Czym jest Refixia i do czego służy: Nonacog beta pegol?
Refixia to lek stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią B, dziedzicznym zaburzeniem krwawienia spowodowanym brakiem białka krzepnięcia zwanego czynnikiem IX. Może być stosowany u dorosłych i dzieci od 12 lat.
Refixia zawiera aktywny składnik nonacog beta pegol.
Jak stosować Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie należy wykonywać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu hemofilii.
Refixia jest dostępna w postaci proszku i płynu, które są mieszane do momentu wstrzyknięcia roztworu do żyły. Dawka i częstotliwość leczenia zależą od tego, czy lek Refixia jest stosowany w leczeniu krwawienia, czy w zapobieganiu krwawieniom lub w celu zmniejszenia krwawienia podczas zabiegu chirurgicznego, rozległości i lokalizacji krwawienia oraz masy ciała pacjenta. Więcej informacji na temat stosowania tego leku znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także części EPAR).
Pacjenci lub opiekunowie mogą być w stanie wstrzykiwać Refixia samodzielnie w domu, o ile są odpowiednio przeszkoleni. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Refixia - Nonacog beta pegol?
Pacjenci z hemofilią B mają niedobór czynnika IX, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi i dlatego łatwo ulegają krwawieniu. Substancja czynna leku Refixia, beta pegol nonakog, działa w organizmie w taki sam sposób jak ludzki czynnik IX. Zastępuje brakujący czynnik IX, co sprzyja krzepnięciu krwi i umożliwia tymczasową kontrolę krwawienia.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Refixia - Nonacog beta pegol zaobserwowano w badaniach?
Wykazano, że Refixia jest skuteczna zarówno w leczeniu epizodów krwawienia, jak iw ograniczaniu liczby epizodów.
W badaniu z udziałem 74 dorosłych i młodzieży w wieku 13 lat lub więcej 29 pacjentów, którzy otrzymywali Refixia jako cotygodniowe leczenie profilaktyczne, doświadczyło około 1 epizodu krwotocznego rocznie i 15 pacjentów, którzy otrzymali Refixia w celu leczenia krwawienia „na żądanie” objawia się około 16 epizodami krwawienia rocznie. Ponadto, gdy wystąpiło krwawienie, Refixia została oceniona jako doskonała lub dobra w leczeniu około 92% epizodów krwawienia. 87% epizodów krwawienia rozwiązano za pomocą pojedynczego wstrzyknięcia leku Refixia.
W drugim badaniu obejmującym 25 dzieci w wieku poniżej 13 lat wszystkim pacjentom podawano Refixia jako cotygodniowe leczenie profilaktyczne. Pacjenci doświadczyli około 1 epizodu krwotocznego rocznie, a Refixia została oceniona jako doskonała lub dobra w leczeniu około 93% epizodów krwawienia. Około 86% epizodów krwawienia rozwiązano za pomocą pojedynczego wstrzyknięcia.
Jakie ryzyko wiąże się z preparatem Refixia - Nonacog beta pegol?
Reakcje nadwrażliwości (alergiczne) występują niezbyt często w przypadku Refixia (mogą dotyczyć do 1 na 100 pacjentów) i mogą obejmować: obrzęk, pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, zaczerwienienie, swędzącą wysypkę, ból głowy, pokrzywkę, niskie ciśnienie krwi, letarg, nudności i wymioty, niepokój, częstoskurcz, ucisk w klatce piersiowej i świszczący oddech. W niektórych przypadkach reakcje te mogą stać się ciężkie.
U niektórych pacjentów przyjmujących leki z czynnikiem IX mogą powstawać inhibitory (przeciwciała) przeciwko czynnikowi IX, powodując, że lek staje się nieskuteczny, co prowadzi do utraty kontroli krwawienia. Leki zawierające czynnik IX mogą również powodować problemy z powodu tworzenia się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych.
Refixia nie powinna być stosowana u pacjentów uczulonych na białka chomika. Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Refixia - Nonacog beta pegol został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Refixia przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE.
Badania wykazują, że Refixia jest skuteczna w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią B i że jej bezpieczeństwo jest porównywalne z bezpieczeństwem innych produktów czynnika IX. Jednak po długotrwałym leczeniu część aktywnego składnika Refixia (zwanego PEG) może gromadzić się w organizmie, w tym w strukturze mózgu zwanej splotem naczyniówkowym. Ponieważ może to potencjalnie powodować problemy, zwłaszcza u dzieci w wieku poniżej 12 lat, korzystanie z Refixia jest dozwolone tylko dla dorosłych i dzieci od 12 lat.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Refixia - Nonacog beta pegol?
Firma wprowadzająca produkt Refixia na rynek przeprowadzi badanie w celu zbadania potencjalnego wpływu akumulacji PEG w splocie naczyniówkowym mózgu i innych narządach.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Refixia, zostały zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Refixia - Nonacog beta pegol
Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem Refixia można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Refixia należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
