Do czego używane są Yargesa i Miglustat?
Yargesa to lek stosowany w leczeniu choroby Gauchera typu 1 u dorosłych z łagodnymi do umiarkowanych objawami.
Pacjenci cierpiący na tę chorobę wykazują brak enzymu, który rozkłada rodzaj tłuszczu zwany glukozyloceramidem. W konsekwencji glukozyloceramid gromadzi się w różnych częściach ciała, takich jak śledziona, wątroba i kości. Yargesa jest stosowana u pacjentów, którzy nie mogą być poddawani enzymatycznej terapii zastępczej.
Yargesa jest „lekiem generycznym”. Oznacza to, że zawiera tę samą substancję czynną (miglustat) i działa w taki sam sposób, jak „lek referencyjny” już dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej (UE) o nazwie Zavesca. Więcej informacji na temat leków generycznych można znaleźć w pytaniach i odpowiedziach, klikając tutaj.
Jak stosować Yargesa - Miglustat?
Yargesa jest dostępna w kapsułkach 100 mg do przyjmowania doustnego. Zalecana dawka początkowa to jedna kapsułka trzy razy na dobę. Niższą dawkę należy stosować u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek iu pacjentów z biegunką.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie musi być monitorowane przez lekarzy doświadczonych w leczeniu choroby Gauchera.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Yargesa - Miglustat?
Substancja czynna preparatu Yargesa, miglustat, hamuje działanie enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidową. Enzym ten bierze udział w pierwszej fazie produkcji glukozyloceramidu. Zapobiegając działaniu enzymu, miglustat może zmniejszyć wytwarzanie glukozyloceramidu w komórkach, a tym samym złagodzić objawy choroby Gauchera typu 1.
Jakie korzyści ma Yargesa - Miglustat podczas badań?
Badania nad korzyściami i ryzykiem związanym z substancją czynną do zatwierdzonego stosowania zostały już przeprowadzone z referencyjnym produktem leczniczym (Zavesca) i dlatego nie mogą być powtarzane dla Yargesa.
Tak jak w przypadku każdego leku, firma przeprowadziła badania dotyczące jakości dostępnej Yargesa. Ponadto przeprowadził badanie, które wykazało jego „równoważność biologiczną” z lekiem referencyjnym. Dwa leki są biorównoważne, gdy wytwarzają ten sam poziom substancji czynnej w organizmie, więc oczekuje się, że będą miały ten sam efekt.
Jakie są zagrożenia związane z Yargesa - Miglustat?
Ponieważ lek Yargesa jest lekiem generycznym i jest biorównoważny w stosunku do leku referencyjnego, jego korzyści i ryzyko uważa się za takie same jak w przypadku leku referencyjnego.
Dlaczego firma Yargesa - Miglustat została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że zgodnie z wymogami UE wykazano, że Argesa ma porównywalną jakość i jest biorównoważny z produktem Zavesca. Dlatego CHMP uznał, że podobnie jak w przypadku preparatu Zavesca korzyści przewyższają rozpoznane ryzyko i zalecił zatwierdzenie stosowania prawa UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Yargesa - Miglustat?
Zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Yargesa, zostały zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Yargesa - Miglustat
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Yargesa znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. Aby uzyskać więcej informacji na temat terapii Yargesa, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku referencyjnego można również znaleźć na stronie internetowej Agencji.
