Co to jest Strensiq - Asfotaza alfa i do czego jest stosowany?
Strensiq to lek stosowany w długotrwałym leczeniu pacjentów z hipofosfatazją w dzieciństwie. Hipofosfatazja jest rzadką dziedziczną chorobą kości, która może prowadzić do wczesnej utraty zębów, wad rozwojowych kości, częstych złamań kości i trudności w oddychaniu. Strensiq zawiera substancję czynną asfotase alfa.
Ponieważ liczba pacjentów z hipofosfatazją jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Strensiq został oznaczony jako „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 3 grudnia 2008 r.
Jak stosować Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie musi rozpocząć lekarz mający doświadczenie w leczeniu zaburzeń metabolicznych lub chorób kości.
Lek jest dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań w fiolkach o różnych dawkach i objętości. Podaje się go przez wstrzyknięcie podskórne sześć razy w tygodniu (w dawce 1 mg / kg masy ciała) lub trzy razy w tygodniu (w dawce 2 mg / kg masy ciała). Ponieważ ilość podawanego leku zależy od masy ciała pacjenta, lekarz musi dostosować dawkę wraz ze zmianą masy ciała, zwłaszcza u rosnących dzieci. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Strensiq - Asfotase alfa?
Hipofosfatazja jest spowodowana wadami genu odpowiedzialnego za wytwarzanie enzymu zwanego „niespecyficzną fosfatazą alkaliczną” (ALP), który odgrywa zasadniczą rolę w tworzeniu i utrzymaniu zdrowych kości, a także w zarządzaniu wapniem i fosforan w organizmie. Osoby z hipofosfatazją nie mają wystarczającej liczby funkcjonujących enzymów ALP i dlatego mają słabą strukturę kości. Asphotase alfa, aktywny składnik Strensiq, jest zmodyfikowaną kopią ludzkiego enzymu ALP i jest stosowany do zastąpienia niedoboru enzymu, w celu zwiększenia stężenia funkcjonalnych ALP.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Strensiq - Asfotase alfa zaobserwowano w badaniach?
Strensiq badano w głównym badaniu z udziałem 13 dzieci w wieku od 6 do 12 lat. Strensiq podawano w dawce 2 mg / kg lub 3 mg / kg masy ciała trzy razy w tygodniu przez 24 tygodnie. Główną miarą skuteczności leku była poprawa wyglądu stawów nadgarstka i kolana u pacjentów, obserwowana na zdjęciu rentgenowskim przed i po leczeniu preparatem Strensiq. Radiogramy dzieci leczonych preparatem Strensiq porównywano również z podobnymi radiogramami wykonanymi u 16-letnich chłopców nieleczonych preparatem Strensiq („kontrole historyczne”). Badanie, w którym uwzględniono także inne parametry skuteczności, w tym wzrost i wzrost, wykazało, że u dzieci leczonych produktem Strensiq struktura stawu uległa poprawie, o czym świadczą zdjęcia rentgenowskie, oraz że większość pacjentów wydawała się rosnąć na wysokości, W historycznych grupach kontrolnych podobnej poprawy poziomu stawowego lub wzrostu wzrostu w porównywalnych ramach czasowych nie wykryto u większości pacjentów.
Skuteczność preparatu Strensiq potwierdzono również na ogół w dalszych drobnych badaniach, w których badano również dawkę 1 mg / kg Strensiq podawaną sześć razy w tygodniu.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Strensiq - Asfotase alfa?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Strensiq (mogące wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób) to ból głowy, rumień (zaczerwienienie skóry), ból rąk i nóg, gorączka, drażliwość, reakcje w miejscu wstrzyknięcia (ból, wysypka i świąd) i siniaki (siniaki). Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Strensiq znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Strensiq - Asfotase alfa?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Strensiq przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. Komitet zauważył, że hipofosfatazja jest poważną i zagrażającą życiu chorobą, dla której nie ma zatwierdzonych terapii. Chociaż główne badanie przeprowadzono na małą skalę i bez bezpośredniego porównania Strensiq z innym leczeniem lub z nieleczonymi pacjentami, CHMP uznał, że obserwowana poprawa kości i widoczny wzrost stanowiły istotne korzyści. Ponieważ hipofosfatazja jest niezwykle rzadką chorobą, dane dotyczące tej populacji prawdopodobnie pozostaną ograniczone. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, reakcje w miejscu wstrzyknięcia i inne działania niepożądane uznano za możliwe do opanowania przy obecnych zaleceniach.
Strensiq został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o leku ze względu na rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Strensiq - Asfotase alfa?
Ponieważ Strensiq został zatwierdzony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go na rynek utworzy rejestr pacjentów z hipofosfatazją w celu gromadzenia informacji na temat choroby oraz bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Strensiq w dłuższej perspektywie.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Strensiq - Asfotase alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem w celu zapewnienia, że Strensiq jest stosowany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Strensiq zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Ponadto firma dostarczy materiały informacyjne pacjentom i opiekunom, aby zapewnić prawidłowe stosowanie Strensiq i zminimalizować ryzyko błędów medycznych. Materiał będzie zawierał przewodnik samodzielnego wstrzykiwania dla pacjentów, a także instrukcje dotyczące wstrzykiwania do stosowania przez rodziców lub opiekunów dzieci z chorobą.
Firma przeprowadzi również badanie w celu zebrania danych dotyczących reakcji dorosłych pacjentów leczonych dawką Strensiq stosowaną w populacji pediatrycznej. Trwające badania będą również nadal badać korzyści ze stosowania leku Strensiq u młodzieży w wieku od 13 do 18 lat.
Więcej informacji na temat Strensiq - Asphotase alfa
Pełną wersję EPAR i podsumowanie planu zarządzania ryzykiem Strensiq można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Strensiq należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
