Co to jest NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen to lek zawierający substancję czynną katridekakog, dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do przygotowania roztworu do wstrzykiwań.
Do czego służy NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen stosuje się w długoterminowym zapobieganiu krwawieniom u pacjentów ze stanem zwanym „wrodzonym niedoborem podjednostki XIII A”. Jest to dziedziczne zaburzenie krzepnięcia charakteryzujące się epizodami krwawienia. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować NovoThirteen - catridecacog?
Leczenie produktem NovoThirteen należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu rzadkich zaburzeń krzepnięcia. Zaburzenie musi zostać potwierdzone odpowiednimi testami przed rozpoczęciem leczenia. Zalecana dawka wynosi 35 jednostek międzynarodowych (jm) na kg masy ciała raz w miesiącu. Dawka jest podawana w pojedynczym powolnym wstrzyknięciu do żyły. W niektórych sytuacjach lekarz może zdecydować o dostosowaniu dawki, aby zapobiec krwawieniu, na podstawie analizy poziomów aktywności czynnika XIII we krwi.
Jak działa NovoThirteen - catridecacog?
Czynnik XIII jest białkiem uczestniczącym w procesie krzepnięcia krwi. Specyficzny składnik czynnika XIII, zwany podjednostką A, pomaga stabilizować skrzepy krwi i zwiększa skuteczność skrzepu. Pacjenci z wrodzonym niedoborem podjednostki czynnika XIII nie posiadają wystarczającej podjednostki A lub składnik ten nie działa prawidłowo, co predysponuje pacjenta do epizodów krwawienia. Substancja czynna preparatu NovoThirteen, katridekakog, jest strukturalnie taka sama jak podjednostka ludzkiego czynnika XIII A. NovoThirteen działa poprzez doprowadzenie podjednostki XIII A, która pomaga zapobiegać krwawieniu u tych pacjentów. NovoThirteen nie jest skuteczny u pacjentów z niedoborem podjednostki B. czynnika XIII Podjednostka A czynnika XIII obecna w NovoThirteen jest wytwarzana metodą znaną jako „technika rekombinacji DNA”: to znaczy, jest otrzymywana z komórek drożdży, do których wprowadzono gen (DNA), który pozwala im na wytwarzanie tej substancji
Jak badano NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 41 osób dorosłych i dzieci w wieku powyżej 6 lat z wrodzoną podjednostką czynnika XIII A, którzy wcześniej byli leczeni lekami z czynnikiem XIII. NovoThirteen podawano pacjentom przez rok jako środek zapobiegawczy. W badaniu oceniano liczbę epizodów krwawienia, które wymagały leczenia lekiem zawierającym czynnik XIII, obserwowaną u tych pacjentów w porównaniu z pacjentami nieleczonymi produktem NovoThirteen, w oparciu o poprzednie dane dotyczące 16 pacjentów z wrodzonym niedoborem podjednostki XIII. Badanie zostało przedłużone o rok dla 33 pacjentów w celu przeanalizowania bezpieczeństwa długotrwałego leczenia preparatem NovoThirteen. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu NovoThirteen u dzieci w wieku poniżej 6 lat potwierdzono wstępnymi danymi uzyskanymi z trwającego długoterminowego badania, podczas którego pacjentom podawano NovoThirteen w celu zapobiegania epizodom krwawienia.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu NovoThirteen - catridecacog zaobserwowano podczas badań?
Częstość epizodów krwawienia u pacjentów leczonych produktem NovoThirteen była wcześniej niższa niż częstość obserwowana na podstawie wcześniejszych danych, w odniesieniu do pacjentów leczonych na żądanie innym lekiem zawierającym czynnik XIII. Średnio dla każdego pacjenta leczonego preparatem NovoThirteen jako środek zapobiegawczy, każdego roku rejestrowano około 0, 15 epizodów krwawienia wymagających leczenia czynnikiem XIII. Dla porównania, obserwowano około 2, 9 epizodów na pacjenta rocznie u pacjentów leczonych na żądanie innym produktem leczniczym zawierającym czynnik XIII. Podczas badania długoterminowego nie obserwowano epizodów krwawienia u dzieci w wieku poniżej 6 lat leczonych produktem NovoThirteen.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu NovoThirteen - catridecacog?
Najczęstsze działania niepożądane leku NovoThirteen (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to ból głowy, leukopenia (mała liczba białych krwinek), nasilona neutropenia (mała liczba neutrofili, rodzaj białych krwinek), ból kończyn, ból w miejscu wstrzyknięcia, jak również obecność we krwi przeciwciał wiążących czynnik XIII i małe fragmenty białka zwane „D-dimerem fibryny”. Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego NovoThirteen - catridecacog został zatwierdzony?
CHMP uznał, że główne badanie wykazało zadowalające wyniki pod względem skuteczności, ponieważ nie obserwowano poważnych lub zagrażających życiu krwawień podczas leczenia produktem NovoThirteen. Ponadto nie odnotowano żadnych znaczących skutków ubocznych podczas długotrwałego stosowania NovoThirteen. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu NovoThirteen przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu NovoThirteen - catridecacog?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że NovoThirteen jest używany tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu NovoThirteen zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów. Ponadto firma wprowadzająca na rynek NovoThirteen dostarczy wszystkim lekarzom, którzy mogą przepisać lek, pakiet informacyjny dla lekarzy i pacjentów zawierający ważne informacje na temat prawidłowego stosowania tego leku. Obejmują one instrukcje dotyczące procedur przechowywania, ponieważ niewłaściwe przechowywanie po przygotowaniu może spowodować podwyższony poziom aktywowanego preparatu NovoThirteen, a tym samym zwiększyć ryzyko zakrzepicy (tworzenie skrzepu w naczyniach krwionośnych) oraz informacje na temat procedur podawania, ponieważ stężenie czynnika XIII w NovoThirteen różni się od stężenia innych leków zawierających czynnik XIII. Dalsze informacje są dostępne w podsumowaniu planu zarządzania ryzykiem.
Inne informacje na temat NovoThirteen - catridecacog
W dniu 3 września 2012 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu NovoThirteen, ważne w całej Unii Europejskiej. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem NovoThirteen należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 02-2014.
