Co to jest Myozyme?
Myozyme ma postać proszku do przygotowania roztworu do infuzji (kroplówki do żyły). Lek zawiera substancję czynną alglukozydazę alfa.
W jakim celu stosuje się Myozyme?
Myozyme stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Pompego, rzadką chorobą dziedziczną. U pacjentów z tą chorobą obserwuje się niedobór enzymu zwanego alfa-glukozydazą. Enzym ten zwykle przekształca glikogen (węglowodan) w glukozę. Jeśli tego enzymu brakuje, glikogen gromadzi się w niektórych tkankach, szczególnie w sercu i mięśniach, w tym w przeponie (głównym mięśniu oddechowym pod płucami). Postępująca akumulacja glikogenu powoduje różne objawy przedmiotowe i podmiotowe, w tym powiększenie serca, trudności w oddychaniu i osłabienie mięśni. Ta choroba może wystąpić po urodzeniu, ale także później. Zalety preparatu Myozyme nie zostały wykazane w przypadku tej postaci późnego początku.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Pompego jest mała, chorobę uważa się za „rzadką”, a Myozyme został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób) 14 lutego 2001 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Myozyme?
Stosowanie tego leku powinno odbywać się pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu choroby Pompego lub innych chorób dziedzicznych tego samego typu.
Myozyme stosuje się jako wlew 20 mg na kilogram masy ciała, podawany raz na dwa tygodnie. Początkowa szybkość infuzji wynosi 1 mg / kg na godzinę, ze stopniowym zwiększeniem o 2 mg / kg / godzinę co 30 minut, do maksymalnej dawki 7 mg / kg / godzinę. Myozyme można podawać dzieciom, młodzieży, dorosłym i osobom starszym.
Jak działa Myozyme?
Myozyme to enzymatyczna terapia zastępcza, która jest terapią, która zapewnia pacjentom brak enzymu. Myozyme służy do zastąpienia ludzkiego enzymu alfa-glukozydazy, którego brakuje u osób z chorobą Pompego. Substancja czynna preparatu Myozyme, alglukozydaza alfa, jest kopią ludzkiego enzymu wytwarzanego metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, w której wprowadzono gen (DNA) sprawia, że jest zdolny do wytwarzania enzymu. Ten zastępczy enzym sprzyja degradacji glikogenu, zapobiegając jego akumulacji w komórkach.
Jakie badania przeprowadzono na Myozyme?
Myozyme był przedmiotem dwóch głównych badań z udziałem łącznie 39 noworodków i dzieci z chorobą Pompego. Pacjenci ci zostali porównani do „historycznej grupy porównawczej” pacjentów z chorobą Pompego, którzy nie byli leczeni i nie brali udziału w badaniach. Głównymi wskaźnikami skuteczności była liczba pacjentów, którzy przeżyli, oraz liczba pacjentów, którzy nie potrzebowali respiratora.
W innych badaniach analizowano wpływ preparatu Myozyme na 15 pacjentów z chorobą o późnym początku.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Myozyme zaobserwowano w badaniach?
W pierwszym badaniu głównym, przeprowadzonym na dzieciach w wieku poniżej 6 miesięcy, wszyscy 18 pacjentów leczonych preparatem Myozyme żyli w wieku 18 miesięcy, a 15 z nich nie potrzebowało wentylacji, podczas gdy tylko jeden z 42 pacjentów w grupie porównawczej historyk żył w wieku 18 miesięcy. Wyniki zostały potwierdzone przez inne badanie przeprowadzone na dzieciach w wieku od sześciu miesięcy do trzech i pół roku.
W chorobie o późnym początku działanie Myozyme okazało się zmienne i trudniejsze do zmierzenia. W tego typu chorobach badania nie wykazały wyraźnych korzyści.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Myozyme?
Podczas badań najczęstszymi działaniami niepożądanymi preparatu Myozyme (więcej niż jeden pacjent na 10) były częstoskurcz (zwiększenie częstości akcji serca), zaostrzenie (zaczerwienienie), kaszel, tachypnea (zwiększona częstość oddechów), wymioty, pokrzywka ( wysypka ze świądem, wysypka (wysypka), gorączka (gorączka) i zmniejszenie wysycenia tlenem (zmniejszenie poziomu tlenu we krwi). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Myozyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Pacjenci przyjmujący Myozyme mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane w odpowiedzi na Myozyme). Wpływ tych przeciwciał na bezpieczeństwo i skuteczność Myozyme nie jest jeszcze jasny.
Myozyme nie powinien być stosowany u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na alglukozydazę alfa lub inne składniki leku.
Dlaczego Myozyme został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Myozyme przewyższają ryzyko w przypadku długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną diagnozą choroby Pompego (niedobór alfa-glukozydazy). Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Myozyme.
Jakie informacje są nadal oczekiwane na Myozyme?
Firma będzie nadal badać wpływ Myozyme u pacjentów cierpiących na późną postać choroby.
Środki podjęte w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Myozyme
Firma wytwarzająca preparat Myozyme przygotowuje plan zapewniający bezpieczne stosowanie leku, głównie przez monitorowanie rozwoju przeciwciał u pacjentów otrzymujących Myozyme, ustanawiając rejestr wszystkich osób cierpiących na chorobę Pompego i zapewniając, że lekarze są świadomi możliwych reakcji pacjentów na infuzję.
Więcej informacji o Myozyme
W dniu 29 marca 2006 r. Komisja Europejska przyznała Genzyme Europe BV pozwolenie na dopuszczenie preparatu Myozyme do obrotu w całej Unii Europejskiej.
Aby zarejestrować status Myozyme jako leku sierocego, kliknij tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Myozyme znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 11-2008.
