Czym jest Venclyxto - Venetoclax i do czego służy?
Venclyxto to lek stosowany w leczeniu raka krwi zwanego przewlekłą białaczką limfocytową (CLL), gdy inne metody leczenia zawiodły lub są nieodpowiednie.
U pacjentów ze szczególnymi zmianami genetycznymi (delecja 17p lub mutacja TP53), które nie nadają się do chemoimmunoterapii, Venclyxto stosuje się, gdy leki znane jako inhibitory receptora B (ibrutinib i idelalizyb) nie są odpowiednie lub zawiodły.
U pacjentów, którzy nie mają takich zmian genetycznych, Venclyxto stosuje się po zabiegach chemioimmunoterapii, a inhibitor szlaku receptora komórek B zawiódł. Ponieważ liczba pacjentów z CLL jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Venclyxto wyznaczono na „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 6 grudnia 2012 r.
Venclyxto zawiera substancję czynną venetoclax.
Jak stosować Venclyxto - Venetoclax?
Venclyxto jest dostępny w postaci tabletek przyjmowanych doustnie raz na dobę podczas posiłku. Dawka początkowa wynosi 20 mg na dobę i jest stopniowo zwiększana do 400 mg w ciągu 5 tygodni. Pacjent musi pozostać na leczeniu, dopóki nie poprawi się lub pozostanie stabilny, a skutki uboczne są tolerowane. Jeśli pacjent odczuwa pewne działania niepożądane, można tymczasowo przerwać leczenie lub zmniejszyć dawkę.
Lek Venclyxto powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w stosowaniu leków przeciwnowotworowych. Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.
Jak działa Venclyxto - Venetoclax?
Substancja czynna w Venclyxto, wenetoclax, wiąże się z białkiem zwanym Bcl-2. Białko to jest obecne w dużych ilościach w komórkach nowotworowych CLL i pomaga im przetrwać dłużej w organizmie, czyniąc je opornymi na leki przeciwnowotworowe. Wiążąc się z Bcl-2 i blokując jego działanie, wenetoclax powoduje śmierć komórek nowotworowych, co spowalnia postęp choroby.
Jakie korzyści ze stosowania Venclyxto - Venetoclax zaobserwowano podczas badań?
Badania wykazały, że u wysokiego odsetka pacjentów komórki nowotworowe są częściowo lub całkowicie eliminowane po leczeniu Venclyxto. W jednym badaniu głównym z udziałem 107 uprzednio leczonych pacjentów z CLL i delecją 17p, 75% odpowiedziało częściowo lub całkowicie na Venclyxto. W innym badaniu z udziałem 64 pacjentów z delecją 17p lub bez mutacji lub TP53 odsetek odpowiedzi wynosił 67%. Pacjenci tego drugiego badania mieli wcześniej wszystkie inhibitory szlaku receptora komórek B.
Jakie są zagrożenia związane z Venclyxto - Venetoclax?
Najczęstsze działania niepożądane leku Venclyxto (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 5 osób) to zmniejszenie liczby neutrofilów (rodzaj białych krwinek), biegunka, nudności, niedokrwistość (mała liczba czerwonych krwinek), zakażenie nosa lub gardła, zmęczenie, wysoki poziom fosforanów we krwi, wymioty i zaparcia.
Najczęstszymi poważnymi działaniami niepożądanymi (które mogą dotyczyć więcej niż 2 na 100 osób) są zapalenie płuc (zakażenie płuc), gorączka związana ze zmniejszoną liczbą granulocytów obojętnochłonnych i zespół rozpadu guza (powikłanie spowodowane degradacją komórek nowotworowych). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem Venclyxto znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Venclyxto nie należy stosować z lekami znanymi jako „silne inhibitory CYP3A” we wczesnych etapach leczenia i nie należy go stosować z dziurawcem (preparatem roślinnym stosowanym w leczeniu lęku i depresji).
Dlaczego Venclyxto - Venetoclax został zatwierdzony?
Wysoki odsetek pacjentów reaguje na Venclyxto po niepowodzeniu innych metod leczenia lub okazaniu się nieodpowiednim. Badania wykazały, że pacjenci ze szczególnymi mutacjami genetycznymi (delecja 17p lub mutacje TP53), które sprawiają, że nie nadają się do chemioimmunoterapii, dobrze reagują na leczenie. Ponadto wysoki odsetek odpowiedzi obserwowano u pacjentów, u których wcześniejsze leczenie ibrutinibem lub idelalizybem nie powiodło się.
W odniesieniu do bezpieczeństwa działania niepożądane leku uznaje się za dopuszczalne. Chociaż istnieje ryzyko wystąpienia zespołu rozpadu guza, powikłanie, które występuje, gdy komórki nowotworowe są niszczone zbyt szybko, ryzyko to można powstrzymać za pomocą środków zapobiegawczych, takich jak stopniowy wzrost dawki lub zmniejszenie, jeśli to konieczne.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji zauważył, że chociaż do tej pory przebadano niewielką liczbę pacjentów, korzyści ze stosowania preparatu Venclyxto przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE,
Venclyxto uzyskał „warunkową zgodę”. Oznacza to, że należy dostarczyć dodatkowe dane dotyczące leku. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Venclyxto?
Po wydaniu warunkowego zatwierdzenia produktu Venclyxto firma wprowadzająca lek na rynek dostarczy dodatkowych danych na temat korzyści i ryzyka wynikających z trwającego badania u pacjentów, u których wcześniejsze leczenie ibrutinibem lub idelalizybem nie powiodło się.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Venclyxto - Venetoclax?
Firma wprowadzająca lek Venclyxto do obrotu dostarczy więcej danych na temat ogólnego bezpieczeństwa leku. Zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Venclyxto, zostały również zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Venclyxto - Venetoclax
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Venclyxto można znaleźć na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Venclyxto należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dla Venclyxto jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
