narkotyki

Evoltra - klofarabina

Czym jest Evoltra?

Evoltra to koncentrat do przygotowania roztworu do podawania we wlewie (kroplówka do żyły). Lek zawiera substancję czynną zwaną klofarabiną.

W jakim celu stosuje się Evoltra?

Preparat Evoltra stosuje się w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), rodzajem raka limfocytów (typem białych krwinek). Stosuje się go, gdy choroba nie zareagowała lub gdy powróciła (nawrót) po co najmniej dwóch innych zabiegach farmaceutycznych i nie oczekuje się, że inne leczenie przyniesie rezultaty. Preparat Evoltra badano u pacjentów w wieku poniżej 21 lat, którzy po raz pierwszy zakontraktowali ALL.

Ponieważ liczba pacjentów cierpiących na niską ALL, choroba jest uważana za rzadką, a Evoltra została zakwalifikowana jako „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 5 lutego 2002 r.

Lek można wydawać tylko na receptę.

Jak stosować Evoltra?

Leczenie produktem Evoltra powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką. Zalecana dawka wynosi 52 mg na metr kwadratowy powierzchni ciała (obliczona na podstawie wzrostu i masy ciała dziecka). Lek podaje się we wlewie przez dwie godziny dziennie przez pięć dni. Leczenie należy powtarzać co dwa do sześciu tygodni. Większość pacjentów, którzy reagują na leczenie, robi to po jednym lub dwóch cyklach leczenia.

Jak działa Evoltra?

Substancja czynna preparatu Evoltra, klofarabina, jest cytotoksyczna (lek zabijający komórki, które się oddzielają, takie jak komórki nowotworowe). Należy do grupy leków przeciwnowotworowych zwanych „antymetabolitami”. Klofarabina jest „analogiem” adeniny, która jest częścią podstawowego materiału genetycznego komórek (DNA i RNA). Oznacza to, że klofarabina zajmuje miejsce adeniny w organizmie i zakłóca enzymy zaangażowane w wytwarzanie materiału genetycznego zwanego polimerazą DNA i reduktazą RNA. Zapobiega to wytwarzaniu przez komórki nowego DNA i RNA oraz spowalnia wzrost komórek nowotworowych.

Jak badano Evoltra?

Efekty Evoltra zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi. Preparat Evoltra badano w badaniu z udziałem 61 pacjentów w wieku poniżej 21 lat z ALL. Wszyscy pacjenci byli już leczeni co najmniej dwoma rodzajami terapii i nie mogli przyjmować żadnego innego leczenia. Średni wiek pacjentów poddawanych leczeniu wynosił 12 lat.

Głównym wskaźnikiem skuteczności była liczba pacjentów z remisją (eliminacja białaczki ze szpiku kostnego oraz całkowite lub częściowe odzyskanie normalnych poziomów liczby komórek we krwi). W badaniu nie porównano Evoltra z innym leczeniem.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Evoltra zaobserwowano w badaniach?

W badaniu głównym 20% pacjentów osiągnęło remisję (12 z 61). Ogólnie pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniu, przeżyli średnio 66 tygodni.

Po leczeniu preparatem Evoltra 10 pacjentów było w stanie przeszczepić komórki macierzyste. Jest to złożona operacja, w której szpik kostny pacjenta, w tym komórki białaczki, jest niszczony i zastępowany przez komórki, które go „rekolonizują”. Komórki macierzyste są bardzo młodymi komórkami, które normalnie są wytwarzane w szpiku kostnym i mogą rozwijać się we wszystkich różnych typach komórek krwi.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Evoltra?

W badaniach klinicznych najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Evoltra (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) obejmowały neutropenię (niski poziom białych krwinek w połączeniu z gorączką), lęk, ból głowy, zaczerwienienie twarzy, wymioty, biegunka, nudności (mdłości), świąd, zapalenie skóry (zapalenie skóry), gorączka, zapalenie błony śluzowej (zapalenie wilgotnych błon pokrywających narządy, takie jak te, które zakrywają usta wewnętrznie) i zmęczenie (uczucie zmęczenia).

Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Evoltra znajduje się w ulotce dla pacjenta. Preparatu Evoltra nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na klofarabinę lub którykolwiek składnik preparatu. Produktu Evoltra nie należy stosować u pacjentów z ciężką chorobą nerek lub wątroby. Ponieważ Evoltra jest lekiem cytotoksycznym, nie należy go stosować w okresie ciąży, chyba że jest to absolutnie konieczne; Należy unikać karmienia piersią przed, w trakcie i po leczeniu.

Dlaczego zatwierdzono Evoltra?

Pacjenci z ALL, którzy nie odpowiedzieli lub którzy mieli nawrót po otrzymaniu co najmniej dwóch terapii, mają bardzo małe szanse na przeżycie. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że leczenie preparatem Evoltra może być sposobem na osiągnięcie remisji i ułatwienie przeszczepu komórek macierzystych. Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Evoltra przewyższają ryzyko w leczeniu ALL u pacjentów pediatrycznych, u których wystąpił nawrót lub nie zareagowali na co najmniej dwie poprzednie terapie i nie ma innej możliwości leczenia, która mogłaby przynieść trwałe wyniki, Komitet zalecił zatem wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Evoltra.

Evoltra została zatwierdzona w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroba jest rzadka, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o Evoltra. Europejska Agencja ds. Produktów Leczniczych (EMEA) dokonuje przeglądu nowych informacji, które mogą być dostępne co roku, aw razie potrzeby zaktualizuje to podsumowanie.

Jakie informacje są nadal oczekiwane na Evoltra?

Firma produkująca Evoltra przeprowadzi badanie w celu monitorowania stosowania Evoltra u pacjentów cierpiących na choroby nerek i stworzy rejestr w celu monitorowania działań niepożądanych leku.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Evoltra?

Firma produkująca Evotra dopilnuje, aby lekarze znali najlepszy sposób stosowania Evoltra i zachęcali ich do korzystania z rejestru w celu monitorowania skutków ubocznych leku.

Więcej informacji na temat Evoltra

W dniu 29 maja 2006 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Evoltra, ważnego w całej Unii Europejskiej. Posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Genzyme Europe BV

Aby uzyskać streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Evoltra, kliknij tutaj.

Aby uzyskać pełną wersję oceny (EPAR) Evoltra, kliknij tutaj.

Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 01-2009.