Czym jest Diacomit?
Diacomit to lek zawierający substancję czynną stiripentol. Jest dostępny w kapsułkach lub w saszetkach zawierających (250 i 500 mg). Saszetki zawierają proszek stosowany do uzyskania zawiesiny doustnej (płyn zawierający cząstki stałe).
W jakim celu stosuje się Diacomit?
Diacomit jest lekiem przeciwpadaczkowym. Jest wskazany dla dzieci z bardzo rzadką postacią padaczki zwaną „ciężką padaczką miokloniczną dzieciństwa” (EMSI), znaną również jako zespół Dravet. Ten typ padaczki dotyka małe dzieci. Diacomit jest wskazany jako leczenie wspomagające klobazam i walproinian (inne leki przeciwpadaczkowe) w leczeniu napadów toniczno-klonicznych (najpoważniejszych kryzysów, w których następuje utrata przytomności), które nie mogą być odpowiednio kontrolowane za pomocą klobazamu i walproinianu.
Ponieważ liczba pacjentów z EMSI jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a Diacomit został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 5 grudnia 2001 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Diacomit?
Leczenie produktem Diacomit należy podawać wyłącznie pod ścisłym nadzorem lekarza mającego doświadczenie w diagnozowaniu i leczeniu padaczki u niemowląt i dzieci (pediatra lub neurolog dziecięcy). Normalna dawka wynosi 50 mg / kg masy ciała, podzielona na dwie lub trzy dawki w ciągu dnia. Leczenie zwykle rozpoczyna się od zmniejszonej dawki leku, która jest stopniowo zwiększana do zalecanej dawki przez trzy dni. Po rozpoczęciu leczenia produktem Diacomit może być konieczne zmniejszenie dawki klobazamu. Z reguły dawka walproinianu nie musi być dostosowywana.
Główne badania przeprowadzone na Diacomit przeprowadzono na dzieciach w wieku powyżej trzech lat. Decyzję o stosowaniu preparatu Diacomit u dzieci poniżej trzeciego roku życia należy podejmować indywidualnie, w zależności od przypadku: to znaczy, że lek można podawać młodszym dzieciom tylko w przypadku potwierdzenia rozpoznania EMSI.
Diacomit należy przyjmować razem z jedzeniem, ale nie z mlekiem lub produktami mlecznymi, napojami gazowanymi, sokami owocowymi lub kofeinowymi produktami spożywczymi lub napojami lub teofiliną (substancją występującą na przykład w czarnej i zielonej herbacie).
Jak działa Diacomit?
Sposób działania składnika aktywnego Diacomit, stiripentolu, jako leku przeciwpadaczkowego nie jest jeszcze w pełni znany. Możliwe, że działa poprzez akcentowanie aktywności innych leków przeciwpadaczkowych, zmniejszając ich szybkość metabolizmu przez wątrobę. Możliwe jest również zwiększenie poziomu „neuroprzekaźnika” zwanego kwasem gamma-aminomasłowym (GABA) w przestrzeniach między komórkami nerwowymi w mózgu. Neuroprzekaźniki to substancje w organizmie, które przekazują sygnały z jednej komórki nerwowej do drugiej.
Jak badano Diacomit?
Efekty działania preparatu Diacomit zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.
Dwa główne badania przeprowadzone na Diacomit przeprowadzono u 65 dzieci i młodzieży w wieku od 3 do 18 lat. W badaniach porównywano skuteczność preparatu Diacomit w kapsułkach lub saszetkach z skutecznością placebo (leczenie obojętne) u tych pacjentów jako leczenie uzupełniające w leczeniu trwającym z zastosowaniem klobazamu i walproinianu. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów „reagujących” na leczenie. Jeden pacjent zdefiniowano jako „reaktywny”, jeśli liczba napadów w drugim miesiącu leczenia zmniejszyła się o co najmniej 50% w porównaniu z miesiącem poprzedzającym rozpoczęcie terapii.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Diacomit zaobserwowano w badaniach?
Liczba pacjentów reaktywnych z Diacomit była wyższa niż u pacjentów leczonych placebo. W pierwszym badaniu 71% pacjentów przyjmujących Diacomit reagowało na leczenie (15 z 21), w porównaniu z 5% w grupie placebo (1 z 20). Podobne wyniki wykazano również w drugim badaniu z udziałem 67% pacjentów reagujących z Diacomit (8 z 12), w porównaniu z 9% w grupie placebo (1 z 9). Jednak nie jest jasne, czy ten efekt jest spowodowany przez Diacomit lub zwiększony poziom innych leków przeciwpadaczkowych.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Diacomit?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Diacomit (ponad 1 na 10 pacjentów) to jadłowstręt (utrata apetytu), utrata masy ciała, bezsenność, senność, ataksja (niezdolność do koordynacji ruchów mięśni), hipotonia (osłabienie mięśni) i dystonia (zaburzenia mięśni). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Diacomit znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Diacomit nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na styrypentol lub którykolwiek składnik preparatu. Nie wolno go także stosować u pacjentów z psychozą w wywiadzie (poważny stan psychiczny, który obejmuje zmienione poczucie rzeczywistości) i epizodami urojeniowymi (stan psychiczny charakteryzujący się splątaniem, podnieceniami, niepokojem i halucynacjami). Szczególną ostrożność należy zachować, gdy lek Diacomit podaje się jednocześnie z innymi lekami. Pełny wykaz tych leków znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Diacomit?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że wykazano skuteczność preparatu Diacomit w leczeniu EMSI, chociaż liczba badań jest niska, a ich czas trwania jest krótszy niż oczekiwany przez komitet. Komitet uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Diacomit przewyższają ryzyko w przypadku stosowania w skojarzeniu z klobazamem i walproinianem w leczeniu wspomagającym napady uogólnionych napadów toniczno-klonicznych u pacjentów z ciężką padaczką miokloniczną w dzieciństwie, EMSI (lub zespół Dravet) ) w których drgawki nie są odpowiednio kontrolowane za pomocą klobazamu i walproinianu. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Diacomit do obrotu.
Diacomit uzyskał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że oczekuje się więcej danych o leku. Każdego roku Europejska Agencja Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich nowych informacji, które będą dostępne i, jeśli to konieczne, zaktualizuje to podsumowanie.
Jakie informacje wciąż czekają na Diacomit?
Firma wytwarzająca preparat Diacomit przeprowadzi badanie, które porówna Diacomit z klobazamem, jako terapię wspomagającą w trwającym leczeniu pacjentów, u których objawy nie są odpowiednio kontrolowane za pomocą klobazamu i walproinianu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Diacomit?
Firma wytwarzająca preparat Diacomit będzie monitorować działanie leku na żołądek i jelita oraz na tempo wzrostu, szczególnie w przypadku jednoczesnego stosowania walproinianu. Przyjrzy się także skutkom połączonego stosowania Diacomit z innymi lekami na ryzyko długotrwałych problemów dotyczących mózgu i układu nerwowego.
Inne informacje na temat Diacomit:
W dniu 4 stycznia 2007 r. Komisja Europejska przyznała Biocodex pozwolenie na dopuszczenie preparatu Diacomit do obrotu, ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych w odniesieniu do Diacomit znajduje się tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Diacomit znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 12-2008.
