Do czego służy Translarna i ataluren?
Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren . Jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów w wieku powyżej 5 lat, którzy są w stanie chodzić. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną, która stopniowo powoduje osłabienie i utratę funkcji mięśni. Translarna jest stosowana w ograniczonej grupie pacjentów z dystrofią Duchenne'a ze względu na specyficzny defekt genetyczny (zwany „mutacją nonsensowną”) w genie dystrofiny. Ponieważ liczba pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Translarna została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 27 maja 2005 r.
Jak stosować Translarna - ataluren?
Translarna wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinien rozpoczynać lekarz specjalista doświadczony w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a / Beckera. Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Translarna pacjenci muszą wykonać badanie krwi, aby potwierdzić, że choroba jest spowodowana mutacją nonsensowną i dlatego jest ona odpowiednia do leczenia preparatem Translarna. Translarna jest dostępna w postaci granulek (100, 250 i 1 000 mg) do przyjmowania doustnego zmieszanego z płynnym lub półstałym pokarmem (takim jak jogurt). Translarna jest przyjmowana trzy razy na dobę w zalecanej dawce 10 mg / kg (10 mg na kilogram masy ciała) rano, 10 mg / kg w południe i 20 mg / kg wieczorem (dla całkowitej dawki 40 mg / kg). Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Translarna - ataluren?
Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a mają niedobór dystrofiny, białko występujące w mięśniach. Ponieważ białko to pomaga chronić mięśnie przed uszkodzeniem podczas skurczu i rozluźnienia, u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a mięśnie są uszkodzone i z czasem tracą swoją funkcję. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a może być spowodowana szeregiem nieprawidłowości genetycznych. Translarna jest stosowana u pacjentów, których choroba jest spowodowana obecnością pewnych defektów (zwanych mutacjami nonsensownymi) w genie dystrofiny, które przedwcześnie blokują produkcję normalnego białka dystrofiny, powodując powstanie białka dystrofiny o krótszej postaci, która nie jest w stanie prawidłowo funkcjonować. Translarna działa u tych pacjentów, umożliwiając urządzeniu wytwarzającemu białko obecne w komórkach przezwyciężenie defektu, dzięki czemu komórki mogą wytwarzać funkcjonalne białko dystrofiny.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Translarna - ataluren zaobserwowano w badaniach?
Translarna była badana w głównym badaniu z udziałem 174 pacjentów z ambulatoryjną dystrofią mięśniową duchenne, w której dwie dawki leku Translarna (40 mg / kg na dobę i 80 mg / kg na dobę) porównywano z placebo ( fikcyjne leczenie). Główną miarą skuteczności była zmiana odległości, jaką pacjenci mogli przejść w ciągu sześciu minut po 48 tygodniach leczenia. Chociaż pierwsza analiza wyników wszystkich danych zebranych z badania nie wykazała znaczących różnic w odległościach przebytych przez pacjentów leczonych produktem Translarna i przez pacjentów leczonych placebo, dalsze analizy wykazały, że zdolność do chodzenia została zmniejszona mniej w grupie leczonej codziennie 40 mg / kg preparatu Translarna w porównaniu z grupą placebo: po 48 tygodniach leczenia osobnicy leczeni codziennie 40 mg / kg preparatu Translarna byli w stanie chodzić średnio o 31, 3 metra więcej niż pacjenci leczeni placebo. Ten korzystny wpływ niższej dawki został również potwierdzony przez poprawę innych parametrów skuteczności, w tym bezpośrednio związanych z codziennymi czynnościami pacjentów. Nie zaobserwowano jednak poprawy w przypadku większej dawki (80 mg / kg / dobę).
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Translarna - ataluren?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Translarna (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) to nudności, wymioty i ból głowy. Preparatu Translarna nie należy stosować jednocześnie z niektórymi antybiotykami znanymi jako aminoglikozydy, jeśli są podawane dożylnie. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Translarna znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Translarna - Ataluren został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Translarna przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE. Pomimo ograniczonych dostępnych danych i faktu, że nie uzyskano żadnych korzyści przy najwyższej dawce 80 mg / kg na dobę, CHMP był zdania, że wykazano, że dawka dobowa 40 mg / kg preparatu Translarna opóźnia postęp choroby i że profil bezpieczeństwa nie był powodem do obaw. Komitet uznał także ciężkość dystrofii mięśniowej Duchenne'a i niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne pacjentów cierpiących na tę chorobę. Translarna uzyskała „warunkową zgodę”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Translarna - ataluren
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Translarna jest używana tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Translarna zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Dalsze informacje są dostępne w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania preparatu Translarna - ataluren?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Translarna jest używana tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Translarna zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Dalsze informacje są dostępne w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Więcej informacji o Translarna - ataluren
W dniu 31 lipca 2014 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Translarna, ważne w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Translarna należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Translarna jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ostatnia aktualizacja tego podsumowania: 08-2014
