Co to jest Zavesca?
Zavesca to lek zawierający substancję czynną miglustat, dostępny w postaci białych kapsułek 100 mg.
Do czego służy Zavesca?
Zavesca jest wskazana w leczeniu dwóch rzadkich chorób dziedzicznych, które wpływają na metabolizm tłuszczu przez organizm. Obie choroby powodują gromadzenie się w organizmie substancji tłuszczowych (zwanych glukosfingolipidami). Zavesca jest używana w następujących przypadkach:
- dorośli z chorobą Gauchera typu 1 w postaci łagodnej do umiarkowanej. Cierpiący pacjenci nie mają enzymu (glukocerebrozydazy); ten niedobór określa nagromadzenie rodzaju glikosfingolipidów (zwanych glukozyloceramidem) w różnych częściach ciała, np. śledziona, wątroba, kości. Zavesca stosuje się u pacjentów nieodpowiednich do leczenia standardową enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) przez infuzję (wlew dożylny);
- dorośli, młodzież i dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C, choroba, która może prowadzić do śmierci, w której nagromadzenie glikosfingolipidów występuje w komórkach mózgu i innych częściach ciała. Zavesca stosuje się w leczeniu „neurologicznych” objawów choroby (objawy dotyczące mózgu i nerwów). Objawy te obejmują: utratę koordynacji, problemy wynikające z „sakadycznych” (szybkich) ruchów oczu, które mogą uszkodzić wzrok, opóźnienie rozwoju, trudności w połykaniu, zwiększone napięcie mięśni, drgawki i trudności w nauce.
Ponieważ liczba pacjentów cierpiących na te choroby jest niska, są one uważane za „rzadkie”, a zatem Zavesca otrzymała oznaczenie „leku sierocego” odpowiednio w dniu 18 października 2000 r., W odniesieniu do choroby Gauchera typu 1 i 16 Luty 2006, dla choroby Niemanna-Picka typu C.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Zavesca?
Leczenie produktem Zavesca powinni rozpoczynać i monitorować lekarze doświadczeni w leczeniu choroby Gauchera lub choroby Niemanna-Picka typu C.
Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 to jedna kapsułka podawana doustnie, trzy razy na dobę. Jeśli chodzi o chorobę Niemanna-Picka typu C, zalecana dawka to dwie kapsułki, trzy razy na dobę, dla pacjentów dorosłych i młodzieży.
dawka zmienia się w zależności od wagi i wzrostu dzieci poniżej 12 lat. Zavesca można przyjmować na brzuchu lub na czczo. Zavesca to długotrwały lek terapeutyczny.
Dawkę należy zmniejszyć u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i, przynajmniej tymczasowo, u pacjentów, u których wystąpi biegunka. Nie przeprowadzono badań leku u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby. Więcej informacji znajduje się w charakterystyce produktu leczniczego (zawartej w EPAR).
Jak działa Zavesca?
Substancja czynna preparatu Zavesca, miglustat, hamuje działanie enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidową. Enzym ten jest częścią pierwszej fazy wytwarzania glikosfingolipidu. Zapobiegając działaniu enzymu, miglustat może zmniejszyć wytwarzanie glikosfingolipidów w komórkach. Powinno to spowolnić lub zapobiec objawom choroby Gauchera typu 1 i zmniejszyć objawy choroby Niemanna-Picka typu C.
Jakie badania przeprowadzono w Zavesca?
Skuteczność preparatu Zavesca w leczeniu łagodnej do umiarkowanej choroby Gauchera typu 1 była przedmiotem głównego badania z udziałem 28 pacjentów, którzy nie mogli lub nie chcieli poddać się enzymatycznej terapii zastępczej. Główna część badania trwała jeden rok; 13 pacjentów kontynuowało przyjmowanie leku przez kolejne dwa lata. Celem badania było zmierzenie wpływu preparatu Zavesca na objętość wątroby i śledziony oraz określenie, czy ma on wpływ na wartości krwi, takie jak stężenie hemoglobiny (białka występującego w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen w organizmie) i liczba płytek krwi (składniki biorące udział w krzepnięciu krwi).
Jeśli chodzi o chorobę Niemanna-Picka typu C, skuteczność preparatu Zavesca oceniano w głównym badaniu z udziałem 31 pacjentów, z których 12 miało mniej niż 12 lat. W badaniu porównywano działanie preparatu Zavesca w połączeniu ze standardową terapią (środki stosowane w celu złagodzenia objawów) i samą standardową terapią. Głównym wskaźnikiem skuteczności była zmiana częstości poziomych ruchów sakadycznych oczu po roku; w badaniu zbadano także inne objawy neurologiczne, w tym zdolność pacjenta do połykania i ich funkcje intelektualne. Niektórzy pacjenci pozostawali w leczeniu przez okres do pięciu i pół roku. przeprowadzono także badanie na 66 pacjentach leczonych preparatem Zavesca.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Zavesca zaobserwowano w badaniach?
W badaniu dotyczącym choroby Gauchera typu 1, zmniejszenie objętości wątroby o 12% i objętość śledziony o 19% stwierdzono po roku. Wykryto również średni wzrost stężenia hemoglobiny o 0, 26 g na decylitr, a także wzrost liczby płytek o 8, 29 miliona na mililitr. Korzystne działanie preparatu Zavesca pozostało niezmienione przez trzy lata ciągłego leczenia.
W badaniu choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałek ocznych była podobna u pacjentów leczonych produktem Zavesca i bez niego. Jednak objawy poprawy zdolności połykania i funkcji intelektualnych stwierdzono u pacjentów leczonych produktem Zavesca. Dochodzenie wykazało, że lek spowodował ustabilizowanie się objawów lub ich zmniejszenie o około trzy czwarte pacjentów.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Zavesca?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to utrata masy ciała, drżenie, biegunka, wzdęcia i bóle brzucha (ból brzucha). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych po zastosowaniu leku Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Zavesca nie należy stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na miglustat lub którykolwiek składnik preparatu.
Dlaczego produkt Zavesca został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści wynikające ze stosowania preparatu Zavesca przewyższają ryzyko związane z leczeniem drogą doustną łagodnej lub umiarkowanej choroby Gauchera typu 1 u nieodpowiednich dorosłych pacjentów leczonych enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) i postępującymi objawami neurologicznymi u dorosłych i dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie produktu Zavesca do obrotu.
Zavesca został dopuszczony „w wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ jako rzadka choroba nie można było uzyskać pełnych danych o leku. Europejska Agencja Leków (EMEA) będzie co roku badać wszelkie nowe dane, które w międzyczasie stały się dostępne, w razie potrzeby aktualizując to podsumowanie.
Jakie informacje są nadal oczekiwane na Zavesca?
Producent Zavesca zobowiązał się do przeprowadzenia następujących badań skuteczności i bezpieczeństwa produktu w odniesieniu do choroby Gauchera typu 1:
- program po wprowadzeniu produktu do obrotu w celu poinformowania lekarzy o stosowaniu leku Zavesca i zapewnienia, że pacjenci zgłaszają aspekty bezpieczeństwa leku;
- badanie uzupełniające na pacjentach już zaangażowanych w testy kliniczne, w celu kontynuowania oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku, jak również uzyskania większej informacji zwrotnej na temat neurologicznych aspektów choroby;
- badanie skuteczności i bezpieczeństwa produktu Zavesca u pacjentów, którzy przechodzą na Zavesca po enzymatycznej terapii zastępczej;
- dalsze badania nad naturalną historią choroby, prowadzone wspólnie z europejską grupą roboczą ds. choroby Gauchera (EWGGD).
Więcej informacji na temat Zavesca:
20 listopada 2002 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do Actelion Registration Ltd, ważne w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 20 listopada 2007 r.
Aby zarejestrować status sierocego leku Zavesca kliknij tutaj (dla choroby Gauchera typu 1) i tutaj (dla choroby Niemanna-Picka typu C).
Aby uzyskać pełne EPAR dla Zavesca, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 01-2009
