Czym jest Cystadane?
Cystadane jest proszkiem doustnym zawierającym substancję czynną bezwodną betainę.
W jakim celu stosuje się Cystadane?
Cystadan jest stosowany w leczeniu homocystynurii, jako uzupełnienie innych terapii, takich jak witamina B6 (pirydoksyna), witamina B12 (kobalamina), kwas foliowy i specyficzna dieta.
Homocystynuria jest chorobą dziedziczną (genetyczną), w której organizm nie jest w stanie całkowicie metabolizować aminokwasu metioniny. Metionina jest naturalnie obecna w białkach dietetycznych i jest zwykle przekształcana w homocysteinę, a następnie w cysteinę. Pacjenci z homocystynurią nie są w stanie przekształcić homocysteiny w cysteinę; w konsekwencji homocysteina gromadzi się we krwi i moczu. Typowe objawy homocystynurii obejmują: zakrzepicę (tworzenie się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych), łamliwość kości, anomalie szkieletowe, ektopię lentis (anomalia, dla której soczewka krystaliczna jest przesunięta względem pozycji normalnej) i późny demontaż. Jest to poważna choroba o wysokiej śmiertelności. Cystadan stosuje się u pacjentów ze wszystkimi trzema typami znanej homocystynurii, spowodowanymi niedoborem substancji niezbędnych do metabolizmu metioniny („beta-syntaza cystationowa” [CBS] lub „reduktaza 5.10-metylentetrahydrofolanowa” [MTHFR] ) lub wady w „metabolizmie kofaktora kobalaminy” (cbl).
Ponieważ liczba pacjentów z homocystynurią jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Cystadane uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 9 lipca 2001 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Cystadane?
Leczenie produktem Cystadane powinien nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z homocystynurią.
Standardowa dawka Cystadane zalecana u pacjentów w wieku powyżej 10 lat wynosi 6 g na dobę, podzielona na dwie równe dawki. Dzieci poniżej 10 roku życia muszą przyjmować 100 mg na kilogram masy ciała dziennie, podzielone na dwie równe dawki. Dawka dla dzieci może być dostosowana na podstawie odpowiedzi na leczenie (monitorowane przez pomiar poziomów homocysteiny we krwi); jednak zwiększenie częstotliwości ponad dwa razy dziennie lub dawka powyżej 150 mg na kilogram masy ciała nie poprawia korzyści Cystadane. Celem leczenia jest utrzymanie poziomów homocysteiny w osoczu poniżej 15 μM lub na możliwie najniższym poziomie. Ten wynik zwykle osiąga się w ciągu miesiąca.
Wraz z Cystadane dostarczane są 3 łyżki pomiarowe, dostarczające 100 mg, 150 mg i 1 g
kurz. Dawka musi być całkowicie rozpuszczona w wodzie, soku, mleku, żywności przygotowanej dla niemowląt lub żywności i musi zostać spożyta natychmiast po wymieszaniu.
Jak działa Cystadane?
Betaina jest naturalną substancją pozyskiwaną z buraków cukrowych. W homocystynurii betaina zmniejsza poziomy homocysteiny w osoczu, ułatwiając reakcję w organizmie zwaną „remetylacją”, tak że homocysteina jest ponownie przekształcana w metioninę. W ten sposób objawy choroby ulegają poprawie.
Jakie badania przeprowadzono na Cystadane?
Firma przedstawiła dane dotyczące Cystadane z literatury naukowej. Obejmowały one 202 raporty opisujące wpływ Cystadane podawanego w różnych dawkach na poziom homocysteiny u pacjentów z homocystynurią w różnym wieku. Informacje o objawach, dawce i czasie trwania leczenia oraz innych lekach zostały również podane dla 140 pacjentów
równocześnie. Większość pacjentów przyjmowała również witaminę B6 lub B12 lub folian. Informacje z tych badań porównano z opublikowanymi raportami opisującymi wyniki obserwowane u nieleczonych pacjentów z tą samą chorobą.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Cystadane zaobserwowano w badaniach?
Pacjenci przyjmujący Cystadane wykazywali większe zmniejszenie poziomu homocysteiny niż nieleczeni pacjenci, co wiązało się z poprawą objawów ze strony układu sercowo-naczyniowego (serce i naczynia krwionośne) i lepszym układem nerwowym zgłaszanym przez około trzy czwarte pacjentów leczony Cystadane. Lek był skuteczny w leczeniu pacjentów ze wszystkimi trzema typami homocystynurii.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Cystadane?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Cystadane (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to poziomy
wysokie poziomy metioniny w osoczu. U pacjentów przyjmujących Cystadane należy monitorować stężenie metioniny, ponieważ zwiększenie tych poziomów może być związane z obrzękiem mózgu (obrzękiem mózgu). Pacjenci, u których występują objawy obrzęku mózgu, takie jak poranne bóle głowy z wymiotami lub zmiany widzenia, powinni powiadomić lekarza, ponieważ może być konieczne przerwanie leczenia lekiem Cystadane. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem produktu Cystadane znajduje się w ulotce dla pacjenta. Cystadanu nie należy stosować u pacjentów z nadwrażliwością (alergią) na betainę.
Dlaczego zatwierdzono Cystadane?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że pomimo ograniczonych systematycznych badań przeprowadzonych na Cystadane, lek jest przydatny jako terapia wspomagająca w leczeniu homocystynurii, jako uzupełnienie terapii opartych na witaminach oraz w połączeniu z specyficzna dieta. Komisja zauważa, że Cystadane nie zastępuje innych metod leczenia.
CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania produktu Cystadane przewyższają ryzyko w leczeniu uzupełniającym homocystynurii, jeśli jest stosowany zgodnie ze wskazaniami produktu, i dlatego zalecono przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Cystadane?
Firma wytwarzająca lek Cystadane utworzy rejestr pacjentów przyjmujących lek
monitorować jego bezpieczeństwo. W szczególności będzie monitorować przypadki obrzęku mózgu, które obserwowano u niewielkiej liczby pacjentów podczas badania leku.
Więcej informacji na temat Cystadane:
W dniu 15 lutego 2007 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Cystadane do obrotu, obowiązujące w całej Unii Europejskiej, dla Orphan Europe SARL.
Aby zarejestrować oznaczenie Cystadane jako leku sierocego, kliknij tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Cystadane znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 01-2007.
