W jakim celu stosuje się Raxone i Idebenone i do czego służy?
Raxone jest lekiem wskazanym w leczeniu zaburzeń widzenia u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera (LHON), chorobą dziedziczną charakteryzującą się postępującą utratą wzroku. Raxone zawiera substancję czynną idebenon.
Ponieważ liczba pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Raxone uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 15 lutego 2007 r.
Raxone jest lekiem „hybrydowym”. Oznacza to, że Raxone jest podobny do „leku referencyjnego”, który zawiera ten sam składnik aktywny, ale o innej formule. Lekiem referencyjnym dla leku Raxone jest Mnesis (tabletki 45 mg).
Jak działa Raxone - stosowany Idebenone?
Raxone wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza. Leczenie powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz doświadczony w LHON. Lek jest dostępny w postaci tabletek 150 mg, a zalecana dawka to dwie tabletki trzy razy na dobę, przyjmowane z jedzeniem.
Jak działa Raxone - Idebenone?
Aktywny składnik Raxonu, idebenonu, jest środkiem przeciwutleniającym, który działa na mitochondria (struktury komórkowe, które wytwarzają energię niezbędną do funkcjonowania komórek). Mutacje (defekty) materiału genetycznego mitochondriów obserwuje się u pacjentów z dziedziczną neuropatią wzrokową Lebera. Oznacza to, że mitochondria nie działają prawidłowo i zamiast wytwarzać energię, wytwarzają toksyczne formy tlenu (wolne rodniki), które uszkadzają komórki nerwowe oka odpowiedzialne za widzenie. Uważa się, że idebenon pomaga poprawić wytwarzanie energii poprzez przywrócenie funkcji mitochondriów, aby zapobiec uszkodzeniom komórek i utracie wzroku obserwowanej w LHON.
Jakie korzyści ze stosowania Raxone - Idebenonu zaobserwowano w badaniach?
Raxone badano w jednym badaniu głównym z udziałem 85 pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera, w której Raxone porównywano z placebo (leczenie obojętne) przez okres 24 tygodni. Główną miarą skuteczności była poprawa wzroku, rejestrowana głównie na podstawie liczby liter, które pacjenci mogli odczytać podczas badania standardowego widoku oktotypu. Pod koniec badania pacjenci leczeni preparatem Raxone mogli odczytać średnio 3-6 więcej liter niż pacjenci otrzymujący placebo. Co więcej, niektórzy pacjenci, którzy na początku badania nie byli w stanie odczytać tabeli optotypowej (zaklasyfikowanej jako „poza mapą”), mogli odczytać co najmniej jedną linię pod koniec leczenia, a to była kolejna klinicznie ważny wynik. Ponadto u 30% pacjentów leczonych produktem Raxone (16 z 53) obserwowano klinicznie istotne przywrócenie wzroku w co najmniej jednym oku w porównaniu z 10% pacjentów (3 z 29) w grupie placebo.
Dodatkowe dane potwierdzające korzyści płynące ze stosowania leku Raxone pochodzą z programu rozszerzonego dostępu, w którym Raxone został udostępniony indywidualnym pacjentom nieuczestniczącym w badaniu klinicznym, a także ankiecie dotyczącej badania, która obejmowała dane pacjentów z LHON nie poddawanych żadnej terapii.
Na podstawie analizy wszystkich tych danych powstał spójny model, w którym na ogół większy odsetek pacjentów leczonych preparatem Raxone wykazywał poprawę widzenia w porównaniu z pacjentami, którzy nie byli leczeni lub leczeni placebo.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Raxone - Idebenone?
Najczęstsze działania niepożądane leku Raxone (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) to zapalenie nosogardzieli i kaszel; często występują łagodne lub umiarkowane biegunki i bóle krzyża (które mogą dotyczyć do 1 na 10 osób).
Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Raxone i jego ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Raxone - Idebenone został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Raxone przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Komitet zwrócił uwagę na brak terapii zapobiegających lub leczących zaburzenia widzenia u pacjentów z LHON. Wyniki badania głównego wykazały poprawę widzenia u pacjentów leczonych produktem Raxone i ta tendencja do uzyskania korzystnego efektu została potwierdzona przez dodatkowe dane z rozszerzonego programu dostępu i badania przypadku.
W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania leku Raxone, działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku były w większości łagodne lub umiarkowane.
Raxon został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie można było uzyskać pełnych informacji o leku Raxone ze względu na rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Raxone - Idebenone?
Ponieważ produkt Raxone został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca produkt Raxone do obrotu przeprowadzi dalsze badania nad długotrwałym działaniem i bezpieczeństwem leku oraz ustanowi i będzie prowadzić rejestr pacjentów z LHON leczonych tym lekiem.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Raxone - Idebenone?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Raxone jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Raxone zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Więcej informacji o Raxone - Idebenone
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Raxone należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu Raxone ds. Sierocych Produktów Leczniczych jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
