółciowych; ponadto zaobserwowano tendencję do poprawy w przypadku każdego pojedynczego niedoboru enzymu. Wyniki te były zgodne z oczekiwaniami klinicznymi i danymi z literatury medycznej.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Kolbam - Colic Acid?
Działania niepożądane leku Kolbam są na ogół łagodne do umiarkowanych i mają charakter przejściowy. Najczęstsze działania niepożądane (które mogą dotyczyć do 1 na 10 osób) to neuropatia obwodowa (uszkodzenie nerwów rąk i stóp), biegunka, nudności, refluks kwaśny (refluks kwasów żołądkowych w jamie ustnej), zapalenie przełyku (zapalenie przełyk), żółtaczka (zażółcenie skóry i oczu), problemy skórne (uszkodzenia) i złe samopoczucie.
Kolbam nie należy stosować w połączeniu z fenobarbitalem (lekiem w leczeniu padaczki).
Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono preparat Kolbam - Colic Acid?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Kolbam przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. CHMP uznał, że Kolbam ma korzystne działanie u pacjentów z niedoborem następujących enzymów wątrobowych: 27-hydroksylaza sterolowa, racemaza 2-metyloacylo-CoA i cholesterol 7Î ± -hydroksylaza. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, działania niepożądane wydawały się nie poważne i odwracalne.
Kolbam uzyskała zezwolenie w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie można było uzyskać pełnych informacji o Kolbam z powodu rzadkości choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakich informacji oczekuje się jeszcze na Kolbam - Acico Colico?
Ponieważ produkt Kolbam został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca produkt Kolbam do obrotu będzie monitorować korzyści i bezpieczeństwo leku na podstawie rejestru pacjentów i zapewniać coroczne aktualizacje.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Kolbam-Colic Acid?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Kolbam jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Kolbam zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Ponadto firma wprowadzająca na rynek Kolbam dostarczy materiały edukacyjne zawierające informacje na temat prawidłowego i bezpiecznego stosowania leku wszystkim lekarzom, którzy mają go przepisać.
Więcej informacji na temat Kolbam - Colico Acid
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Kolbam należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
