Co to jest Alprolix - Eftrenonacog Alfa i do czego jest stosowany?
Alprolix jest lekiem stosowanym w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią B, dziedzicznym zaburzeniem krzepnięcia krwi spowodowanym brakiem białka krzepnięcia zwanego czynnikiem IX. Może być podawany pacjentom w każdym wieku.
Ponieważ liczba pacjentów z hemofilią B jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Alprolix uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 8 czerwca 2007 r.
Alprolix zawiera substancję czynną eftrenonakog alfa.
Jak stosować Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie musi nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu hemofilii.
Alprolix jest dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika, które po zmieszaniu tworzą dożylny roztwór do wstrzykiwań. Dawka i częstość podawania zależą od masy ciała pacjenta, niezależnie od tego, czy lek Alprolix jest stosowany w celach profilaktycznych lub leczniczych krwawienia, ciężkości niedoboru czynnika IX u pacjenta, rozległości i lokalizacji krwawienia, jak również z warunków zdrowotnych i wieku pacjenta. Więcej informacji na temat stosowania tego leku znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także części EPAR).
Pacjenci lub osoby, które się nimi opiekują, mogą oddać się lub otrzymać Aplorix sam w domu, po otrzymaniu odpowiednich instrukcji. Więcej informacji można znaleźć w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Pacjenci z hemofilią B mają niedobór czynnika IX, białko niezbędne do prawidłowego krzepnięcia krwi. W rezultacie łatwo ulegają krwawieniu. Substancja czynna leku Alprolix, eftrenonakog alfa, działa w organizmie w taki sam sposób jak ludzki czynnik IX. Zastępuje brakujący czynnik IX, promując krzepnięcie krwi i umożliwiając tymczasową kontrolę krwawienia.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Alprolix - Eftrenonacog Alfa zaobserwowano w badaniach?
Wykazano skuteczność leku Alprolix w zapobieganiu i leczeniu zdarzeń krwawienia w dwóch badaniach głównych z udziałem pacjentów z hemofilią B.
W pierwszym badaniu z udziałem 123 osób dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, 3 pacjentom podawano lek Alprolix jako leczenie zapobiegawcze raz w tygodniu i wystąpiły 3 epizody krwawienia rocznie; u pacjentów, którym podawano lek Alprolix jako leczenie zapobiegawcze raz na 10 dni, odnotowano 2 epizody krwawienia rocznie; wreszcie około 18 epizodów krwawienia rocznie wystąpiło u pacjentów, którzy otrzymywali Alrpolix w celu leczenia krwawienia, gdy było to konieczne. Ponadto, w przypadku krwawienia, około 90% epizodów rozwiązano za pomocą pojedynczego wstrzyknięcia.
W drugim badaniu, przeprowadzonym na 30 dzieciach w wieku poniżej 12 lat, skuteczność preparatu Alprolix była podobna: średnio stwierdzono 2 epizody krwawienia rocznie, aw 75% przypadków epizody ustępowały po pojedynczym wstrzyknięciu.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Rzadko zgłaszano reakcje nadwrażliwości (alergiczne) na Alprolix i obejmują one: obrzęk, pieczenie i kłucie w miejscu wstrzyknięcia, dreszcze, uderzenia gorąca, swędzące wysypki, bóle głowy, pokrzywkę, niskie ciśnienie krwi, letarg, nudności i wymioty, niepokój, tachykardia, ucisk w klatce piersiowej i świszczący oddech. W niektórych przypadkach reakcje te mogą występować w ciężkiej postaci.
W przypadku leków zawierających czynnik IX istnieje również ryzyko, że niektórzy pacjenci opracują inhibitory (przeciwciała) przeciwko omawianemu czynnikowi; dlatego lek może stać się nieskuteczny, powodując utratę kontroli nad krwawieniem. Leki zawierające czynnik IX mogą również powodować problemy z powodu tworzenia się skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych po zastosowaniu leku Alprolix znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono lek Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Badania wykazują, że preparat Alprolix jest skuteczny w zapobieganiu i leczeniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią B i że jego profil bezpieczeństwa jest porównywalny z profilem innych leków zawierających czynnik IX. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał zatem, że korzyści ze stosowania preparatu Alprolix przewyższają ryzyko, i zalecił jego stosowanie w UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Alprolix jest stosowany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących leku Alprolix zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Więcej informacji o Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Alprolix można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Alprolix należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla Alprolix jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
