Czym jest Dinutuximab beta Apeiron i do czego służy?
Dinutuximab beta Apeiron jest lekiem przeciwnowotworowym stosowanym w leczeniu nerwiaka niedojrzałego, nowotworu komórek nerwowych, u pacjentów powyżej 1. roku życia. Stosuje się go w dwóch grupach pacjentów z neuroblastoma wysokiego ryzyka (z wysokim prawdopodobieństwem nawrotu):
- pacjenci, którzy wykazali pewną poprawę w stosunku do poprzednich terapii, w tym przeszczep komórek macierzystych krwi (przeszczep komórek wytwarzających krew);
- pacjenci, u których nerwiak niedojrzały nie uległ poprawie w przypadku innych terapii przeciwnowotworowych lub powrócił.
W przypadku nawrotu nerwiaka niedojrzałego po wcześniejszym leczeniu zaleca się jego ustabilizowanie (zapobieganie pogorszeniu) przed rozpoczęciem leczenia Dinutuximabem beta Apeiron. W niektórych przypadkach, gdy wcześniejsze leczenie nie było wystarczająco skuteczne, Dinutuximab beta Apeiron jest stosowany razem z innym lekiem o nazwie interleukina-2 (aldesleukina).
Ponieważ liczba pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką”, a Dinutuximab beta Apeiron został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 8 listopada 2012 r.
Lek zawiera substancję czynną dinutuksymab beta.
Jak stosować Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron podaje się we wlewie dożylnym (kroplówka). Każdy cykl leczenia lekiem jest podawany przez pięć lub 10 dni co 35 dni. Jest zarządzany w sumie przez pięć cykli. Zalecana dawka zależy od wagi i wzrostu pacjenta.
W przypadku wystąpienia pewnych działań niepożądanych, lekarz może zdecydować o zmniejszeniu lub odroczeniu podania dawek lub, jeśli objawy te są poważne, przerwanie leczenia.
Nie należy rozpoczynać leczenia preparatem Dinutuximab beta Apeiron, chyba że pacjent ma zadowalające wyniki w niektórych badaniach krwi związanych z czynnością wątroby, płuc, nerek i szpiku kostnego.
Leczenie Dinutuximabem beta Apeiron powinien nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu raka. Musi być podawany w szpitalu przez lekarza lub pielęgniarkę, którzy są w stanie poradzić sobie z poważnymi reakcjami alergicznymi i gdzie w razie potrzeby natychmiast dostępne są usługi resuscytacji. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (dołączonej do EPAR).
Jak działa Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron jest przeciwciałem monoklonalnym (rodzajem białka) zaprojektowanym do rozpoznawania i wiązania struktury zwanej GD2 obecnej w dużych ilościach na powierzchni komórek nerwiaka niedojrzałego, ale nie normalnych.
Gdy Dinutuximab beta Apeiron wiąże się z komórkami nerwiaka, czyni je celem dla układu odpornościowego organizmu (naturalne mechanizmy obronne), który następnie zabija komórki nowotworowe.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Dinutuximab beta Apeiron zaobserwowano w badaniach?
Badania wykazały, że Dinutuximab beta Apeiron skutecznie zwiększa przeżycie pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym.
W dwóch badaniach przeanalizowano dane 88 dzieci i dorosłych z nerwiakiem niedojrzałym, którzy nie ulegli regresji z innymi lekami przeciwnowotworowymi lub którzy powrócili. Pacjenci byli leczeni Dinutuximabem beta Apeiron plus interleukina-2 i innym lekiem o nazwie izotretynoina. W tych badaniach 70% i 78% pacjentów, których neuroblastoma nie uległo regresji w wyniku innych metod leczenia, nadal żyło dwa lata po leczeniu.
Wśród pacjentów z nawrotem nerwiaka niedojrzałego 42% i 69% nadal żyło dwa lata po leczeniu. W trzecim badaniu 370 dzieci z neuroblastomą wysokiego ryzyka, które cofnęły się po innych metodach leczenia, otrzymało Dinutuximab beta Apeiron i izotretynoinę z interleukiną-2 lub bez. Na początku leczenia niektórzy z tych pacjentów nie wykazywali objawów nerwiaka niedojrzałego, a niektórzy nadal wykazywali pewne objawy choroby. Wśród pacjentów, którzy nie mieli objawów nerwiaka niedojrzałego, 71% nadal żyło trzy lata po leczeniu, a wyniki były podobne, niezależnie od tego, czy leczenie obejmowało interleukinę-2, czy nie. Wśród pacjentów z niektórymi objawami nerwiaka niedojrzałego 63% osób, którym podano interleukinę-2, nadal żyło trzy lata po leczeniu, w porównaniu z 54% pacjentów, którzy nie otrzymywali interleukiny-2.
W tych badaniach wyniki z Dinutuximabem beta Apeiron były lepsze niż wcześniej obserwowane u pacjentów leczonych z powodu nerwiaka niedojrzałego bez Dinutuximabu beta Apeiron.
Jakie są zagrożenia związane z Dinutuximabem beta Apeiron?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Dinutuximab beta Apeiron (które mogą dotyczyć więcej niż 7 na 10 osób) to gorączka i ból. Inne działania niepożądane (które mogą dotyczyć więcej niż 3 na 10 osób) to nadwrażliwość (alergia), wymioty, biegunka, zespół wycieku naczyń włosowatych (utrata płynu z naczyń krwionośnych, które mogą powodować obrzęk i spadek ciśnienia krwi) i niedociśnienie (ciśnienie niskie ciśnienie krwi).
Dinutuximab beta Apeiron nie powinien być stosowany u pacjentów z chorobą przeszczepową przeciwko gospodarzowi (gdy przeszczepione komórki atakują organizm) w postaci ciężkiej lub rozproszonej.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania Dinutuximab beta Apeiron znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Dinutuximab beta Apeiron?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji zauważył brak opcji terapeutycznych, które zapobiegają nawrotowi neuroblastomy wysokiego ryzyka.
Ogólnie, dane dotyczące wyników z Dinutuximabem beta Apeiron pokazują, że lek jest skuteczny. Potrzebne są jednak dalsze informacje, aby w pełni zrozumieć skuteczność leku.
Chociaż leczenie Dinutuximabem beta Apeiron może powodować poważne działania niepożądane, bezpieczeństwo leku uznaje się za dopuszczalne.
Dlatego CHMP uznał, że korzyści ze stosowania Dinutuximabu beta Apeiron przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Dinutuximab beta Apeiron został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie można było uzyskać pełnych informacji na temat leku Dinutuximab beta Apeiron ze względów etycznych. Ponieważ dinutuksymab jest zalecanym leczeniem w przypadku neuroblastoma wysokiego ryzyka, przeprowadzenie badania, w którym niektórzy pacjenci otrzymywali placebo (leczenie obojętne), byłoby nieetyczne. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Dinutuximab beta Apeiron?
Ponieważ Dinutuximab beta Apeiron został dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca na rynek Dinutuximab beta Apeiron będzie monitorować bezpieczeństwo leku na podstawie rejestru pacjentów i zapewniać coroczne aktualizacje. Firma przeprowadzi również testy w celu uzyskania dalszych informacji na temat sposobu przetwarzania leku przez organizm i odpowiedzi układu immunologicznego na lek. Firma przedstawi wyniki badania dotyczącego wpływu podawania Dinutuximabu beta Apeiron wraz z interleukiną-2. Ponadto przedstawi raport na temat pięcioletnich wskaźników przeżycia pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Dinutuximab beta Apeiron?
W charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Dinutuximab beta Apeiron.
Więcej informacji na temat Dinutuximab beta Apeiron
Pełną wersję EPAR Dinutuximab beta Apeiron można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia preparatem Dinutuximab beta Apeiron należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związane z Dinutuximabem beta Apeiron jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
