Co to jest Orfadin?
Orfadin jest lekiem zawierającym substancję czynną nityzynon i jest dostępny w postaci białych kapsułek (2, 5 i 10 mg).
W jakim celu stosuje się Orfadin?
Orfadin stosuje się w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1 (HT-1). Jest to rzadka choroba dziecięca, w której organizm nie rozkłada całkowicie aminokwasu tyrozyny. W rezultacie powstają szkodliwe substancje i gromadzą się w organizmie, powodując poważne problemy z wątrobą i rak wątroby u małych dzieci. Orfadin podaje się na diecie o niskiej zawartości aminokwasów tyrozyny i fenyloalaniny.
Ponieważ liczba pacjentów z HT-1 jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Orfadin otrzymał status „leku sierocego” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 29 grudnia 2000 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Orfadin?
Leczenie produktem Orfadin powinni rozpoczynać i monitorować lekarze doświadczeni w leczeniu pacjentów z HT-1. Leczenie należy rozpocząć jak najszybciej, a dawkę leku Orfadin należy dostosować w zależności od reakcji pacjenta i masy ciała.
Zalecana dawka początkowa wynosi 1 mg na kilogram masy ciała podzielonej na dwie dawki. Kapsułki są zazwyczaj połykane w całości, ale można je otworzyć, a zawartość zmieszać w niewielkiej ilości wody lub żywności, którą należy natychmiast połknąć. Orfadin jest wskazany do długotrwałego stosowania. Pacjentów należy monitorować co najmniej raz na sześć miesięcy.
Jak działa Orfadin?
Tyrozyna jest metabolizowana w organizmie przez różne enzymy. Pacjenci z HT-1 nie mają jednego z tych enzymów, więc tyrozyna nie jest odpowiednio eliminowana w organizmie, ale jest przekształcana w szkodliwe substancje. Nitisone, aktywny składnik Orfadinu, hamuje enzym, który przekształca tyrozynę w szkodliwe substancje. Ponieważ jednak tyrozyna pozostaje w organizmie podczas leczenia Orfadinem, pacjenci muszą przestrzegać specjalnej diety ubogiej w tyrozynę. Dieta musi być również uboga w fenyloalaninę, ponieważ jest przekształcana w tyrozynę w organizmie.
Jakie badania przeprowadzono na Orfadin?
Największe badanie preparatu Orfadin przeprowadzono na 257 pacjentach w 87 szpitalach w 25 krajach w ramach programu „współczucia”. Jest to program, w którym lekarze mogą zażądać leku dla pacjenta, zanim zostanie on ostatecznie zatwierdzony. W badaniu oceniano wpływ preparatu Orfadin na przeżycie i porównano go z raportami opublikowanymi w czasopismach medycznych opisujących przeżycie u pacjentów z HT-1 i leczonych wyłącznie zmodyfikowaną dietą.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Orfadin zaobserwowano w badaniach?
Główną korzyścią Orfadin jest znaczne wydłużenie oczekiwanej długości życia. Na przykład dziecko poniżej dwóch miesięcy z HT1 będzie miało 28% szans na przeżycie tylko przez pięć lat, przestrzegając tylko diety. Dodając Orfadin do terapii, wskaźnik przeżycia osiąga 82%. Im szybciej rozpocznie się terapia, tym większa szansa na przeżycie.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Orfadin?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Orfadin (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to trombocytopenia (mała liczba płytek krwi), leukopenia (mała liczba białych krwinek), granulocytopenia (niski poziom granulocytów, rodzaj białych krwinek w krew), zapalenie spojówek (zapalenie błony pokrywającej powiekę), zmętnienie rogówki (zmętnienie rogówki, przezroczysta warstwa przed źrenicą), zapalenie rogówki (zapalenie rogówki), światłowstręt (zwiększona wrażliwość oczu na światło) i ból okularach. Wiele z tych objawów może być spowodowanych wysokim poziomem tyrozyny spowodowanym nieodpowiednią dietą pacjentów. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Orfadin znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Produktu Orfadin nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na nityzynon lub inne składniki leku.
Dlaczego zatwierdzono Orfadin?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że preparat Orfadin wydaje się być skutecznym lekiem na HT-1, szczególnie jeśli rozpoczyna się wcześniej, zanim wątroba pacjenta jest zbyt uszkodzona. Orfadin daje również lepsze wyniki dla pacjentów niż wyniki uzyskane przy użyciu zmodyfikowanej diety opisanej w literaturze. Dlatego CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Orfadin przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z potwierdzoną diagnozą HT-1 w połączeniu z dietą o niskiej zawartości tyrozyny i fenyloalaniny. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Orfadin do obrotu.
Więcej informacji na temat Orfadin
W dniu 21 lutego 2005 r. Komisja Europejska przyznała szwedzkiemu Orphan International AB pozwolenie na dopuszczenie preparatu Orfadin, obowiązujące w całej Unii Europejskiej.
Początkowo preparat Orfadin był dopuszczony do stosowania w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ ponieważ choroba jest rzadka, w momencie zatwierdzania dostępnych było niewiele informacji. Ponieważ przedsiębiorstwo dostarczyło dodatkowe wymagane informacje, warunek odnoszący się do „wyjątkowych okoliczności” został usunięty w dniu 21 września 2009 r.
Podsumowanie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych w sprawie Orfadin kliknij tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Orfadin znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 07-2009.
