Czym jest Naglazyme?
Naglazyme to roztwór do infuzji (wlew do żyły). Zawiera substancję czynną galsulfazę.
W jakim celu stosuje się Naglazyme?
Naglazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z mukopolisacharydozą VI (zespół MPS VI lub Maroteaux-Lamy). Choroba ta jest spowodowana brakiem enzymu o nazwie arylosulfataza B, niezbędnego do rozkładu substancji w organizmie, znanych jako glikozaminoglikany (GAG). Jeśli enzym nie jest obecny, GAG nie mogą być rozkładane i gromadzić się w komórkach. W ten sposób pojawiają się objawy choroby, z których najbardziej oczywistymi są niski wzrost, duża głowa i trudności z chodzeniem. Choroba jest zwykle diagnozowana u dzieci w wieku od jednego do pięciu lat.
Ponieważ liczba pacjentów z MPS VI jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”; Naglazyme został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 14 lutego 2001 r.
Jak stosować Naglazyme?
Leczenie preparatem Naglazyme powinno być nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z MPS VI lub podobnymi chorobami. Musi być podawany w obecności dostępności sprzętu do resuscytacji w razie nagłego wypadku medycznego.
Naglazyme podaje się w czterogodzinnej infuzji raz w tygodniu. Przed każdym wlewem pacjenci powinni przyjmować leki przeciwhistaminowe w celu zmniejszenia ryzyka reakcji alergicznych i mogą również otrzymać lek zapobiegający gorączce. Chociaż pacjenci poniżej piątego roku życia nie byli włączeni do głównego badania Naglazyme, ważne jest, aby byli traktowani tak, jakby mieli ciężką postać MPS VI.
Jak działa Naglazyme?
Naglazyme to enzymatyczna terapia zastępcza. Enzymatyczna terapia zastępcza zapewnia pacjentom brak enzymu. Substancja czynna leku Naglazyme, galsufaza, jest kopią ludzkiego enzymu arylosulfatazy B. Naglazyme pomaga w rozkładaniu GAG i blokowaniu ich akumulacji w komórkach. Może to poprawić objawy MPS VI, w tym odległość, jaką mogą przejść ludzie z tą chorobą. Galsulfaza jest wytwarzana metodą znaną jako „technologia rekombinacji DNA”: składa się z komórki, w której wprowadzono gen (DNA), który umożliwia wytwarzanie enzymu.
Jak badano Naglazyme?
Preparat Naglazyme porównywano z placebo (leczenie obojętne) w jednym badaniu głównym z 39 pacjentami z MPS VI w wieku od 5 do 29 lat. Główną miarą skuteczności była odległość, jaką pacjenci mogli pokonać po 24 tygodniach leczenia.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Naglazyme zaobserwowano w badaniach?
Naglazyme był skuteczniejszy niż placebo. Po 24 tygodniach leczenia średnia odległość
w ciągu 12 minut zwiększono o 109 metrów u pacjentów leczonych preparatem Naglazyme io 18 metrów u pacjentów leczonych placebo.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Naglazyme?
W badaniach najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem leku Naglazyme (obserwowanymi u więcej niż 1 pacjenta na 10) były: ból ucha, duszność (trudności w oddychaniu), ogólny ból i reakcje związane z infuzją (takie jak gorączka, dreszcze, wysypka i pokrzywka). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Naglazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Naglazyme nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na galsulfazę lub którykolwiek z pozostałych składników.
Dlaczego zatwierdzono Naglazyme?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ustalił, że w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo, leczenie preparatem Naglazyme u pacjentów z MPS VI przynosi korzyści, takie jak na przykład poprawa mobilności. Naglazyme tylko nieznacznie poprawia objawy MPS VI; ponieważ jest to poważna choroba i ponieważ nie ma alternatywnych metod leczenia większości pacjentów z tą chorobą, CHMP uznał, że korzyści ze stosowania Naglazyme przewyższają ryzyko związane z długotrwałą enzymatyczną terapią zastępczą u zdiagnozowanych pacjentów potwierdzone przez MPS VI. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Naglazyme do obrotu. Naglazyme został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroba jest rzadka, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji na temat Naglazyme. Europejska Agencja Leków dokona corocznego przeglądu wszelkich nowych informacji, które będą dostępne na temat leku, aw razie potrzeby niniejsze podsumowanie zostanie zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Naglazyme?
Firma wytwarzająca Naglazyme prowadzi badania w celu zbadania długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa Naglazyme u kobiet w ciąży i karmiących piersią oraz u dzieci poniżej piątego roku życia, aby sprawdzić, czy rozwijają się przeciwciała (białka wytwarzane w organizmie w odpowiedź na przyjmowanie Naglazyme, która mogłaby wpłynąć na odpowiedź na leczenie) i sprawdzić skutki uboczne leku. Ponadto firma produkcyjna prowadzi badania w celu określenia optymalnej dawki, którą należy podawać pacjentom regularnie w długim okresie.
Jakie środki są podejmowane w celu zmniejszenia ryzyka związanego z Naglazyme?
Firma wytwarzająca Naglazyme przyjęła plan monitorowania bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności leku, zbierając wszystkie niezbędne dane od pacjentów leczonych tym lekiem.
Więcej informacji o Naglazyme:
W dniu 24 stycznia 2006 r. Komisja Europejska przyznała firmie BioMarin Europe Limited pozwolenie na dopuszczenie leku Naglazyme do obrotu ważne w całej UE.
Aby uzyskać streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełną wersję Nagarazyme EPAR, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 05-2009.
