Vedrop - tokofersolan

Co to jest Vedrop?

Vedrop to roztwór doustny zawierający substancję czynną tokofersolan.

Do czego służy Vedrop?

Vedrop jest wskazany do leczenia lub zapobiegania niedoborom witaminy E (niski poziom witaminy E). Lek stosuje się u dzieci i młodzieży w wieku do 18 lat z przewlekłą wrodzoną lub dziedziczną cholestazą, w której jelita nie wchłaniają odpowiedniej ilości witaminy E. Przewlekła wrodzona lub dziedziczna cholestaza jest chorobą dziedziczną, dla której żółć nie może przepływać z wątroby do jelita. Żółć to ciecz produkowana w wątrobie, która służy do wchłaniania tłuszczów z jelita.

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Vedrop?

Leczenie produktem Vedrop powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z przewlekłą wrodzoną lub dziedziczną cholestazą.

Vedrop przyjmuje się doustnie, z wodą lub bez. Zalecana dzienna dawka wynosi 0, 34 ml na kilogram masy ciała. Dawkę należy dostosować do poziomu witaminy E we krwi dziecka. Ta wartość powinna być regularnie sprawdzana.

Jak działa Vedrop?

Witamina E jest naturalną substancją, która nie jest wytwarzana przez organizm, musi być uzupełniona pokarmem. Pełni wiele funkcji w organizmie, w tym w ochronie układu nerwowego. Ponieważ witamina E rozpuszcza się w tłuszczach, a nie w wodzie, jest wchłaniana przez organizm tylko przez jelito, wraz z cząstkami tłuszczu. U pacjentów z cholestazą niski poziom witaminy E może być spowodowany złym wchłanianiem tłuszczu z jelita.

Aktywny składnik preparatu Vedrop, tokofersolan, składa się z postaci witaminy E, która rozpuszcza się w wodzie, podłączając ją do substancji chemicznej zwanej glikolem polietylenowym. Tokofersolan może być wchłaniany z jelita u dzieci, które mają trudności z wchłanianiem tłuszczów i witaminy E z diety. Może to zwiększyć poziom witaminy E we krwi i zapobiec pogorszeniu neurologicznemu (zaburzenia w układzie nerwowym) z powodu niedoboru witaminy E.

Jak badano Vedrop?

Efekty Vedrop zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.

Aby wesprzeć stosowanie Vedrop, firma farmaceutyczna przedstawiła informacje z literatury naukowej, w tym wyniki trzech badań z udziałem 92 dzieci i młodzieży z przewlekłą cholestazą, którym podawano tokofersolan przez okres około dwóch lat, Wszyscy pacjenci mieli niedobór witaminy E i nie zareagowali na inne doustne leczenie witaminą E. Główne kryteria skuteczności opierały się na poziomie witaminy E obecnej we krwi i na liczbie pacjentów, których objawy neurologiczne poprawiły się lub pozostał stabilny.

Początkowo firma przedstawiła informacje dotyczące stosowania Vedrop nawet dla pacjentów z mukowiscydozą, jednak podczas oceny leku wniosek został wycofany w odniesieniu do tego zaburzenia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Vedrop zaobserwowano w badaniach?

Badania wykazały, że Vedrop koryguje poziom witaminy E u pacjentów z przewlekłą cholestazą i może poprawić lub zapobiec objawom neurologicznym, szczególnie u pacjentów poniżej trzeciego roku życia.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Vedrop?

Najczęstszym działaniem niepożądanym zgłaszanym podczas stosowania leku Vedrop (obserwowanym u 1 do 10 pacjentów na 100) jest biegunka. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Vedrop znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Vedrop nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na tokofersolan lub którykolwiek z pozostałych składników. Leku nie należy stosować u wcześniaków.

Dlaczego Vedrop został zatwierdzony?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ustalił, że korzyści ze stosowania preparatu Vedrop przewyższają ryzyko niedoborów witaminy E z powodu złego wchłaniania pokarmowego u pacjentów pediatrycznych cierpiących na przewlekłą cholestazę wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą cholestazę od urodzenia (noworodki do termin) do 16 lub 18 lat, w zależności od regionu. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Vedrop do obrotu.

Vedrop został dopuszczony w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroba jest rzadka, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji o Vedrop. Europejska Agencja Leków corocznie dokonuje przeglądu nowych informacji, które mogły być dostępne, aw razie potrzeby niniejsze podsumowanie zostanie zaktualizowane.

Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Vedrop?

Firma produkująca Vedrop będzie współpracować z innymi firmami farmaceutycznymi w celu oceny możliwego wpływu propyloparabenu (konserwantu zawartego w Vedrop) na narządy rozrodcze. Firma zamierza również utworzyć rejestr pacjentów cierpiących na wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą cholestazę.