Nplate - romiplostim

Co to jest Nplate?

Nplate to proszek do przygotowania roztworu do wstrzykiwań. Zawiera aktywny składnik romiplostym.

W jakim celu stosuje się Nplate?

Nplate jest stosowany u osób dorosłych z przewlekłą immunologiczną plamicą małopłytkową (PTI), chorobą, w której układ odpornościowy pacjenta niszczy płytki krwi (składniki krwi, które przyczyniają się do krzepnięcia). Pacjenci z samoistną plamicą małopłytkową mają niską liczbę płytek krwi i są narażeni na ryzyko krwawienia.

Lek Nplate stosuje się u pacjentów, którzy byli już leczeni lekami, takimi jak kortykosteroidy lub immunoglobuliny oraz w których usunięto śledzionę, jeśli leczenie to nie przyniosło skutku. Stosowanie leku można również rozważyć u pacjentów, którzy byli leczeni PTI, mają śledzionę i nie mogą być poddani operacji. Śledziona jest organem uczestniczącym w niszczeniu płytek krwi.

Ponieważ liczba pacjentów z samoistną plamicą małopłytkową jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a produkt Nplate uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 27 maja 2005 r.

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Nplate?

Leczenie produktem Nplate powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń krwi.

Nplate podaje się raz w tygodniu, wstrzykując pod skórę. Dawka początkowa zależy od masy ciała pacjenta, a następnie jest dostosowywana co tydzień, aby utrzymać liczbę płytek krwi na pożądanym poziomie. Leczenie można przerwać, jeśli płytki osiągają zbyt wysoki poziom.

Leczenie produktem Nplate należy przerwać po czterech tygodniach leczenia maksymalną dawką, jeśli liczba płytek krwi nie osiągnie wystarczająco wysokich poziomów, aby zmniejszyć ryzyko krwawienia. Nplate należy stosować ostrożnie u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek, ponieważ nie został on formalnie przebadany w tej grupie.

Jak działa Nplate?

Substancja czynna leku Nplate, romiplostym, jest lekiem stymulującym wytwarzanie płytek krwi. W organizmie hormon zwany „trombopoetyną” stymuluje wytwarzanie płytek krwi w szpiku kostnym. Romiplostim to białko stworzone (specjalnie zaprojektowane), aby mogło się z nim wiązać

receptory trombopoetyny i stymulują je. Naśladując działanie trombopoetyny, romiplostym stymuluje wytwarzanie płytek krwi, zwiększając liczbę płytek krwi.

Romiplostym jest wytwarzany metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: jest wytwarzany przez bakterię, która otrzymała gen (DNA), który umożliwia jej wytwarzanie romiplostymu.

Jakie badania przeprowadzono na Nplate?

Efekty Nplate były najpierw testowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.

Preparat Nplate porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch badaniach głównych z udziałem dorosłych z przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową. Pierwsze badanie objęło 63 pacjentów już poddanych usunięciu śledziony, ale w których choroba nie była jeszcze kontrolowana. Drugie badanie obejmowało 62 pacjentów, którzy nadal mieli śledzionę i którzy byli w przeszłości leczeni ITP.

W obu badaniach główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których wystąpiła trwała odpowiedź na leczenie, tj. Liczba płytek przekraczająca 50 milionów na mililitr przez co najmniej sześć z ostatnich ośmiu tygodni 24-tygodniowego okresu leczenia, bez potrzeby stosowania innych leków PTI. Liczba płytek krwi poniżej 30 milionów na mililitr naraża pacjentów z ITP na ryzyko krwawienia, podczas gdy normalny poziom wynosi od 150 do 400 milionów na mililitr.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Nplate zaobserwowano w badaniach?

Nplate był skuteczniejszy niż placebo w zwiększaniu liczby płytek krwi. W badaniu pacjentów, których usunięto śledzionę, 38% pacjentów miało trwałą odpowiedź na leczenie produktem Nplate (16 z 42), w porównaniu z żadnym z 21 pacjentów otrzymujących placebo. W badaniu pacjentów ze śledzioną 61% pacjentów miało trwałą odpowiedź na leczenie produktem Nplate (25 z 41), w porównaniu z 5% pacjentów otrzymujących placebo (1 z 21).

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Nplate?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem leku Nplate (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to ból głowy. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Nplate znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Nplate nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na romiplostym, na którąkolwiek inną substancję lub na białka wytwarzane przez Escherichia coli (bakterię).

Dlaczego zatwierdzono Nplate?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zauważył, że skuteczność produktu Nplate wykazano zarówno u pacjentów, u których usunięto śledzionę, jak i u pacjentów, którzy nadal mieli śledzionę. Jednakże, ponieważ usunięcie śledziony jest potencjalnym lekiem na ITP, komisja zdecydowała, że Nplate powinien być stosowany tylko u pacjentów ze śledzioną, jeśli nie mogą być poddani operacji. Dlatego CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Nplate przewyższają ryzyko u dorosłych pacjentów ze splenektomią z przewlekłą immunologiczno-trombocytopeniczną (idiopatyczną) plamicą, którzy są oporni na inne leczenie i mogą być uważani za leczenie drugiego rzutu u dorosłych pacjentów bez splenektomii w którym zabieg jest przeciwwskazany. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Nplate.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Nplate?

Firma produkująca Nplate będzie dostarczać zestawy informacyjne lekarzom w każdym państwie członkowskim. Zestawy będą zawierały informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności produktu Nplate oraz uwagi przypominające lekarzom o tym, jak stosować lek, oraz o konieczności omówienia korzyści i ryzyka stosowania produktu Nplate z pacjentami. Lekarze otrzymają również „kalkulator dawki”, który pomoże im obliczyć objętość Nplate do wstrzyknięcia. Woluminy te mogą być czasami bardzo małe.