Co to jest Holoclar i do czego służy?
Holoclar to zabieg zawierający komórki macierzyste, stosowany do zastąpienia uszkodzonych komórek na powierzchni (nabłonek) rogówki, przezroczystej błony, która pokrywa tęczówkę (barwną część oka). Stosuje się go u dorosłych pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim niedoborem komórek macierzystych rąbka spowodowanym oparzeniami oczu (w tym oparzeniami chemicznymi). Pacjenci z tym schorzeniem nie mają wystarczającej liczby limalnych komórek macierzystych, które normalnie interweniują w procesie regeneracji rogówki, zastępując uszkodzone i starzejące się zewnętrzne komórki rogówki. Holoclar jest rodzajem medycyny terapii zaawansowanej zwanej „produktem inżynierii tkankowej”, rodzajem leku zawierającym komórki pobrane z otchłani pacjenta (w rogach rogówki), a następnie hodowanym w laboratorium, dzięki czemu można je wykorzystać do naprawy powierzchni uszkodzona rogówka. Ponieważ liczba pacjentów z niedoborem limbalnych komórek macierzystych jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Holoclar wyznaczono na „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 7 listopada 2008 r.
Jak stosować Holoclar?
Holoclar powinien być stosowany wyłącznie w środowisku szpitalnym, przez odpowiednio wyszkolonego i wykwalifikowanego chirurga okulistę, i powinien być podawany wyłącznie pacjentom, których komórki rąbkowe zostały użyte do produkcji leku. W pierwszej fazie leczenia niewielką część zdrowej tkanki rąbkowej (około 1 2 2 mm2) pobiera się od pacjenta w warunkach szpitalnych, które wysyła tego samego dnia do producenta leku. Następnie komórki tkanek hoduje się w laboratorium i zamraża aż do potwierdzenia operacji. Rozmrożone komórki są używane do produkcji Holoclaru, rosnącego na błonie zbudowanej z białka zwanego fibryną. Holoclar, który składa się z obu komórek i membrany, jest następnie odsyłany do szpitala, gdzie jest natychmiast wszczepiany do oka pacjenta podczas operacji. Po usunięciu tkanki rąbkowej pacjenci muszą być leczeni antybiotykami, aby zapobiec zakażeniu oka. Po zabiegu pacjent musi być leczony antybiotykami i odpowiednim lekiem przeciwzapalnym. Holoclar jest przeznaczony tylko do jednego zabiegu. Leczenie można powtórzyć, jeśli lekarz prowadzący uzna to za konieczne. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (także części EPAR).
Jak działa Holoclar?
Aktywnym składnikiem preparatu Holoclar są komórki rąbkowe pacjenta, w tym komórki pobrane z powierzchni rogówki i komórek macierzystych rąbka hodowanych w laboratorium. Przed zastosowaniem leku Holoclar uszkodzoną tkankę należy usunąć z powierzchni rogówki chorego oka. Po wszczepieniu do oka, komórki rogówki Holoclar przyczyniają się do zastąpienia powierzchni rogówki, podczas gdy limbowe komórki macierzyste działają jako rezerwuar nowych komórek, które stale regenerują rogówkę
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Holoclar zaobserwowano w badaniach?
W ramach retrospektywnego badania przeprowadzonego na podstawie wcześniejszych danych klinicznych wykazano, że preparat Holoclar jest skuteczny w regeneracji stabilnej powierzchni rogówki u pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim niedoborem komórek macierzystych rąbka spowodowanym oparzeniami. Rok po implantacji preparatem Holoclar implant uznano za udany u 75 spośród 104 badanych pacjentów (72%), w oparciu o obecność stabilnej powierzchni rogówki bez wad powierzchniowych iz ograniczoną inwazją lub z ograniczoną inwazją nowych naczyń krwionośnych (typowa cecha niedoboru komórek macierzystych rąbka). Zaobserwowano również zmniejszenie objawów u pacjentów, w tym bólu i stanu zapalnego, a także poprawę widzenia.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Holoclar?
Najczęstszym działaniem niepożądanym leku Holoclar (które może dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) jest zapalenie powiek (zapalenie powieki). Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Holoclar został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że leczenie preparatem Holoclar jest skuteczne w przywracaniu zdrowych powierzchni rogówki u pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim niedoborem komórek macierzystych rąbka spowodowanym oparzeniami, a także w poprawie objawów i widok. Komitet jest zdania, że umiarkowane do ciężkich postaci niedoboru komórek macierzystych stanowią poważne schorzenia, które, jeśli nie są leczone, mogą spowodować poważne zmniejszenie lub całkowitą utratę wzroku. Ponieważ skutki uboczne leczenia preparatem Holoclar są na ogół możliwe do opanowania, CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Holoclar przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. Wniosek dotyczący stosunku ryzyka do korzyści preparatu Holoclar opiera się na wynikach dwóch badań retrospektywnych (przeprowadzonych z wykorzystaniem wcześniejszych danych klinicznych). Firma dostarczy dodatkowe dane z prospektywnego badania (które rejestruje wyniki podczas badania). Dlatego Holoclar uzyskał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Holoclar?
Ponieważ wydano warunkowe zezwolenie na Holoclar, firma wprowadzająca produkt Holoclar do obrotu dostarczy dodatkowe dane dotyczące leku. W szczególności firma udostępni dane dotyczące ryzyka i korzyści związanych z produktem Holoclar z prospektywnego badania klinicznego.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Holoclar?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Holoclar jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Holoclar zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Ponadto firma wytwarzająca preparat Holoclar dostarczy pracownikom służby zdrowia materiały informacyjne na temat bezpiecznego stosowania leku, w tym informacje na temat doboru pacjentów i monitorowania na koniec badania, a także na temat zgłaszania działań niepożądanych. Materiały informacyjne będą również dostarczane pacjentom, którzy są kandydatami do leczenia. Dalsze informacje są dostępne w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem
Więcej informacji o Holoclar
W dniu 17 lutego 2015 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu Holoclar, ważne w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Holoclar należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Holoclar jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 02-2015.
