Co to jest Elocta - Efmoroktokog alfa i do czego jest stosowany?
Preparat Elocta stosuje się w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A (dziedziczne zaburzenie krwawienia spowodowane niedoborem czynnika VIII). Substancją czynną w nim zawartą jest efmoroktokog alfa.
Jak stosować Elocta - Efmoroctocog alfa?
Preparat Elocta jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika, których można użyć do sporządzenia roztworu do wstrzykiwań. Podawanie przez wstrzyknięcie do żyły wymaga kilku minut. Dawka i czas trwania leczenia zależą od profilaktycznego lub leczniczego zastosowania leku, od ciężkości hemofilii, od stopnia i lokalizacji krwawienia, a także od stanu zdrowia pacjenta i masy ciała.
Lek Elocta jest dostępny wyłącznie na receptę i leczenie należy rozpocząć pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu hemofilii. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (również dołączonej do EPAR).
Jak działa Elocta - Efmoroctocog alfa?
Pacjenci z hemofilią A mają niedobór czynnika VIII, białka niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi, a zatem łatwo ulegają krwawieniu. Substancja czynna leku Elocta, efmoroktokog alfa, działa w organizmie w taki sam sposób jak ludzki czynnik VIII. Zastępuje brakujący czynnik VIII, sprzyjając krzepnięciu krwi i zapewniając tymczasową kontrolę zaburzenia krzepnięcia.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Elocta-Efmoroctocog alfa zaobserwowano w badaniach?
Dwa główne badania przeprowadzone na preparacie Elocta wykazały, że lek jest skuteczny zarówno w zapobieganiu, jak i leczeniu epizodów krwawienia.
W badaniu obejmującym 165 dorosłych pacjentów z hemofilią A pacjenci, którzy otrzymali Elocta jako spersonalizowane leczenie profilaktyczne, doświadczyli około 3 epizodów krwawienia rocznie, w porównaniu z 37 epizodami rocznie u pacjentów nie poddanych leczeniu profilaktycznemu. Ponadto podczas krwawienia leczenie preparatem Elocta oceniono jako „doskonałe” lub „dobre” w ponad 78% przypadków, przy czym 87% epizodów krwawienia ustąpiło po pojedynczym wstrzyknięciu.
W badaniu obejmującym 69 dzieci preparat Elocta był równie skuteczny: średnio 2 epizody krwawienia każdego roku, aw 81% przypadków epizody ustępowały po pojedynczym wstrzyknięciu.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Elocta - Efmoroctocog alfa?
Elocta rzadko wywołuje reakcje nadwrażliwości (alergiczne), w tym: obrzęk twarzy, wysypkę, pokrzywkę, ucisk w klatce piersiowej i trudności w oddychaniu, pieczenie i ból w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, zaczerwienienie, swędzenie na całym ciele ciało, ból głowy, niskie ciśnienie krwi, letarg, nudności, niepokój i szybkie bicie serca. W niektórych przypadkach reakcje te mogą występować w ciężkiej postaci.
Istnieje również ryzyko, że u niektórych pacjentów wystąpią inhibitory (przeciwciała) skierowane przeciwko czynnikowi VIII, a zatem lek nie jest już skuteczny, co powoduje utratę kontroli nad krwawieniem.
Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych z lekiem Elocta znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego lek Elocta - Efmoroctocog alfa został zatwierdzony?
Badania wykazują, że preparat Elocta jest skuteczny w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią A i że jego profil bezpieczeństwa jest zgodny z oczekiwanym w przypadku takich leków. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał zatem, że jego korzyści przewyższają ryzyko i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Elocta - Efmoroctocog alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Elocta jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Elocta dodano informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Inne informacje dotyczące preparatu Elocta - Efmoroctocog alfa
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Elocta należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
