Co to jest Mozobil?
Mozobil jest roztworem do wstrzykiwań zawierającym substancję czynną pleryksafor.
W jakim celu stosuje się Mozobil?
Preparat Mozobil stosuje się w celu zbierania hematopoetycznych komórek macierzystych (komórek w szpiku kostnym, które mogą mutować do różnych typów komórek krwi) do przeszczepów. Stosuje się go u pacjentów z chłoniakiem lub szpiczakiem mnogim (rodzaje nowotworów komórek krwi) do przeszczepu autologicznego (gdy własne komórki pacjenta są wykorzystywane w przeszczepie). Jest stosowany tylko u pacjentów, u których gromadzenie komórek macierzystych jest trudne.
Ponieważ liczba pacjentów wymagających mobilizacji i zbierania krwiotwórczych komórek macierzystych jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, dlatego w dniu 20 października 2004 r. Mozobil został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosować Mozobil?
Leczenie preparatem Mozobil powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w onkologii lub hematologii. Po podaniu pacjentowi leku Mozobil konieczne jest pobranie komórek macierzystych pacjenta z krwi i przechowywanie ich przed przeszczepem. Dlatego terapia musi być przeprowadzana we współpracy z wyspecjalizowanym ośrodkiem z doświadczeniem w tej dziedzinie, w którym monitorowanie komórek macierzystych może być przeprowadzone prawidłowo.
Preparat Mozobil stosuje się razem z hormonem zwanym czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF). G-CSF stosuje się samodzielnie przez cztery dni przed dodaniem Mozobil. Mozobil
podaje się go przez wstrzyknięcie podskórne, sześć do jedenastu godzin przed sesją pobierania próbek krwi każdego pacjenta i ekstrakcję komórek macierzystych. Może być używany do siedmiu kolejnych dni.
Jak działa Mozobil?
Preparat Mozobil stosuje się w celu przeniesienia („zmobilizowania”) komórek macierzystych ze szpiku kostnego, aby mogły zostać uwolnione do krwi. Plerixafor, aktywny składnik obecny w Mozobil, działa poprzez hamowanie aktywności białka zwanego „receptorem chemokin CXCR4”. Białko to pomaga zachować komórki macierzyste w szpiku kostnym. Blokując jego aktywność, Mozobil umożliwia uwalnianie komórek macierzystych do krwi, dzięki czemu można je zbierać.
Jakie badania przeprowadzono na Mozobil?
Działanie Mozobilu zostało po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.
Preparat Mozobil porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch badaniach głównych z udziałem 298 osób dorosłych z typem chłoniaka zwanego chłoniakiem nieziarniczym i 302 dorosłych ze szpiczakiem mnogim. Wszystkim pacjentom podano również G-CSF. Głównym parametrem skuteczności była liczba pacjentów, u których możliwe było pobranie określonej liczby komórek macierzystych z krwi w ciągu 2-4 dni od pobrania. Ponadto w badaniach zaobserwowano liczbę pacjentów z określoną liczbą pobranych komórek macierzystych, w których komórki macierzyste zostały pomyślnie przeszczepione (zaczynając normalnie rosnąć i wytwarzając komórki krwi).
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Mozobil zaobserwowano w badaniach?
Mozobil był skuteczniejszy niż placebo w mobilizowaniu komórek macierzystych ze szpiku kostnego we krwi. Wśród pacjentów z chłoniakiem 60% osób otrzymujących Mozobil osiągnęło numeryczny cel komórek macierzystych w ciągu 4 dni od pobrania (89 ze 150), w porównaniu z 20% pacjentów, którzy otrzymali placebo (29 na 148). Wśród pacjentów ze szpiczakiem mnogim 72% osób, które otrzymały Mozobil, osiągnęło numeryczny cel komórek macierzystych (106 ze 148), w porównaniu z 34% pacjentów, którzy otrzymali placebo (53 ze 154). W obu badaniach była większa liczba pacjentów, którzy otrzymali Mozobil, którzy osiągnęli numeryczny cel komórek macierzystych i gdzie komórki macierzyste zostały pomyślnie przeszczepione.
Jakie ryzyko wiąże się z preparatem Mozobil?
Najczęstsze działania niepożądane leku Mozobil (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to biegunka, nudności i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Mozobil znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Mozobil nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na pleryksafor lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego zatwierdzono Mozobil?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Mozobil przewyższają ryzyko w przypadku stosowania w połączeniu z G-CSF w celu poprawy mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych do krwi obwodowej w celu pobrania i późniejszego przeszczep autologiczny u pacjentów z chłoniakiem i szpiczakiem mnogim ze słabą mobilizacją komórek. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Mozobil.
Więcej informacji na temat Mozobil:
W dniu 31 lipca 2009 r. Komisja Europejska udzieliła zezwolenia Genzyme Europe BV
marketing Mozobil, ważny w całej Unii Europejskiej.
Aby uzyskać streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na temat Mobozil, kliknij tutaj.
Pełne EPPAR dla Mozobil można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 06-2009