Czym jest Exjade?
Exjade to urządzenie medyczne zawierające deferasiroks jako składnik aktywny. Lek jest dostępny w postaci białych, dyspergowalnych okrągłych tabletek, które rozpuszczone w płynie, takim jak woda, tworzą zawiesinę, którą pacjent może pić. Każda tabletka zawiera 125 mg, 250 mg lub 500 mg deferazyroksu.
Do czego służy Exjade?
Exjade jest wskazany w leczeniu stanu zwanego przewlekłym przeciążeniem żelazem (nadmiaru żelaza w organizmie) z powodu częstych transfuzji krwi.
- Preparat Exjade stosuje się w celu zmniejszenia ilości żelaza obecnego w organizmie pacjentów (w wieku powyżej sześciu lat), którzy cierpią na dziedziczną chorobę zwaną major talasemią beta, której leczenie musi być poddawane częstym transfuzjom krwi. Pacjenci z major talasemią beta nie są w stanie wytworzyć wystarczającej ilości hemoglobiny (białka znajdującego się w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie) i dlatego wymagają częstych transfuzji krwi. „Częste transfuzje” oznaczają co najmniej 7 ml skoncentrowanych czerwonych krwinek na kilogram masy ciała w ciągu miesiąca.
- Preparat Exjade jest również wskazany, gdy leczenie deferoksaminą (inny lek stosowany w leczeniu przewlekłego przeciążenia żelazem) jest przeciwwskazane lub niewystarczające u pacjentów cierpiących na inne rodzaje niedokrwistości, dzieci w wieku od dwóch do pięciu lat i pacjentów z talasemią beta specjaliści, którzy otrzymują rzadkie transfuzje.
Ponieważ liczba pacjentów cierpiących na przewlekłe przeciążenie żelazem jest niska, chorobę uważa się za rzadką. Exjade został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 13 marca 2002 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Exjade?
Leczenie Exjade powinno być rozpoczynane i prowadzone przez lekarzy doświadczonych w leczeniu przewlekłego przeciążenia żelazem z powodu częstych transfuzji krwi. Jedynie pacjenci, którzy nie mają zaburzeń czynności nerek, mogą być leczeni preparatem Exjade. Leczenie rozpoczyna się po przetoczeniu pacjentowi około 100 ml skoncentrowanych czerwonych krwinek na każdy kilogram masy ciała lub gdy występują objawy przeciążenia żelazem (tj. Gdy poziom ferrytyny
surowica, białko, które przechowuje żelazo, przekracza 1 mg na litr). Leczenie zwykle rozpoczyna się od dawki 20 mg na kilogram masy ciała. W zależności od transfuzji pacjenta można również zastosować początkowe dawki 10 mg lub 30 mg / kg. Dawki te są następnie dostosowywane, jeśli to konieczne, co trzy do sześciu miesięcy, w zależności od odpowiedzi pacjenta.
Exjade należy przyjmować codziennie, najlepiej o tej samej porze, na pusty żołądek (co najmniej 30 minut przed posiłkiem). Liczba tabletek w każdym stężeniu tworzącym dawkę jest obliczana na podstawie masy ciała pacjenta. Tabletki rozpuszcza się, mieszając je w szklance wody lub soku owocowego, aby uzyskać zawiesinę, którą pacjent może pić.
Jak działa Exjade?
Gdy pacjenci otrzymują wielokrotne transfuzje w celu leczenia niedokrwistości, przetaczane krwinki czerwone wprowadzają żelazo do organizmu. Ciało nie ma jednak naturalnego sposobu na usunięcie nadmiaru żelaza, które dlatego ma tendencję do gromadzenia się i z czasem może uszkodzić ważne narządy, takie jak serce lub wątroba. Aktywny składnik preparatu Exjade, deferasiroks, jest „chelatorem żelaza”. Wiąże się z żelazem obecnym w organizmie, tworząc związek zwany „chelatem”, który może być wydalany przez organizm, głównie z kałem. Pomaga to skorygować przeciążenie żelazem i zapobiec uszkodzeniom z powodu nadmiaru żelaza.
Jakie badania przeprowadzono na Exjade?
Efekty Exjade zostały przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi. W głównym badaniu skuteczności porównywano preparat Exjade z deferoksaminą u 591 pacjentów z major talasemią beta (z których około połowa była w wieku poniżej 16 lat, a 56 poniżej 6 lat). W badaniu zarówno lekarz, jak i pacjent byli świadomi stosowanego leku. Dzieje się tak dlatego, że podczas gdy Exjade jest podawany doustnie, deferoksamina jest przyjmowana w infuzji podskórnej (wstrzyknięcie wykonywane bardzo powoli pod skórę) przez całą noc. Skuteczność mierzono, patrząc na poziomy żelaza w wątrobie przed i po roku leczenia lekami.
W dodatkowym badaniu oceniano skuteczność preparatu Exjade u 184 pacjentów, którzy nie mogli być leczeni deferoksaminą, w tym pacjenci z poważną talasemią beta i innymi rodzajami niedokrwistości.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Exjade zaobserwowano w badaniach?
Pod koniec głównego badania 53% pacjentów otrzymujących Exjade wykazało wystarczającą odpowiedź na leczenie, w porównaniu z 66% pacjentów leczonych deferoksaminą. Oznacza to, że Exjade może nie być tak skuteczny jak lek porównawczy. Niemniej jednak, biorąc pod uwagę 381 pacjentów, którzy mieli szczególnie wysoki poziom żelaza w wątrobie na początku badania i którzy otrzymali porównywalne ilości Exjade lub deferoksaminy, oba leki były skuteczne. W tym badaniu pacjenci poniżej szóstego roku życia byli zbyt mało, aby wykazać bezpieczeństwo i skuteczność produktu Exjade w tej grupie wiekowej.
W dodatkowym badaniu ponad połowa pacjentów, którzy nie mogli być leczeni deferoksaminą, zareagowała na leczenie lekiem Exjade po roku, w tym pacjenci w wieku od dwóch do pięciu lat.
Jakie są zagrożenia związane z Exjade?
Najczęstszym działaniem niepożądanym leku Exjade (obserwowanym u więcej niż 1 pacjenta na 10) jest zwiększenie stężenia kreatyniny we krwi ( marker problemów z nerkami). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Exjade znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparat Exjade jest przeciwwskazany u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na deferaziroks lub jakąkolwiek inną substancję pomocniczą oraz u osób z klirensem kreatyniny (miara zdolności nerek do wydalania kreatyniny we krwi) poniżej 60 ml na minutę. Nie wolno go stosować w połączeniu z innymi środkami chelatującymi żelazo.
Bardzo ważne jest, aby czynności nerek i wątroby pacjentów były sprawdzane za pomocą badań krwi przed rozpoczęciem leczenia lekiem Exjade i regularnie, podczas leczenia lekiem. Dawka powinna być risotto lub leczenie należy przerwać, jeśli u pacjenta wystąpi choroba nerek lub wątroby. Exjade jest przeciwwskazany u osób z ciężką chorobą wątroby, ponieważ nie był on testowany na takich pacjentach.
Dlaczego Exjade został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Exjade przewyższają ryzyko w leczeniu przewlekłego przeciążenia żelazem z powodu częstych transfuzji krwi u pacjentów z major talasemią beta. U pacjentów otrzymujących mniej częste transfuzje Exjade jest alternatywą dla deferoksaminy, gdy nie można jej użyć lub jest niewystarczająca. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla tego produktu leczniczego.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Exjade?
Firma odpowiedzialna za dostarczenie Exjade jest zobowiązana do przygotowania dokumentacji dla lekarzy, która ma być dystrybuowana w czasie wprowadzania do obrotu, aby upewnić się, że w momencie przepisywania leku zdają sobie sprawę z potrzeby monitorowania stanu zdrowia pacjenta, w szczególności sposób funkcjonowania nerek. Firma przygotuje również podobny plik dla pacjentów.
Więcej informacji o Exjade
W dniu 28 sierpnia 2006 r. Komisja Europejska przyznała firmie Novartis Europharm Limited pozwolenie na dopuszczenie preparatu Exjade do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Exjade jest dostępne tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję oceny (EPAR) Exjade, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 08-2008.
