Czym jest Orphacol - stosowany kwas cholowy i do czego jest stosowany?
Orphacol to lek zawierający kwas cholowy, substancję obecną w żółci, która jest używana do trawienia tłuszczów. Orphacol jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci od pierwszego miesiąca życia, którzy nie są w stanie wytwarzać żółci z powodu nieprawidłowości genetycznej. Stosuje się go u pacjentów, którzy nie posiadają wystarczającej ilości dwóch specyficznych enzymów wątrobowych (oksydoreduktaza 3β-hydroksy-Δ5-C27-steroidowa lub 3-okso-Δ4-steroido-5β-reduktaza). Ten deficyt osłabia zdolność wątroby do wytwarzania wystarczającej ilości głównych składników żółci, tak zwanych pierwotnych kwasów żółciowych, takich jak kwas cholowy. Gdy występuje niedobór tych pierwotnych kwasów żółciowych, organizm wytwarza nieprawidłowe kwasy żółciowe, które mogą uszkodzić wątrobę, powodując ciężką niewydolność wątroby. Ponieważ liczba pacjentów z wrodzonymi błędami pierwotnej syntezy kwasów żółciowych jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Orphacol został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) 18 grudnia 2002 r.
Jak stosować Orphacol - kwas cholowy?
Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie produktem Orphacol powinien rozpoczynać i monitorować lekarz specjalizujący się w chorobach wątroby. Orphacol jest dostępny w postaci kapsułki i należy go przyjmować o tej samej porze każdego dnia podczas posiłku. Dawka dobowa wynosi od 5 do 15 mg na kg masy ciała, odpowiednia dla każdego pacjenta w oparciu o stan kwasu żółciowego, począwszy od minimalnej dawki dziennej 50 mg do maksymalnej dawki 500 mg. U dzieci, które nie mogą połknąć kapsułek, ich zawartość można dodać do mleka butelki lub soku owocowego. Leczenie należy przerwać, jeśli czynność wątroby nie ulegnie poprawie w ciągu trzech miesięcy.
Jak działa Orphacol - kwas cholowy?
Kwas cholowy jest głównym pierwotnym kwasem żółciowym wytwarzanym przez wątrobę. Kwas cholowy w Orphacolu zastępuje kwas cholowy, który powinien być wytwarzany przez organizm pacjenta. W ten sposób pomaga zmniejszyć produkcję nieprawidłowych kwasów żółciowych i wspomaga normalną aktywność żółci w układzie pokarmowym, łagodząc objawy choroby.
Jakie korzyści ze stosowania leku Orphacol - kwasu cholowego zaobserwowano w badaniach?
Ponieważ kwas cholowy jest znaną substancją i jego zastosowanie w tych deficytach enzymatycznych jest skonsolidowane, wnioskodawca przedstawił dane z literatury naukowej. Wnioskodawca przedstawił dane z literatury naukowej zebrane od 49 pacjentów z wrodzonymi błędami pierwotnej syntezy kwasów żółciowych (38 pacjentów z niedoborem oksydoreduktazy 3β-hydroksy-Δ5-C27 i 11 pacjentów z niedoborem 3-okso-Δ4 -steroide-5β-reduktazy). Następnie porównał wpływ na 28 pacjentów leczonych kwasem cholowym w porównaniu z efektami u pacjentów leczonych różnymi kwasami żółciowymi lub nie poddanych żadnej terapii zastępczej. Z literatury naukowej wynika, że leczenie kwasem cholowym zmniejsza ilość nieprawidłowych kwasów żółciowych u pacjentów, przywraca prawidłowe funkcje wątroby i pomaga opóźnić lub zapobiec konieczności przeszczepu wątroby.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Orphacolu - kwasu cholowego?
Działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku Orphacol to biegunka, świąd, zwiększona aktywność aminotransferaz (enzymów wątrobowych), a czasami kamienie żółciowe, chociaż ich częstości nie można wiarygodnie oszacować na podstawie ograniczonych dostępnych danych. Preparatu Orphacol nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na kwas cholowy lub którykolwiek składnik preparatu. Nie należy go podawać pacjentom przyjmującym fenobarbital, lek stosowany w leczeniu padaczki.
Dlaczego zatwierdzono Orphacol - kwas cholowy?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji zauważył, że stosowanie kwasu cholowego w leczeniu wrodzonych błędów pierwotnej syntezy kwasów żółciowych jest skonsolidowane w praktyce medycznej i dobrze udokumentowane w literaturze naukowej, chociaż liczba udokumentowane przypadki są niskie ze względu na rzadkość tego stanu. W związku z tym uznał, że korzyści ze stosowania leku Orphacol przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Produkt Orphacol został dopuszczony w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie można było uzyskać pełnej informacji o leku Orphacol ze względu na rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakich informacji oczekuje się jeszcze na Orphacol - kwas cholowy?
Ponieważ produkt Orphacol został dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca produkt Orphacol do obrotu stworzy bazę danych pacjentów leczonych produktem Orphacol w celu monitorowania bezpieczeństwa i skuteczności leczenia oraz przedstawi wyniki CHMP w regularnych i określonych odstępach czasu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Orphacolu - kwasu cholowego?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem w celu zapewnienia, że Orphacol jest stosowany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Orphacol zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Firma wytwarzająca Orphacol dostarczy również lekarzom we wszystkich państwach członkowskich, którzy zamierzają przepisać Orphacol, dokumentację zawierającą literaturę produktu i informacje dotyczące prawidłowej diagnozy tych stanów, ryzyka działań niepożądanych i prawidłowego stosowania leku.
Więcej informacji na temat Orphacolu - kwasu cholowego
W dniu 12 września 2013 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla Orphacolu, ważnego w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Orphacol należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu Orphacol ds. Sierocych Produktów Leczniczych jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 09-2013.
