Czym jest CYSTAGON?
CYSTAGON to lek zawierający cysteaminę jako składnik aktywny. Występuje w postaci kapsułek (50 i 150 mg).
Do czego służy CYSTAGON?
CYSTAGON stosuje się w leczeniu pacjentów cierpiących na cystynozę nefropatyczną (nerki). Cystynoza jest rzadką chorobą dziedziczną wywoływaną przez cystynę, która gromadzi się w niektórych komórkach, uniemożliwiając jej normalne funkcjonowanie. Ta akumulacja powoduje problemy dla nerek i rozprzestrzenia się na inne części ciała, w tym oczy, niektóre gruczoły (tarczycę, trzustkę, gonady), centralny układ nerwowy, mięśnie i wątrobę. Choroba objawia się trudnościami wzrostu.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować CYSTAGON?
Przyjmowanie leku CYSTAGON należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy.
Poziom cystyny w leukocytach należy zmierzyć w celu dostosowania dawki leku.
Dla dzieci do 12 lat zalecana dawka wynosi 1, 30 g / m2 / dobę podzielona na cztery dawki
codziennie.
Dla pacjentów powyżej 12 lat i ponad 50 kilogramów masy ciała zaleca się dawkę 2 g / dobę, podzieloną na cztery dawki dzienne. Początkowe dawki powinny odpowiadać 1/4 - 1/6 oczekiwanych dawek końcowych. Początkowe dawki należy stopniowo zwiększać przez 4-6 tygodni.
Jak działa CYSTAGON?
CYSTAGON reaguje z cystyną, tworząc cysteinę i mieszaną cysteaminę i disiarczek cystyny.
Ten mieszany disulfid jest następnie ekstrahowany z komórek przez system transportowy innego aminokwasu (lizyny). Ilość cystyny w narządach zmniejsza się, ograniczając uszkodzenia.
Jakie badania przeprowadzono w badaniu CYSTAGON?
CYSTAGON był testowany w trzech badaniach klinicznych z udziałem 234 pacjentów przez okres dwunastu lat. W badaniach wzięły udział dzieci i nowi pacjenci rekrutowani ostatnio, w których przetestowano dwie różne dawki. Biorąc pod uwagę, że jest to bardzo poważny stan, ze względów etycznych nie było możliwe porównanie CYSTAGON bezpośrednio z placebo. Porównanie przeprowadzono natomiast na grupie pacjentów leczonych placebo w ramach innego niepowiązanego badania. Badania koncentrowały się na funkcjonowaniu nerek oraz na przeżyciu i tempie wzrostu pacjentów.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu CYSTAGON zaobserwowano w badaniach?
Trzy badania wykazały, że CYSTAGON opóźnia patologię nerek i potrzebę dializy lub przeszczepu nerki, jeśli leczenie rozpoczyna się w młodym wieku u osób z dobrą czynnością nerek. Lek poprawia także przeżycie i tempo wzrostu u dzieci, które go przyjmują.
Jakie jest ryzyko związane z CYSTAGON?
Najczęstsze działania niepożądane preparatu CYSTAGON związane są głównie z układem pokarmowym.
Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (obserwowanymi u więcej niż jednego pacjenta na 10) są: jadłowstręt (utrata apetytu), nudności, wymioty, biegunka, letarg i gorączka (gorączka). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania produktu CYSTAGON znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu CYSTAGON nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na cysteaminę, inne składniki leku lub penicylaminę. CYSTAGON nie powinien być podawany kobietom karmiącym piersią lub kobietom w ciąży lub podejrzanym (szczególnie w ciągu pierwszych trzech miesięcy), chyba że jest to absolutnie konieczne.
Dlaczego zatwierdzono CYSTAGON?
Cystynoza jest rzadką i śmiertelną chorobą, a CYSTAGON jest uważany za przydatny lek
nie ma alternatywy. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu CYSTAGON przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
CYSTAGON został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ ponieważ jest stosowany
w leczeniu rzadkiej choroby nie było możliwe uzyskanie bardziej szczegółowych informacji na temat leku w momencie zatwierdzania. Biorąc pod uwagę, że producent dostarczył dodatkowe wymagane informacje, wyjątkowe okoliczności zakończyły się w dniu 17 kwietnia 2007 r.
Więcej informacji na temat CYSTAGON
23 czerwca 1997 r. Komisja Europejska przyznała Orphan Europe pozwolenie na dopuszczenie CYSTAGON do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej. Upoważnienie to zostało przedłużone 23 czerwca 2002 r. I 23 czerwca 2007 r.
Możesz zapoznać się z pełną wersją oceny (EPAR) tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 06-2007
