Co to jest Increlex?
Increlex to roztwór do wstrzykiwań zawierający substancję czynną mekaserminę.
Do czego służy Increlex?
Increlex jest wskazany do długotrwałego leczenia zaburzeń wzrostu u pacjentów w wieku poniżej 18 lat z „ciężkim pierwotnym niedoborem insulinopodobnego czynnika wzrostu typu -1” (bardzo niski poziom hormonu we krwi nazywany czynnikiem insulinopodobny wzrost typu -1 lub IGF-1). IGF-1 jest niezbędny do wzrostu. Pacjenci z niedoborem IGF-1 wytwarzają hormon wzrostu, ale ich organizm nie reaguje, więc są mniejsi niż ich wiek. Increlex jest stosowany, ponieważ deficyt jest „pierwotny”, co oznacza, że nie zidentyfikowano żadnych innych przyczyn zmniejszonego poziomu IGF1, takich jak niedożywienie, niski poziom hormonów tarczycy lub stosowanie sterydów (leki stosowane w celu zmniejszenia lub zapobiegania stany zapalne). Więcej informacji można znaleźć w charakterystyce produktu leczniczego (również dołączonej do EPAR).
Ponieważ liczba pacjentów z pierwotnym niedoborem IGF1 jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Increlex wyznaczono na „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 22 maja 2006 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Increlex?
Leczenie increlex powinno być nadzorowane przez lekarzy doświadczonych w diagnozowaniu i leczeniu pacjentów z zaburzeniami wzrostu.
Zalecana dawka początkowa wynosi 0, 04 mg na kilogram masy ciała dwa razy na dobę. Dawkę należy dostosować do każdego pacjenta na podstawie tempa wzrostu i działań niepożądanych. Maksymalna dawka wynosi 0, 12 mg na kilogram dwa razy dziennie. Increlex należy podawać podskórnie, zmieniając miejsce podania za każdym razem. Leku nie należy nigdy wstrzykiwać do żyły. Wstrzyknięcie należy wykonać tuż przed posiłkiem lub przekąską. Leczenie należy przerwać, jeśli pacjent nie może jeść z jakiegokolwiek powodu. Więcej informacji można znaleźć w podsumowaniu cech produktu.
Jak działa Increlex?
Aktywny składnik Increlex, mekasermin, jest kopią IGF-1. IGF-1 jest bardzo ważny w określaniu, ile dziecko rośnie. Hormon ten w rzeczywistości stymuluje podział i wzrost
wchłanianie komórek i składników odżywczych, wspomagając wzrost tkanek ciała. Increlex działa w taki sam sposób jak naturalny IGF-1, zastępując brakujący hormon i przyczyniając się do wzrostu dziecka.
Mecasermin jest wytwarzany przy użyciu „technologii rekombinacji DNA”: to znaczy jest otrzymywany z bakterii, w których wprowadzono gen, który pozwala im wytwarzać IGF-1.
Jakie badania przeprowadzono na Increlex?
Preparat Increlex oceniano w pięciu badaniach z udziałem łącznie 76 dzieci w wieku od 1 do 15 lat z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1, z których dziewięć brało inny typ rekombinowanego IGF-1 przed wzięciem udziału w tych badaniach, Ponieważ choroba jest rzadka, wiele dzieci włączono do więcej niż jednego badania. W jednym badaniu preparat Increlex porównywano z placebo (leczenie obojętne) u ośmiu pacjentów, podczas gdy w innych badaniach preparat Increlex nie był porównywany z żadnym innym leczeniem. Czas trwania badań wynosił od 15 miesięcy do ośmiu lat, a główną miarą skuteczności była szybkość wzrostu.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Increlex zaobserwowano w badaniach?
Increlex spowodował znaczny wzrost tempa wzrostu. Jeśli wyniki wszystkich czterech badań są rozpatrywane razem, tempo wzrostu wynosiło średnio 2, 8 cm rocznie przed leczeniem. Wzrósł do 8, 0 cm w pierwszym roku leczenia i 5, 8 cm w drugim. Tempo wzrostu ustabilizowało się na poziomie około 4, 7 cm rocznie, począwszy od czwartego roku leczenia.
Niektóre badania przeprowadzono również na dzieciach z wadami genu hormonu wzrostu (GH), u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko GH. Firma złożyła wniosek o zezwolenie na stosowanie preparatu Increlex u tych dzieci, ale wycofała wniosek pod koniec oceny leku, ponieważ warunek ten nie został wymieniony w oznaczeniu leku „sierocym”.
Jakie ryzyko wiąże się z preparatem Increlex?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Increlex (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to hipoglikemia (obniżone stężenie glukozy we krwi), przerost grasicy (powiększony gruczoł grasicy, gruczoł zlokalizowany poniżej mostka zaangażowany w produkcję przeciwciała), ból głowy, utrata słuchu (utrata słuchu), przerost migdałków (powiększenie migdałków), chrapanie i przerost (obrzęk) w miejscu podania. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Increlex znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Increlex nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na mekaserminę lub inne składniki leku. Nie należy go także stosować u pacjentów z podejrzeniem lub aktywnym rakiem (nieprawidłowa proliferacja komórek). Leczenie preparatem Increlex należy przerwać, jeśli wystąpią objawy złośliwości. Preparatu Increlex nie należy podawać wcześniakom ani noworodkom.
Dlaczego zatwierdzono Increlex?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Increlex przewyższają ryzyko w długoterminowym leczeniu zaburzeń wzrostu u dzieci i młodzieży z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Increlex do obrotu.
Firma Increlex uzyskała zezwolenie w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroba jest rzadka, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o preparacie Increlex. Europejska Agencja Leków corocznie dokonuje przeglądu nowych informacji, które mogły być dostępne, aw razie potrzeby niniejsze podsumowanie zostanie zaktualizowane.
Jakie informacje są nadal oczekiwane na Increlex?
Firma wytwarzająca preparat Increlex przeprowadzi długoterminowe badanie w celu oceny bezpieczeństwa leku, gdy leczenie rozpocznie się u małych dzieci i będzie kontynuowane w wieku dorosłym.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego korzystania z Increlex?
Firma Increlex dostarczy pakiety informacyjne dla lekarzy i pacjentów, które będą zawierały wyjaśnienia dotyczące stosowania leku i opis jego skutków ubocznych.
Firma zapewni również kalkulatory dawki, aby pomóc lekarzom i pacjentom (lub opiekunom) przygotować odpowiednią dawkę.
Inne informacje na temat Increlex:
W dniu 3 sierpnia 2007 r. Komisja Europejska przyznała Ipsen Pharma pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Increlex, ważnego w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Increlex znajduje się tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Increlex można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 07-2009.
