Charakterystyka produktu leczniczego
Macugen jest roztworem podawanym we wstrzyknięciu śródocznym (do oka). Wstrzyknięcie wykonuje specjalista okulista (okulista) w tego typu operacji.
Substancją czynną jest pegaptanib sodu.
Użytkowe
Macugen stosuje się w leczeniu wysiękowej (mokrej) postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). Jest to choroba, która atakuje centralną część siatkówki (zwaną plamką żółtą) w dolnej części oka, powodując utratę wzroku. Plamka żółta umożliwia centralną wizję niezbędną do prowadzenia, czytania małych postaci i innych podobnych czynności. Mokra postać choroby jest spowodowana obecnością nieprawidłowych naczyń krwionośnych pod siatkówką i plamką żółtą, z możliwością krwawienia i wycieku płynów; powoduje to utratę wzroku. Choroba jest rzadka w wieku poniżej 55 lat, podczas gdy występuje częściej od 75 roku życia (dotyczy jednej na 20 osób w tej grupie wiekowej).
Sposób użycia
Macugen powinien być wstrzykiwany do chorego oka co 6 tygodni przez okulistę doświadczonego w tego rodzaju iniekcji.
Wstrzyknięcie poprzedza znieczulenie miejscowe, aby zmniejszyć lub zapobiec bólowi. Krople antybiotyku można również wkroplić do oka przed wstrzyknięciem preparatu Macugen, aby zapobiec infekcjom oczu.
Mechanizmy działania
Macugen blokuje substancję, „czynnik wzrostu śródbłonka naczyń” lub VEGF, który jest odpowiedzialny za wzrost naczyń krwionośnych, jak również wyciek płynu z naczyń i obrzęk. Uważa się, że te efekty pogarszają chorobę.
Macugen blokuje ten czynnik poprzez zmniejszenie wzrostu zaatakowanych naczyń krwionośnych, a tym samym krwawienie i utratę płynów.
Przeprowadzone badania
Macugen był przedmiotem dwóch głównych badań klinicznych z udziałem 1190 pacjentów i trwających do dwóch lat. Celem badań była ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Macugen w trzech różnych dawkach: 0, 3 mg, 1 mg i 3 mg. Efekty porównywano z normalną terapią, która obejmuje symulowaną interwencję (placebo), która składa się z tej samej procedury, ale bez igły i bez wstrzyknięcia Macugen.
Podczas badań, oprócz Macugen i symulowanej interwencji, dopuszczono również stosowanie terapii fotodynamicznej.
Korzyści wynikające z badań
Po roku leczenia grupa pacjentów leczonych preparatem Macugen w dawce 0, 3 mg i 1 mg wykazała, w odniesieniu do grupy leczonej symulowaną operacją, mniejsze pogorszenie widzenia. Poprawa okazała się trwała u pacjentów, którzy kontynuowali leczenie preparatem Macugen przez dwa lata.
Powiązane ryzyko
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które dotknęły ponad 10% pacjentów uczestniczących w badaniach klinicznych, są problemy z okiem spowodowane samym zastrzykiem, a nie lekiem. Na przykład może wystąpić tymczasowy wzrost ciśnienia w oku; okulista sprawdzi, czy nie nastąpi to po wstrzyknięciu, ewentualnie stosując odpowiednie środki zaradcze. Innym możliwym skutkiem ubocznym Macugen jest zapalenie wnętrza gałki ocznej (wewnętrzne zakażenie oka), które należy leczyć jak najszybciej. Ilustracyjna ulotka opisuje objawy i związane z nimi środki zaradcze.
Pełny opis działań niepożądanych związanych z lekiem Macugen znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Macugen nie powinien być stosowany u pacjentów ze znaną lub podejrzewaną infekcją oka lub okolicy oka. Preparatu nie należy również stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na pegaptanib sodu lub na którąkolwiek substancję pomocniczą. W niektórych rzadkich przypadkach ciężkie reakcje alergiczne występowały natychmiast po wstrzyknięciu. Ulotka zachęca pacjentów do zgłaszania wszelkich znanych alergii lekarzowi.
Podstawy do zatwierdzenia
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, na podstawie porównania z pacjentami leczonymi symulowaną chirurgią, że Macugen zmniejsza utratę wzroku u pacjentów z wysiękowym zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem, gdy jest podawany przez 1 rok w dawkach 0, 3 mg i 1 mg.
Działanie preparatu Macugen w dawce 0, 3 mg i 1 mg jest prawie równe, więc dawka 0, 3 mg została zatwierdzona, należy podkreślić, że Macugen tylko nieznacznie spowalnia proces utraty wzroku i jest chorobą poważne, które również wymagają innych terapii. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Macugen przewyższają związane z tym ryzyko i dlatego zalecił wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, co oznacza, że lekarze mogą go przepisać.
Środki, które należy podjąć, aby zminimalizować związane z tym ryzyko
Firma wytwarzająca preparat Macugen przekaże lekarzom instrukcje (w celu zminimalizowania ryzyka związanego z iniekcją oka) oraz pacjentom (aby nauczyć ich rozpoznawania wszelkich poważnych działań niepożądanych i przypadków wymagających natychmiastowej pomocy medycznej). Firma spróbuje również ustalić, czy istnieją kategorie pacjentów z większym ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych.
Więcej informacji
W dniu 31 stycznia 2006 r. Komisja Europejska wydała Pfizer Limited pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ważne dla Macugen, obowiązujące w całej Unii Europejskiej.
Pełną wersję oceny (EPAR) można znaleźć pod następującym adresem.
Ostatnia aktualizacja: 1-2006.
