Co to jest Aldurazyme?
Aldurazyme to roztwór do infuzji (phleboclysis) zawierający substancję czynną laronidazę.
W jakim celu stosuje się Aldurazyme?
Aldurazyme jest wskazany u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy I (MPS-I; niedobór α-L-iduronidazy) w leczeniu objawów nieneurologicznych (niezwiązanych z mózgiem lub nerwami) choroby. MPS I jest rzadką chorobą dziedziczną, w której poziom aktywności enzymu α-L-iduronidazy jest znacznie niższy niż normalnie. W konsekwencji nie dochodzi do degradacji niektórych substancji (glikozaminoglikanów), które gromadzą się w większości narządów ciała i uszkadzają je. Nie-neurologiczne objawy MPS I mogą obejmować powiększenie wątroby, sztywność stawów powodującą trudności w poruszaniu się, zmniejszoną objętość płuc, choroby serca i choroby oczu. Ponieważ liczba pacjentów z MPS jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a produkt Aldurazyme otrzymał status leku sierocego (leku stosowanego w rzadkich chorobach) 14 lutego 2001 r. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę. medyczny.
Jak stosować Aldurazyme?
Leczenie preparatem Aldurazyme powinno być pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z MPS I lub innymi dziedzicznymi chorobami metabolicznymi. Aldurazyme należy podawać w szpitalach lub klinikach, w których dostępny jest sprzęt do resuscytacji i możliwe jest podanie innych leków przed infuzją, aby zapobiec reakcjom alergicznym. Aldurazyme podaje się raz w tygodniu w infuzji dożylnej i jest wskazany do długotrwałego leczenia.
Jak działa Aldurazyme?
Substancja czynna preparatu Aldurazyme, laronidaza, jest kopią ludzkiego enzymu α-L-iduronidazy. jest wytwarzany metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, w której wprowadzono gen (DNA), co czyni go zdolnym do wytwarzania laronidazy, która jest stosowana jako „enzymatyczna terapia zastępcza”, tj. zastępuje brakujący enzym u pacjentów z MPS I. Objawy MPS I są w ten sposób kontrolowane, co prowadzi do poprawy jakości życia pacjentów.
Jak badano preparat Aldurazyme?
Aldurazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) u 45 pacjentów w wieku 5 lat z potwierdzoną diagnozą mukopolisacharydozy I (MPS-I). Główną miarą skuteczności była wymuszona pojemność życiowa (CVF, miara skuteczności płuc) i odległość, jaką pacjenci mogli pokonać przez sześć minut. Wartości te zmierzono przed i po 26 tygodniach terapii. Następnie badanie kontynuowano przez maksymalny okres czterech lat i wszyscy pacjenci byli leczeni preparatem Aldurazyme. Aldurazyme badano u 20 dzieci poniżej piątego roku życia, którym podawano Aldurazyme przez rok. Badanie koncentrowało się głównie na bezpieczeństwie leku, ale mierzyło także jego zdolność do obniżania poziomów GAG w moczu i wielkości wątroby.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Aldurazyme zaobserwowano w badaniach?
Badanie wykazało, że Aldurazyme poprawił zarówno wymuszoną pojemność życiową (CVF), jak i zdolność pacjenta do chodzenia po 26 tygodniach, a efekt utrzymywał się przez okres do czterech lat. U dzieci poniżej piątego roku życia preparat Aldurazyme zmniejszył stężenie glikozaminoglikanów w moczu o około 60%, a połowa leczonych dzieci miała wątrobę o normalnej wielkości pod koniec badania.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Aldurazyme?
Większość działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Aldurazyme to raczej reakcje wywołane infuzją niż samym lekiem. Niektóre z nich są poważne, ale liczba skutków ubocznych z czasem maleje. Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Aldurazyme obserwowane u pacjentów powyżej piątego roku życia (więcej niż jeden na dziesięciu pacjentów) to ból głowy, nudności, ból brzucha (ból brzucha), wysypka, artropatia (zwyrodnienie stawów), bóle stawów (ból stawów), ból pleców, ból kończyn (ręce i stopy), uderzenia gorąca, gorączka i reakcje w miejscu infuzji. U pacjentów poniżej piątego roku życia najczęstszymi działaniami niepożądanymi są podwyższone ciśnienie krwi, zmniejszone nasycenie tlenem (miara skuteczności czynności płuc), tachykardia (zwiększenie częstości akcji serca), gorączka i dreszcze. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Aldurazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta. Pacjenci otrzymujący Aldurazyme często rozwijają przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi na lek), ale wpływ, jaki te przeciwciała mogą mieć na bezpieczeństwo i skuteczność leku, nie jest jeszcze w pełni znany. Preparatu Aldurazyme nie należy podawać osobom, u których mogą wystąpić ciężkie reakcje alergiczne (takie jak reakcja anafilaktyczna) na laronidazę lub inne substancje pomocnicze.
Dlaczego zatwierdzono preparat Aldurazyme?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że preparat Aldurazyme skutecznie kontroluje objawy MPS I. Komitet uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Aldurazyme przewyższają ryzyko związane z długoterminową enzymatyczną terapią zastępczą u pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS I. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Aldurazyme został dopuszczony „w wyjątkowych okolicznościach”, co oznacza, że ponieważ jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, nie można uzyskać bardziej szczegółowych informacji na temat leku. Europejska Agencja Leków dokonuje przeglądu nowych informacji dostępnych co roku i, jeśli to konieczne, aktualizuje to podsumowanie.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Aldurazyme?
Firma wytwarzająca preparat Aldurazyme będzie monitorować pacjentów przyjmujących lek, obserwując reakcje na wlew i rozwój przeciwciał.
Inne informacje:
W dniu 10 czerwca 2003 r. Komisja Europejska udzieliła pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Aldurazyme na rzecz Genzyme Europe BV, obowiązującego w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 10 czerwca 2008 r. Aby uzyskać streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na temat preparatu Aldurazyme, kliknij tutaj. Aby uzyskać pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Aldurazyme, kliknij tutaj .
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 06-2009.
