Do czego służy Brineura - Cerliponase Alfa i do czego służy?
Brineura jest lekiem stosowanym w leczeniu ceroidów neuronalnych typu 2 (CLN2), dziedzicznych zaburzeń u dzieci, które prowadzą do postępującego uszkodzenia mózgu.
Ponieważ liczba pacjentów z CLN2 jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a Brineura została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 13 marca 2013 r.
Brineura zawiera aktywny składnik cerliponazy alfa.
Jak stosować Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura jest podawana bezpośrednio do mózgu. Przed pierwszą infuzją pacjent będzie musiał przejść operację wszczepienia urządzenia, które przechodzi z zewnątrz czaszki przez jamę płynową do mózgu, gdzie uwalniany jest lek.
Napary są wykonywane raz na dwa tygodnie przez pracownika służby zdrowia mającego doświadczenie w podawaniu leków w mózgu. Aby zmniejszyć ryzyko reakcji na wlew, pacjent może podawać inne leki przed lub podczas leczenia lekiem Brineura lub wlew może być spowolniony. Leczenie można kontynuować aż do uzyskania korzyści dla pacjenta.
Brineura można otrzymać tylko na receptę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacjenci z CLN2 nie mają enzymu niezbędnego do prawidłowego rozwoju mózgu zwanego tripeptydylo-peptydazą 1 (TPP1). Aktywny składnik Brineura, cerliponaza alfa, jest kopią TPP1 i jest używany do zastąpienia brakującego enzymu.
Lek podaje się bezpośrednio do mózgu, aby ominąć barierę krew-mózg, barierę ochronną, która oddziela przepływ krwi od mózgu i zapobiega przedostawaniu się substancji takich jak leki do tkanki mózgowej.
Jakie korzyści ze stosowania Brineura - Cerliponase Alfa zaobserwowano w badaniach?
W pierwszych badaniach podkreślono, że Brineura zmniejsza szybkość, z jaką choroba postępuje, mierzoną zgodnie ze standardową skalą oceny.
W badaniu obejmującym 23 dzieci (średnia wieku 4 lata) leczonych produktem Brineura przez prawie rok, 20 z nich (87%) nie wykazało 2-punktowej utraty zdolności motorycznych i językowych obserwowanej historycznie u pacjentów nieleczonych.
Ocenę przeprowadzili lekarze, którzy przypisywali pacjentom osobne wyniki w zakresie umiejętności motorycznych i językowych (gdzie 0 oznacza bardziej dotkliwe, a 3 normalne). Ostateczny wynik pacjenta odpowiadał sumie dwóch wyników.
W badaniu uzupełniającym świadczenia Brineury trwały przez kolejny rok; wyniki pokazały, że choroba może zostać spowolniona u większości pacjentów. Niniejsze badanie wciąż trwa.
Jakie są zagrożenia związane z Brineura - Cerliponase Alfa?
Najczęstsze działania niepożądane Brineura (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 5 osób) to gorączka, niskie stężenie białka CSF (płyn mózgowy i rdzeń kręgowy), nieprawidłowości w EKG (badanie aktywności serca), wymioty, infekcje górnych dróg oddechowych (zakażenia nosa i gardła) i reakcje nadwrażliwości (alergiczne). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Brineura znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Brineura nie należy stosować u pacjentów, u których wystąpiły zagrażające życiu (alergiczne) reakcje nadwrażliwości na produkt Brineura, a których objawy wystąpiły ponownie po podaniu leku. Co więcej, nie należy go podawać pacjentom, którym wszczepiono przetokę w celu usunięcia nadmiaru płynu z mózgu. Wreszcie, Brineura nie powinna być podawana pacjentom, jeśli występują problemy związane z urządzeniem, takie jak wyciek lub infekcja.
Dlaczego Brineura - Cerliponase Alfa została zatwierdzona?
Dostępne dane pokazują, że Brineura przyczynia się do spowolnienia utraty zdolności motorycznych i językowych u pacjentów z CLN2, chorobą, dla której nie ma innych metod leczenia.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, dane nie ujawniają żadnych niedopuszczalnych problemów. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał zatem, że korzyści ze stosowania preparatu Brineura przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Brineura uzyskała zezwolenie w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o Brineurze ze względu na rzadkość choroby. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje wciąż czekają na Brineurę?
Ponieważ produkt Brineura został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, firma wprowadzająca go na rynek dostarczy dodatkowych danych z badań dotyczących bezpieczeństwa leku, w tym ryzyka reakcji alergicznych w przypadku długotrwałego stosowania oraz jego długoterminowej skuteczności w spowalnianiu lub zatrzymywaniu pogorszenia umiejętności motorycznych i językowych. W badaniach wezmą udział dzieci poniżej drugiego roku życia, dla których obecnie nie ma danych.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Brineura - Cerliponase Alfa?
Firma wprowadzająca na rynek preparat Brineura zapewni, że wszyscy pracownicy służby zdrowia, którzy powinni stosować lek, otrzymają materiały szkoleniowe dotyczące sposobu jego stosowania oraz sposobów zapobiegania problemom związanym z urządzeniem, takim jak zakażenie lub niedrożność.
Zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Brineura, zostały również zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Brineura - Cerliponase Alfa
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Brineura można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Brineura należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Brineura jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
