Simponi - golimumab

Czym jest Siklos?

Siklos to lek zawierający substancję czynną hydroksymocznik, dostępny w postaci tabletek (1000 mg).

Do czego służy Siklos?

Siklos jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów i dzieci z niedokrwistością sierpowatą lub sierpowatą (choroba genetyczna, w której krwinki czerwone zmieniają kształt i stają się niezwykle sztywne, gdy nie przenoszą tlenu). Lek jest stosowany w celu zapobiegania bolesnym napadom drgawkowym, które nawracają. Istnieje zwężenie naczyń krwionośnych, gdy naczynia krwionośne są zablokowane przez obecność nieprawidłowych krwinek czerwonych, co ogranicza przepływ krwi do narządu. Wśród tych epizodów jest również ostry zespół klatki piersiowej, stan zagrażający życiu, charakteryzujący się nagłym bólem w klatce piersiowej, gorączką, trudnościami w oddychaniu lub śladami płynu w płucach na zdjęciu rentgenowskim.

Ponieważ liczba pacjentów z niedokrwistością sierpowatą jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Siklos został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 9 lipca 2003 r.

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosuje się Siklos?

Leczenie preparatem Siklos powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Siklos należy przyjmować raz na dobę, najlepiej rano przed śniadaniem. Dawka początkowa wynosi zazwyczaj 15 mg na kilogram masy ciała, zaokrąglona do najbliższej 250 mg (jedna czwarta tabletka). Powierzchnia tabletu ma nacięcia, które umożliwiają łatwe podzielenie jej na cztery równe części. Dawkę dostosowuje się do odpowiedzi pacjenta na leczenie; zazwyczaj dawka wynosi od 15 do 30 mg na kilogram masy ciała na dobę. W wyjątkowych przypadkach można stosować dawki do 35 mg na kilogram masy ciała na dobę, pod warunkiem, że krew pacjenta jest monitorowana w celu wykrycia możliwego pojawienia się działań niepożądanych. U pacjentów, którzy nie reagują na tę dawkę lub u których występują działania niepożądane, może być konieczne przerwanie lub przerwanie leczenia. U pacjentów z łagodnymi lub umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek dawkę leku Siklos należy zmniejszyć; leku nie należy stosować u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek. Nie zaleca się stosowania leku Siklos u dzieci w wieku poniżej 2 lat. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa Siklos?

Aktywny składnik Siklos, hydroksymocznik, hamuje wzrost i reprodukcję pewnych komórek, takich jak krwinki. Chociaż jego dokładny mechanizm działania w tej chorobie nie jest znany, hydroksymocznik może zmniejszać liczbę komórek krążących we krwi, a u pacjentów cierpiących na niedokrwistość sierpowatą uniemożliwiać przyjmowanie czerwonych krwinek w innej postaci. Zmniejsza to ryzyko niedrożności naczyń krwionośnych.

Hydroksymocznik, wcześniej znany jako hydroksymocznik, jest dostępny w Unii Europejskiej (UE) od kilkudziesięciu lat w leczeniu innych chorób, w tym niektórych rodzajów raka.

Jakie badania przeprowadzono w Siklos?

Ponieważ hydroksymocznik jest dobrze znaną substancją, stosowaną już w innych lekach, firma przedstawiła dane z literatury naukowej wspierające podawanie Siklos dorosłym i dzieciom cierpiącym na niedokrwistość sierpowatą. W szczególności dostarczył dowodów skuteczności Siklos pobranych z 11 opublikowanych badań, przeprowadzonych na 378 dzieciach oraz z trzech krajowych rejestrów informacyjnych dotyczących 155 dzieci, leczonych Siklos przez maksymalny okres 7 lat. Producent przedstawił również dowody naukowe zebrane w badaniu przeprowadzonym na 299 osobach dorosłych, w których skutki działania Silkos porównano z placebo (leczenie obojętne), a także wyniki innych badań z udziałem 430 dorosłych i danych pochodzących z z krajowego rejestru informacji o 123 dorosłych leczonych Siklos. W badaniach porównywano liczbę napadów zwężających naczynia przed leczeniem Siklos i po nim, definiowanych jako jakikolwiek bolesny epizod obejmujący ręce, nogi, brzuch, plecy lub klatkę piersiową.

Jakie korzyści ma Siklos podczas badań?

Pacjenci leczeni produktem Siklos zgłaszali mniej napadów niedrożności naczyń po leczeniu preparatem Siklos niż w okresie przed leczeniem, z obniżeniem częstości występowania o 66–80% zarówno u dzieci, jak iu dorosłych. Częstość występowania ostrego zespołu klatki piersiowej jest również zmniejszona (25-33%). Wreszcie nastąpił spadek liczby przyjęć do szpitali, a także dni spędzonych w szpitalu. Efekty te utrzymywały się do 7 lat. W badaniu porównującym preparat Siklos z placebo u dorosłych obserwowano mniej drgawek powodujących zamknięcie naczyń w grupie pacjentów przyjmujących lek (2, 5 drgawek rocznie) niż u pacjentów otrzymujących placebo (4, 5 napadów rocznie).

Jakie ryzyko wiąże się z Siklos?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Siklos (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to zahamowanie czynności szpiku kostnego, które powoduje neutropenię (obniżony poziom neutrofili, rodzaj białych krwinek), retikulocytopenia (obniżony poziom retikulocytów, typ prekursora czerwonych krwinek) i makrocytozy (powiększenie czerwonych krwinek). Pacjenci przyjmujący Siklos muszą poddawać się badaniom krwi przed i podczas leczenia, aby sprawdzić liczbę czerwonych krwinek, a także monitorować stan nerek i wątroby. Liczba krwinek zazwyczaj powraca do normalnego poziomu w ciągu dwóch tygodni po zaprzestaniu leczenia preparatem Siklos. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych po zastosowaniu leku Siklos znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Siklos nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na hydroksymocznik lub którąkolwiek inną substancję. Ponadto nie wolno go stosować u osób z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek lub z niebezpiecznie niską liczbą krwinek. Podczas przyjmowania leku Siklos należy przerwać karmienie piersią.

Dlaczego Siklos został zatwierdzony?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Siklos przewyższają ryzyko w zapobieganiu bolesnym nawracającym napadom zwężającym naczynia, w tym ostrym zespołom klatki piersiowej u dzieci i dorosłych z objawową niedokrwistością sierpowatą. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Siklos do obrotu.