Co to jest kwas Ocaliva - kwas obojętny i do czego jest stosowany?
Preparat Ocaliva stosuje się w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą wątroby zwaną pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, stanem autoimmunologicznym, w którym małe przewody żółciowe w wątrobie są stopniowo niszczone. Przewody te przenoszą ciecz zwaną żółcią z wątroby do jelita, gdzie jest wykorzystywana do wspomagania trawienia tłuszczów. W wyniku uszkodzenia przewodów żółciowych gromadzi się w wątrobie, powodując uszkodzenie tkanki wątroby. Może to prowadzić do powstawania blizn i niewydolności wątroby i może zwiększać ryzyko raka wątroby.
Ocaliva zawiera substancję czynną kwas octowy. Stosuje się go w połączeniu z innym lekiem, kwasem ursodeoksycholowym (UDCA), u pacjentów, którzy nie reagują wystarczająco na sam UDCA i samodzielnie u pacjentów, którzy nie mogą przyjmować UDCA.
Ponieważ liczba pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Ocaliva została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 27 lipca 2010 r.
Jak stosować preparat Ocaliva - kwas obojętny?
Preparat Ocaliva jest dostępny w postaci tabletek (5 i 10 mg) i wydaje się go wyłącznie z przepisu lekarza. Zalecana dawka początkowa wynosi 5 mg raz na dobę. Jeśli preparat Ocaliva jest dobrze tolerowany po sześciu miesiącach, dawkę można zwiększyć do 10 mg raz na dobę. Dawki mogą być zmniejszone lub leczenie może wymagać przerwania u pacjentów, u których występuje niedopuszczalny świąd (możliwy efekt uboczny Ocaliva).
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa preparat Ocaliva - kwas obojętny?
Aktywny składnik Ocaliva, kwas tłuszczowy, jest zmodyfikowaną formą kwasu żółciowego (kwasy żółciowe są głównymi składnikami żółci). Działa głównie poprzez wiązanie z receptorami w wątrobie i jelitach (receptory X-farnesoidowe), które kontrolują produkcję żółci. Przyłączając się do tych receptorów, preparat Ocaliva zmniejsza wytwarzanie żółci w wątrobie, zapobiegając gromadzeniu się i uszkadzaniu tkanki wątroby.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Ocaliva - kwas obojętny zaobserwowano w badaniach?
Preparat Ocaliva porównywano z placebo (leczenie obojętne) w jednym badaniu głównym z udziałem 217 dorosłych z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, którzy byli na UDCA przez co najmniej 1 rok lub którzy nie mogli przyjmować UDCA. Miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których stężenie substancji we krwi, takich jak bilirubina i ALP (markery uszkodzenia wątroby) spadło o co najmniej 15% (dla ALP) i poniżej pewnej wartości uważanej za normalną (dla bilirubiny) po 1 roku leczenia.
Badanie wykazało, że preparat Ocaliva był skuteczniejszy niż placebo w zmniejszaniu poziomu bilirubiny i ALP we krwi: poziomy zmniejszały się o wymaganą ilość u 47% (34 z 73) pacjentów leczonych preparatem Ocaliva 10 mg iu 46% (32 z 70) pacjentów leczonych wzrastającymi dawkami Ocaliva (5 mg do 10 mg), w porównaniu do 10% (7 z 73) pacjentów leczonych placebo.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Ocaliva - kwas obojętny?
Najczęstsze działania niepożądane leku Ocaliva to swędzenie (które może dotyczyć więcej niż 6 na 10 osób) i zmęczenie (które może dotyczyć więcej niż 2 na 10 osób). Swędzenie jest również najczęstszym działaniem niepożądanym, które może prowadzić do zawieszenia leczenia. W większości obserwowanych przypadków swędzenie wystąpiło w ciągu pierwszego miesiąca leczenia, z tendencją do ustępowania z czasem, podczas kontynuowania leczenia. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Ocaliva znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Ocaliva nie należy stosować u pacjentów z całkowicie zablokowanymi drogami żółciowymi. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono preparat Ocaliva - kwas obetylowy?
Pacjenci z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych mają ograniczone możliwości leczenia. Wykazano, że preparat Ocaliva zmniejsza stężenie bilirubiny i ALP we krwi u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych, w tym u tych, którzy nie mogli być leczeni UDCA. Stwierdzono, że zmniejszenie stężenia bilirubiny i ALP wskazuje na poprawę stanu wątroby. Jednak kliniczne zalety preparatu Ocaliva należy wykazać w dalszych badaniach. Profil bezpieczeństwa leku uznano za korzystny, z działaniami niepożądanymi, które były tolerowane i możliwe do opanowania w leczeniu podtrzymującym (na przykład świąd) i dostosowywaniu dawki. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał zatem, że korzyści ze stosowania preparatu Ocaliva przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Ocaliva uzyskała „warunkową zgodę”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Ocaliva?
Ponieważ wydano pozwolenie warunkowe na produkt Ocaliva, firma wprowadzająca produkt Ocaliva na rynek dostarczy dodatkowe dane z dwóch badań w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leku. Pierwsze badanie ma na celu wykazanie korzyści klinicznych preparatu Ocaliva, natomiast drugie badanie pozwoli ocenić korzyści ze stosowania preparatu Ocaliva u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej chorobą wątroby.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Ocaliva - kwas obojętny?
W charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania preparatu Ocaliva.
Inne informacje o leku Ocaliva - kwas obetylowy
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Ocaliva można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Ocaliva należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z preparatem Ocaliva jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
