Co to jest Ruconest?
Ruconest to proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Substancją czynną w nim zawartą jest konestat alfa.
Do czego służy Ruconest?
Ruconest stosuje się w leczeniu ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dorosłych (począwszy od 18 roku życia). Pacjenci z obrzękiem naczynioruchowym cierpią na epizody obrzęku, które mogą wystąpić w dowolnej części ciała, takiej jak twarz lub kończyny, lub wokół jelita, powodując dyskomfort i ból. Ruconest stosuje się u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym związanym z naturalnie niskim poziomem inhibitora ludzkiej esterazy C1, białka.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Ruconest?
Leczenie produktem Ruconest należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w rozpoznawaniu i leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Lek powinien być podawany wyłącznie przez pracownika służby zdrowia. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni produktem Ruconest, powinni zostać przebadani, aby wykluczyć obecność przeciwciał przeciwko materiałowi nabłonkowemu (złuszczanie i włosy) królika we krwi; kontrole muszą zatem być negatywne, aby można było podać lek.
Ruconest podaje się w powolnym wstrzyknięciu do żyły przez około 5 minut. Dawka zależy od masy ciała pacjenta. Zazwyczaj jeden zastrzyk wystarcza do leczenia ataku; jednak drugie wstrzyknięcie jest możliwe, jeśli pacjent nie reaguje zadowalająco na pierwszą. Jednak nie więcej niż dwa wstrzyknięcia należy podać w ciągu 24 godzin.
Jak działa Ruconest?
Białko inhibitora esterazy C1 jest głównym regulatorem aktywacji układów „dopełniacza” i „kontaktu”, tj. Układów białek krwi, które przeciwdziałają infekcjom i powodują stan zapalny. U pacjentów z niskim poziomem tego białka te dwa systemy doświadczają nadmiernej aktywności, co powoduje objawy obrzęku naczynioruchowego. Substancja czynna preparatu Ruconest, konestat alfa, jest repliką białka inhibitora esterazy C1 i działa podobnie do białka naturalnie występującego w organizmie. Biorąc pod uwagę atak obrzęku naczynioruchowego, konestat alfa zatrzymuje tę nadmierną aktywność i pomaga poprawić objawy.
Conestat alfa jest wytwarzany przez „technologię rekombinacji DNA”, co oznacza, że jest ekstrahowany z mleka królików, w którym wprowadzono gen, a zatem jest zdolny do wytwarzania ludzkiego białka w mleku.
Jak badano Ruconest?
Efekty działania preparatu Ruconest zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.
Ruconest był przedmiotem dwóch głównych badań z udziałem łącznie 73 pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niskim poziomem białka inhibitora esterazy C1. Pacjenci byli w większości dorosłymi. W przypadku ataku pacjenci otrzymali jedną z dwóch dawek leku Ruconest (50 lub 100 jednostek / kg) lub placebo (leczenie obojętne). Pacjenci leczeni mniejszą dawką preparatu Ruconest mieli możliwość podania drugiej dawki w ciągu 4 godzin od pierwszej. Główną miarą skuteczności był czas potrzebny do poprawy objawów. Poprawa była mierzona przez samego pacjenta z wynikiem od 0 do 100 odpowiadającym nasileniu objawów.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Ruconest zaobserwowano w badaniach?
Ruconest był skuteczniejszy niż placebo w poprawie objawów ataku obrzęku naczynioruchowego. Pacjenci leczeni preparatem Ruconest w dawce 50 i 100 jednostek / kg wykazali pierwszą poprawę odpowiednio po jednej i dwóch godzinach. Pacjenci leczeni placebo zaczęli się poprawiać po 4 godzinach w jednym badaniu i po ponad 8 godzinach w drugim.
Większość pacjentów miała już korzyść z dawki 50 jednostek / kg, podczas gdy tylko 10% pacjentów potrzebowało drugiej dawki. Ta dawka wykazała wskaźnik sukcesu podobny do wyższej dawki Ruconest.
Jakie są zagrożenia związane z Ruconest?
Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym z produktem Ruconest (obserwowanym u 1 do 10 pacjentów na 100) jest ból głowy. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Ruconest znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Ruconest nie powinien być stosowany u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na konestat alfa lub którykolwiek składnik preparatu. Nie można go stosować u pacjentów ze znaną lub podejrzewaną alergią na królika.
Dlaczego Ruconest został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Ruconest przewyższają ryzyko, i dlatego zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Więcej informacji na temat Ruconest
W dniu 28 października 2010 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Ruconest do obrotu w całej Unii Europejskiej dla Pharming Group NV. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne przez pięć lat, po czym może zostać odnowione.
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Ruconest należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 07-2010.
