Co to jest Zalmoxis i do czego jest stosowany - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Zalmoxis jest lekiem stosowanym jako leczenie wspomagające u dorosłych pacjentów poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT, przeszczep komórek, które mogą rozwinąć się w różne typy komórek krwi) od częściowo zgodnego dawcy (tak zwany przeszczep haploidentyczny). Preparat Zalmoxis stosuje się u pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidentyczny z powodu ciężkiego raka krwi, takiego jak białaczka i chłoniak. Przed otrzymaniem przeszczepu pacjent otrzyma leczenie w celu usunięcia istniejących komórek ze szpiku kostnego, w tym komórek nowotworowych i komórek układu odpornościowego. Zalmoxis podaje się w celu przywrócenia układu odpornościowego pacjenta po przeszczepie.
Zalmoxis jest rodzajem medycyny terapii zaawansowanej, zwanej „produktem terapii komórkowej somatycznej”, która jest rodzajem leku zawierającym komórki lub tkanki, które zostały poddane manipulacji, dzięki czemu mogą być stosowane do leczenia, diagnozowania lub zapobiegania chorobie. Zalmoxis zawiera limfocyty T (rodzaj białych krwinek) zmodyfikowanych genetycznie1. Aby uzyskać Zalmoxis, limfocyty T od dawcy przeszczepu są oddzielane od reszty komórek w przeszczepie. Te limfocyty T są następnie modyfikowane genetycznie, aby zawierały „gen samobójczy”.
Ponieważ liczba pacjentów przeszła transplantację nisko hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), w dniu 20 października 2003 r. Produkt Zalmoxis uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Jak stosować Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Lek Zalmoxis wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie należy wykonywać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu nowotworów krwi z zastosowaniem przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Zalmoxis jest przygotowany do stosowania jako lek specyficzny dla pacjenta. Podaje się go po upływie 21-49 dni od przeszczepu, ale tylko wtedy, gdy przeszczep nie przywrócił systemu odpornościowego pacjenta i jeśli pacjent nie rozwinął choroby przeszczepu przeciwko gospodarzowi (co ma miejsce, gdy przeszczepione komórki zaatakować ciało).
Zalmoxis podaje się we wlewie dożylnym (kroplówka) przez 20-60 minut, co miesiąc przez okres do czterech miesięcy, aż krążące limfocyty T osiągną określony poziom. Dawka leku Zalmoxis zależy od masy ciała pacjenta.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Zalmoxis - genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Po podaniu po przeszczepie Zalmoxis pomaga pacjentowi budować układ odpornościowy, a zatem pomaga chronić go przed infekcją. Jednak limfocyty T obecne w Zalmoxis mogą czasami atakować ciało pacjenta, powodując chorobę przeszczepu przeciwko gospodarzowi. Limfocyty T w Zalmoxis mają gen samobójczy, co czyni je wrażliwymi na produkty lecznicze gancyklowir i walgancyklowir. Jeśli u pacjenta wystąpi choroba przeszczepu przeciwko gospodarzowi, podaje się gancyklowir lub walgancyklowir, który zabija limfocyty T, które mają gen samobójczy, lecząc chorobę i zapobiegając dalszemu rozwojowi.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Zalmoxis wykazano - genetycznie zmodyfikowane limfocyty podczas badań?
Preparat Zalmoxis badano w jednym badaniu głównym z udziałem 30 pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidentyczny z powodu ciężkiego raka krwi. W tym badaniu leku Zalmoxis nie porównywano z innymi terapiami. Główną miarą skuteczności było przywrócenie układu immunologicznego mierzonego poziomami limfocytów T we krwi U 77% pacjentów leczonych preparatem Zalmoxis (23 z 30) przywrócono układ odpornościowy. Choroba przeszczepu gospodarza wystąpiła u 10 pacjentów, którym następnie podano gancyklowir lub walgancyklowir, samodzielnie lub w połączeniu z innymi lekami. Wszyscy 10 pacjentów wyzdrowiało z choroby przeszczepu przeciwko gospodarzowi.
Dane z badania głównego zostały również połączone z danymi z drugiego trwającego badania, a wskaźniki przeżycia dla 37 pacjentów leczonych preparatem Zalmoxis (23 w badaniu głównym i 14 w bieżącym badaniu) porównano z danymi z badania baza danych 140 pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidentyczny w przeszłości. Odsetek pacjentów, którzy przeżyli po jednym roku, wynosił 51% dla pacjentów, którzy otrzymywali Zalmoxis, w porównaniu z 34-40% dla pacjentów, którzy nie otrzymali leku Zalmoxis.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Zalmoxis - genetycznie zmodyfikowanych limfocytów?
Najczęstszym działaniem niepożądanym leku Zalmoxis (które może wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest ostra choroba przeszczepu przeciwko gospodarzowi (stan, który rozwija się w ciągu około 100 dni od przeszczepienia). Podczas stosowania leku Zalmoxis stan ten można leczyć gancyklowirem lub walgancyklowirem. Preparatu Zalmoxis nie należy podawać pacjentom, u których przywrócono układ odpornościowy. Ponadto nie należy go stosować u pacjentów, u których rozwinęła się choroba przeszczepu przeciwko gospodarzowi wymagającemu leczenia. Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Zalmoxis znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Zalmoxis - zatwierdzono genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Wykazano, że preparat Zalmoxis pomaga przywrócić układ odpornościowy pacjentów, którzy przeszli przeszczep haploidentyczny z powodu ciężkich nowotworów krwi; ci pacjenci mają ograniczone możliwości terapeutyczne i mają złe rokowanie. Profil bezpieczeństwa leku Zalmoxis uważa się za dopuszczalny. Głównym ryzykiem jest choroba przeszczepu przeciwko gospodarzowi, jednak można to skutecznie leczyć gancyklowirem lub walgancyklowirem, który zabija limfocyty T obecne w Zalmoxis. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że chociaż potrzebne są dodatkowe dane w celu określenia jego zakresu, korzyści ze stosowania preparatu Zalmoxis przewyższają ryzyko i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE, Zalmoxis uzyskał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje wciąż czekają na Zalmoxisa?
Ponieważ preparat Zalmoxis uzyskał „zatwierdzenie warunkowe”, firma wprowadzająca produkt Zalmoxis do obrotu dostarczy wyniki trwającego badania przeprowadzonego na pacjentach z ostrą białaczką wysokiego ryzyka. W badaniu porównano haploidentyczny przeszczep, a następnie leczenie Zalmoxisem z haploidentycznym przeszczepem komórek T, a następnie leczenie cyklofosfamidem (lekiem zapobiegającym wystąpieniu choroby przeszczepowej przeciw gospodarzowi) i haploidentycznym przeszczepem bez limfocytów T.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty?
Firma wprowadzająca produkt Zalmoxis na rynek dostarczy materiały szkoleniowe dla pracowników służby zdrowia, zawierające szczegółowe informacje na temat ryzyka, w tym choroby przeszczepu przeciw gospodarzowi, oraz sposobu prawidłowego stosowania leku. Firma zbierze również dane od wszystkich pacjentów leczonych preparatem Zalmoxis, wypełniając rejestr i monitorując postępy po leczeniu w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności leku w dłuższej perspektywie.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Zalmoxis, zostały również zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Zalmoxis - Genetycznie zmodyfikowane limfocyty
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Zalmoxis znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Zalmoxis należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związane z Zalmoxis jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation
