Co to jest Opgenra?
Opgenra jest lekiem zawierającym substancję czynną eptoterminę alfa dostarczaną w dwóch fiolkach, jedną zawierającą eptoterminę alfa i drugą zawierającą substancję zwaną karmelozą. Oba proszki są używane do przygotowania „zawiesiny” (cieczy zawierającej cząstki stałe wewnątrz) o konsystencji pasty, która ma być wszczepiona do wnętrza ciała.
W jakim celu stosuje się Opgenra?
Opgenra jest stosowana u dorosłych z kręgozmykiem, chorobą, w której kręg lędźwiowy (jedna z kości dolnej części kręgosłupa) poślizgnął się do przodu i nie jest już wyrównany z leżącym poniżej kręgiem. Ten stan może powodować ból, niestabilność i problemy z powodu nacisku na nerwy, w tym mrowienie, drętwienie, osłabienie i trudności w kontrolowaniu niektórych mięśni. Kręgozmyk można leczyć chirurgicznie, aby stopić (połączyć) leżący powyżej kręg i ten poniżej punktu poślizgu.
Preparat Opgenra stosuje się wyłącznie u pacjentów, którzy przeszli wcześniej nieudane przeszczepienie autologiczne (przeszczep kości pobrany z innej kości tego samego pacjenta, zwykle biodra) lub u pacjentów, którzy nie mogą poddać się tej operacji.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Opgenra?
Opgenra powinien być stosowany wyłącznie przez odpowiednio wykwalifikowanego chirurga. Podczas zabiegu chirurg stosuje Opgenra bezpośrednio po obu stronach dwóch kręgów, aby ułatwić tworzenie nowej kości i umożliwić zespolenie kręgów.
Jak działa Opgenra?
Substancja czynna leku Opgenra, eptotermina alfa, działa na kość. Jest to replika osteogennego białka 1, zwanego również białkiem morfogenetycznym kości 7 (BMP-7), białka wytwarzanego naturalnie przez organizm i przyczyniającego się do tworzenia nowej tkanki kostnej. Po wszczepieniu heptotermina alfa stymuluje tworzenie nowej kości, pomagając połączyć dwa kręgi u pacjentów operowanych kręgozmykiem.
Eptotermina alfa jest wytwarzana w tak zwanej „technologii rekombinacji DNA”, tj. Poprzez wprowadzenie genu (DNA) do komórek, dzięki czemu staje się ona zdolna do wytwarzania eptoterminy alfa. Podstawowa eptotermina alfa działa w taki sam sposób jak naturalnie wytwarzany BMP-7.
Eptotermina alfa została dopuszczona przez Unię Europejską (UE) od maja 2001 r. W produkcie leczniczym Osigraft, który jest stosowany do naprawy złamań kości piszczelowej.
Jak badano lek Opgenra?
Efekty działania leku Opgenra zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi. Firma wykorzystała również niektóre dane wykorzystane w tym czasie w celu uzyskania zezwolenia od Osigraft.
Opgenra była przedmiotem głównego badania z udziałem 336 pacjentów, którzy musieli przejść operację spondylolistezy kręgosłupa. Wszyscy pacjenci kwalifikowali się do przeszczepu autologicznego. W badaniu porównywano interwencję przeprowadzoną z Opgenra z interwencją przeprowadzoną za pomocą przeszczepu autologicznego. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, których leczenie powiodło się po dwóch latach. Leczenie uznano za „udane”, jeśli tkanka kostna była widoczna między dwoma dotkniętymi kręgami na zdjęciu rentgenowskim i jeśli pacjent wykazał poprawę niepełnosprawności, bez potrzeby dalszego leczenia kręgosłupa, brak poważnych skutków ubocznych i brak pogorszenia objawów spowodowanych ciśnieniem na nerwy.
Firma przedstawiła również dowody zawarte w literaturze naukowej opublikowanej u pacjentów leczonych w Stanach Zjednoczonych (USA), gdzie lek został zatwierdzony do fuzji kręgosłupa od 2004 roku.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Opgenra zaobserwowano w badaniach?
W głównym badaniu Opgenra nie była tak skuteczna jak autologiczne przeszczepienie u pacjentów kwalifikujących się do tego ostatniego leczenia. Po dwóch latach leczenie preparatem Opgenra okazało się skuteczne u 39% pacjentów, w porównaniu z 49% pacjentów z autologicznym przeszczepem.
Pomimo niższej skuteczności, z badania i opublikowanej literatury wynikają wystarczające dowody na korzyść stosowania Opgenra u pacjentów, u których zawał autologiczny zawiódł lub u pacjentów nieodpowiednich do tej interwencji. Ponadto Opgenra ma pewne zalety w stosunku do przeszczepu autologicznego, w tym krótszy czas operacji, mniejszą utratę krwi i mniejszy ból.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Opgenra?
Najczęstsze działania niepożądane leku Opgenra (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to heterotopowe kostnienie (tworzenie kości poza obszarem fuzji) i stawów rzekomych (brak fuzji kręgosłupa). Istnieją również działania niepożądane obserwowane u 1-10 pacjentów na 100 po samej operacji kręgosłupa, która obejmuje zakażenie po operacji, rozejście się (otwarcie) rany, sączenie i rumień (zaczerwienienie skóry). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Opgenra znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Produktu Opgenra nie należy stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość na heptoterminę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników. Nie można go również używać w następujących grupach:
- pacjenci z chorobą autoimmunologiczną (choroba wywołana przez układ odpornościowy organizmu atakujący normalne tkanki);
- pacjenci z aktywną infekcją w miejscu operowanym lub narażeni na powtarzające się infekcje;
- pacjenci z niewystarczającym pokryciem skóry lub ukrwieniem w miejscu operacji;
- pacjenci wcześniej leczeni lekami zawierającymi BMP;
- pacjenci z rakiem lub poddawani leczeniu raka;
- pacjenci z kośćmi wciąż szkoleni, np. dzieci i młodzież.
Dlaczego zatwierdzono Opgenra?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Opgenra przewyższają ryzyko wystąpienia zespolenia tylno-bocznego odcinka lędźwiowego kręgosłupa u dorosłych pacjentów ze spondylolistezą w przypadku wcześniejszej niewydolności autologicznego przeszczepu lub przeciwwskazania do takiego leczenia. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Opgenra do obrotu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania leku Opgenra?
Firma wytwarzająca Opgenra jest zobowiązana do dostarczenia chirurgom w różnych państwach członkowskich zestawu informacji i DVD z instrukcją do samodzielnego wykonywania, w tym informacji na temat bezpieczeństwa leku Opgenra i przypomnienia o przygotowaniu i stosowaniu leku podczas operacji. Firma zobowiązała się również do przedłożenia projektom CHMP długoterminowych badań, które ocenią bezpieczeństwo i skuteczność leku oraz sposób jego stosowania w rzeczywistych warunkach.
Więcej informacji na temat Opgenra:
W dniu 19 lutego 2009 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla leku Opgenra dla Howmedica International S. de RL, ważne w całej Unii Europejskiej.
Aby uzyskać pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Opgenra, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 11-2008.
