Do czego służy kwas Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic?
Kwas Chenodeoxycholic sigma-tau to lek zawierający substancję czynną kwas chenodeoksycholowy. Jest to „podstawowy kwas żółciowy”, który jest jednym z głównych składników żółci (płyn wytwarzany przez wątrobę, który pomaga w trawieniu tłuszczów).
Sigma-tau, kwas Chenodeoksycholowy, stosuje się w leczeniu dorosłych i dzieci od pierwszego miesiąca życia z ksantomatozą mózgowo-rdzeniową. Pacjenci ci nie są w stanie wytworzyć pierwszorzędowego kwasu chenodeoksycholowego kwasu żółciowego w wystarczających ilościach z powodu nieprawidłowości genetycznych, które powodują brak 27-hydroksylazy sterolowej enzymu wątrobowego. Gdy brakuje pierwotnych kwasów żółciowych, organizm wytwarza nienormalne kwasy żółciowe i inne substancje, które gromadzą się w organizmie, powodując uszkodzenia.
Ponieważ liczba pacjentów z tym schorzeniem jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a sigma-tau z kwasem Chenodeoxycholic uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 16 grudnia 2014 r. Kwas Chenodeoxycholic sigma-tau to „medycyna hybrydowa”.
Oznacza to, że jest podobny do „leku referencyjnego” zawierającego ten sam składnik aktywny. Lekiem referencyjnym dla sigma-tau kwasu Chenodeoxycholic jest Xenbilox. Jednak Xenbilox różni się od sigma-tau kwasu Chenodeoxycholic tym, że jest dopuszczony do innego zastosowania (rozpuszczania kamieni żółciowych cholesterolu).
Jak stosować kwas Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic?
Sigma-tau, kwas Chenodeoxycholic, można otrzymać tylko na receptę. Leczenie powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu mózgowo-rdzeniowych ksantomatoz lub innych chorób związanych z produkcją pierwotnych kwasów żółciowych.
Sigma-tau jest dostępny w postaci kapsułek (250 mg) 3 razy dziennie o tej samej porze każdego dnia. Dawka dobowa jest określana i dostosowywana podczas leczenia dla każdego pacjenta w zależności od wieku, czynności wątroby i poziomu kwasu żółciowego we krwi i moczu. Dla małych dzieci i dzieci, które nie są w stanie połknąć kapsułek, zawartość tego ostatniego można zmieszać z 8, 4% roztworem wodorowęglanu sodu, aby utworzyć płyn.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa kwas cynodoksycholowy Sigma-Tau - kwas Chenodeoksycholowy?
Kwas Chenodeoksycholowy jest jednym z głównych pierwotnych kwasów żółciowych wytwarzanych przez wątrobę. Kwas chenodeoksycholowy zawarty w tym leku zastępuje ten, którego brakuje u pacjenta. Pomaga to zmniejszyć produkcję nieprawidłowych substancji i przyczynia się do normalnej aktywności żółci w układzie pokarmowym, łagodząc w ten sposób objawy choroby.
Jaką korzyść ma kwas Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic pokazany podczas moich badań?
Sigma-tau z kwasem Chenodeoksycholowym poddano analizie w badaniu, w którym oceniano zapisy 35 pacjentów z Xanthomatozą mózgowo-rdzeniową leczonych kwasem chenodeoksycholowym przez około 9 lat. Spośród 23 pacjentów, u których poziom kwasu żółciowego był dostępny, wszyscy mieli obniżone poziomy (średnio 56-69 µmol / l). Spośród 14 pacjentów, u których poziom kwasu żółciowego był dostępny w moczu, 79% (11 z 14) miało obniżone poziomy w najnowszej analizie. Większość pacjentów wykazała również poprawę objawów choroby: wszyscy zgłaszali poprawę w biegunce, 89% pacjentów wykazało poprawę zdolności umysłowych, 60% pacjentów wykazało poprawę w zakresie mobilności, podczas gdy 85% pacjentów wykazało poprawę 77% pacjentów wykazało poprawę psychiatryczną na podstawie dwóch różnych wyników.
Jakie są zagrożenia związane z kwasem Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic?
Działania niepożądane obserwowane w przypadku sigma-tau kwasu Chenodeoksycholowego to zaparcia i nieprawidłowe wyniki testów wątrobowych; jednak z dostępnych danych nie można wiarygodnie oszacować ich częstotliwości. Miały łagodne lub umiarkowane nasilenie i nie były trwałe.
Lista ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego kwas Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Chenodeoxycholic został zatwierdzony?
Kwas Chenodeoksycholowy był stosowany w leczeniu ksantomatozy mózgowo-mózgowej przez około 40 lat, chociaż nie był dopuszczony do takiego stosowania. Jednak biorąc pod uwagę rzadkość choroby, dostępne dane dotyczące stosowania leku są nadal ograniczone. Niemniej jednak badania wykazały, że lek ma korzystny wpływ na pacjentów i nie ma znaczących skutków ubocznych. Dlatego też Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania sigma-tau kwasu Chenodeoxycholic przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE.
Sigma-tau z kwasem Chenodeoxycholic został dopuszczony w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na jego temat ze względu na rzadkie występowanie choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakich informacji oczekuje się jeszcze na sigmatau kwasu Chenodeoxycholic?
Ponieważ sigma-tau w kwasie Chenodeoxycholic został dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go na rynek utworzy rejestr w celu monitorowania jego korzyści i bezpieczeństwa.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania kwasu Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid?
W charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania kwasu sigma-tau Chenodeoxycholic.
Więcej informacji na temat kwasu Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic
Pełną wersję EPAR Chenodeoxycholic acid sigma-tau można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia kwasem Chenodeoxycholic sigma-tau należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związane z kwasem Chenodeoxycholic sigma-tau jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
