Czym jest Cerezyme?
Cerezyme jest proszkiem stosowanym do przygotowania roztworu do infuzji (wlewu do żyły). Zawiera substancję czynną imiglucerazę.
W jakim celu stosuje się Cerezyme?
Cerezyme stosuje się do długotrwałego leczenia pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba Gauchera jest rzadką chorobą dziedziczną charakteryzującą się brakiem enzymu zwanego glukocerebrozydazą, który normalnie rozkłada odpadowy produkt lipidowy zwany glukocerebrozydem. Bez tego enzymu glukocerebrozyd lipidowy gromadzi się w organizmie, na ogół w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, wywołując objawy choroby: niedokrwistość (niski poziom czerwonych krwinek), zmęczenie, skłonność do wybroczyn i krwawienia, powiększenie śledziona i wątroba, ból kości i złamania.
Cerezyme jest wskazany u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, która nie wpływa na komórki nerwowe lub typu 3, który oddziałuje na komórki nerwowe przez długi czas. Pacjenci muszą mieć objawy, które nie wpływają na układ nerwowy, w tym jeden lub więcej z następujących stanów:
- niedokrwistość;
- małopłytkowość (niska liczba płytek krwi);
- problemy z kośćmi;
- powiększenie wątroby lub śledziony.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Cerezyme?
Pacjenci cierpiący na chorobę Gauchera muszą być leczeni przez lekarzy doświadczonych w leczeniu tej choroby. Cerezyme zazwyczaj podaje się w infuzji co dwa tygodnie. Dawkę i częstotliwość infuzji należy dostosować dla każdego pacjenta na podstawie objawów i odpowiedzi na leczenie. Pierwsze infuzje należy podawać powoli, a następnie szybkość infuzji można zwiększyć pod nadzorem lekarza lub pielęgniarki. Cerezyme jest wskazany do długotrwałego stosowania.
Jak działa Cerezyme?
W przeszłości chorobę Gauchera leczono za pomocą enzymu zwanego alglucerazą, który przygotowywano z ludzkiego łożyska. Imigluceraza, składnik aktywny Cerezyme, jest kopią tego enzymu, który jest wytwarzany metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, w której wstawiono gen (DNA) co czyni go zdolnym do wytwarzania enzymu. Imigluceraza zastępuje brakujący enzym w chorobie Gauche'a i sprzyja rozkładowi glukocerebrozydu, zapobiegając jego gromadzeniu się w organizmie.
Jakie badania przeprowadzono na Cerezyme?
W przypadku choroby Gauchera typu 1 preparat Cerezyme badano w trzech badaniach z udziałem łącznie 40 pacjentów, dopuszczalnej liczby, biorąc pod uwagę, że choroba jest bardzo rzadka. W badaniach tych porównywano zdolność leku Cerezyme i alglucerazy do kontrolowania objawów choroby Gauchera, oceniając wzrost liczby czerwonych krwinek i płytek krwi oraz zmniejszenie objętości wątroby i śledziony. W przypadku choroby Gauchera typu 3, która jest niezwykle rzadka, firma przedstawiła dane z opublikowanych artykułów i specjalny rejestr pacjentów z chorobą Gauchera.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Cerezyme zaobserwowano w badaniach?
Badania wykazały, że Cerezyme jest równie bezpieczny i skuteczny jak algluceraza w kontrolowaniu objawów choroby Gauchera. Wykazano również, że pacjenci mogą bezpiecznie przejść z leczenia alglucerazą na leczenie preparatem Cerezyme.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cerezyme?
Najczęstsze działania niepożądane leku Cerezyme (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to objawy ze strony układu oddechowego (trudności w oddychaniu), pokrzywka (wysypka) lub obrzęk naczynioruchowy (obrzęk podskórny), świąd i wysypka skórna. Pacjenci mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane przez organizm jako reakcja na Cerezyme, które mogą zaburzać leczenie) i muszą być monitorowane podczas pierwszego roku terapii w celu wykrycia jakichkolwiek objawów reakcji alergicznych na Cerezyme.
Cerezyme należy stosować ostrożnie u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na imiglucerazę lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
Dlaczego zatwierdzono preparat Cerezyme?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że preparat Cerezyme skutecznie kontroluje objawy choroby Gauchera typu 1 i typu 3. Komitet zdecydował, że korzyści ze stosowania preparatu Cerezyme przewyższają ryzyko, takie jak długotrwała enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzoną diagnozą nieneuropatycznej choroby Gauchera (typ 1) lub przewlekłej neuropatii (typ 3), którzy również wykazują istotne nie-neurologiczne objawy kliniczne choroby. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Cerezyme do obrotu.
Więcej informacji o Cerezyme:
W dniu 17 listopada 1997 r. Komisja Europejska udzieliła Cenzyme Europe BV pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Cerezyme, ważnego w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone 17 listopada 2002 r. I 17 listopada 2007 r.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Cerezyme znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 06-2009
