Do czego służy Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga jest lekiem wskazanym do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Choroba Gauchera to rzadkie zaburzenie dziedziczne, w którym występuje niedobór enzymu zwanego glukocerebrozydazą (zwanego również kwasem beta-glukozydazy), który normalnie metabolizuje tłuszcz zwany glukozyloceramidem (lub glukocerebrozydem). W przypadku braku enzymu tłuszcz jest odkładany w organizmie, zwykle w wątrobie, śledzionie i kościach. Powoduje to typowe objawy choroby: niedokrwistość (mała liczba czerwonych krwinek), zmęczenie, skłonność do wybroczyn i krwawień, powiększenie śledziony i wątroby, ból kości i złamania. Cerdelga jest stosowana u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, która jest formą, która normalnie wpływa na wątrobę, śledzionę i kości. Stosuje się go u osób, które metabolizują go z normalną prędkością (tj. W tak zwanych „metabolizatorach pośrednich” lub „ekstensywnych”) lub przy niskiej prędkości („wolno metabolizujące”). Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Gauchera jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a Cerdelga została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 4 grudnia 2007 r. Cerdelga zawiera substancję czynną eliglustat.
Jak stosować Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga jest dostępna w postaci kapsułek (84 mg) przyjmowanych doustnie. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza, a leczenie powinno zostać rozpoczęte przez lekarza doświadczonego w leczeniu choroby Gauchera. Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Cerdelga konieczne jest wykonanie testu w celu określenia szybkości metabolizmu leku w ciele pacjenta (tj. W celu ustalenia, czy jest to kwestia powolnych, pośrednich lub ekstensywnych metabolizerów). Leku nie należy podawać pacjentom, którzy metabolizują go bardzo szybko (tzw. „Ultraszybcy metabolicy”) lub pacjentom, u których nie jest znana zdolność metabolizowania leku lub u których nie określono szybkości metabolizmu leku specjalny test. Zalecana dawka preparatu Cerdelga to jedna kapsułka dwa razy na dobę u pacjentów z prawidłową aktywnością metaboliczną (osoby o metabolizmie pośrednim lub intensywnym). U pacjentów, których organizm metabolizuje lek powoli (osoby wolno metabolizujące się), zalecana dawka to jedna kapsułka raz na dobę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Cerdelga - eliglustat?
Substancja czynna preparatu Cerdelga, eliglustat, działa poprzez blokowanie działania enzymu zaangażowanego w wytwarzanie glukozyloceramidu. Ponieważ gromadzenie się tej substancji tłuszczowej w narządach takich jak śledziona, wątroba i kości jest odpowiedzialne za objawy choroby Gauchera typu 1, zmniejszenie jej produkcji pomaga ograniczyć jej gromadzenie się w takich narządach, które w związku z tym działają lepiej.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Cerdelga - eliglustat zaobserwowano w badaniach?
Wykazano, że Cerdelga jest skuteczna w leczeniu choroby Gauchera w dwóch głównych badaniach. 40 pacjentów z uprzednio nieleczoną chorobą Gauchera typu 1 wzięło udział w pierwszym badaniu, w którym badano głównie zmniejszenie wielkości śledziony. Pacjenci leczeni eliglustatem wykazywali średnie zmniejszenie wielkości śledziony o 28% w porównaniu do 2% wzrostu obserwowanego u pacjentów leczonych placebo (leczenie obojętne) dziewięć miesięcy po leczeniu. Pacjenci leczeni preparatem Cerdelga wykazali również poprawę innych objawów choroby, w tym zmniejszenie wielkości wątroby i zwiększenie poziomu hemoglobiny (białka w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen w organizmie). Skuteczność szczepionki Cerdelga wykazano również w innym badaniu z udziałem 160 pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, uprzednio leczonych nieobecną enzymatyczną terapią zastępczą iu których objawy choroby były kontrola. Niektórzy pacjenci byli leczeni Cerdelga, podczas gdy inni byli leczeni enzymatyczną terapią zastępczą. Na podstawie tego badania stwierdzono, że po rocznym leczeniu choroba pozostała stabilna u 85% pacjentów leczonych produktem Cerdelga w porównaniu z 94% pacjentów, którzy kontynuowali enzymatyczną terapię zastępczą.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cerdelga - eliglustat?
Najczęstszym działaniem niepożądanym leku Cerdelga (które może dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) jest biegunka, która dotyka około 6 na 100 pacjentów. Większość działań niepożądanych jest łagodna i przemijająca. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Cerdelga znajduje się w ulotce dla pacjenta. Preparatu Cerdelga nie należy przyjmować w skojarzeniu z niektórymi lekami, które mogą zakłócać zdolność organizmu do jego degradacji, ponieważ ta interferencja może wpływać na poziom Cerdelgi we krwi. Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Cerdelga - eliglustat została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Cerdelga przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. Wykazano, że Cerdelga jest skuteczna w poprawie objawów choroby u większości wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, jak również w utrzymaniu stabilnej choroby u większości pacjentów wcześniej leczonych enzymatyczną terapią zastępczą. Jednak mniejszość pacjentów (około 15%), którzy przeszli z enzymatycznej terapii zastępczej na Cerdelga, nie zareagowała optymalnie po rocznym leczeniu. W przypadku tych pacjentów należy rozważyć inne opcje leczenia. Postęp choroby należy okresowo monitorować u wszystkich pacjentów przechodzących z enzymatycznej terapii zastępczej na Cerdelga. W odniesieniu do bezpieczeństwa, chociaż działania niepożądane były w większości łagodne i przemijające, CHMP zalecił dalsze badanie długoterminowego bezpieczeństwa leku.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania szczepionki Cerdelga - eliglustat?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Cerdelga jest używana tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Cerdelga zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Ponadto firma wprowadzająca na rynek Cerdelga dostarczy lekarzom i pacjentom materiały informacyjne, aby zapewnić, że tylko osoby z chorobą Gauchera typu 1 będą leczone preparatem Cerdelga oraz że lek nie będzie stosowany w połączeniu z innymi lekami, które mogłyby znacząco zmienić poziomy krwi. Wszyscy pacjenci, którzy zostaną przepisani Cerdelga, otrzymają kartę ostrzegawczą. Firma prowadzi również rejestr pacjentów leczonych produktem Cerdelga w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa leku. Dalsze informacje są dostępne w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Więcej informacji na temat Cerdelga - eliglustat
W dniu 19 stycznia 2015 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Cerdelga, ważne w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Cerdelga należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związane z Cerdelga jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 01-2015.
