Co to jest Arcalyst?
Arcalyst jest proszkiem i rozpuszczalnikiem do rozpuszczenia w roztworze do wstrzykiwań. Zawiera substancję czynną rylonacept (80 mg / ml).
Do czego służy Arcalyst?
Arcalyst jest wskazany w leczeniu zespołów okresowych związanych z kriopiryną (CAPS). CAPS to grupa chorób, w których pacjenci mają defekt genu, który wytwarza białko zwane kriopiryną. Powoduje to zapalenie w różnych obszarach ciała z objawami takimi jak gorączka, wysypka, bóle stawów i zmęczenie. Mogą również wystąpić poważne niepełnosprawności, takie jak głuchota i utrata wzroku.
Arcalyst jest wskazany do leczenia CAPS z ciężkimi objawami u dorosłych, a nawet dzieci w wieku
powyżej 12 lat, w tym rodzinny zespół auto-zapalny zimna (FCAS) i zespół Muckle-Wellsa (MWS).
Ponieważ liczba pacjentów z CAPS jest niska, choroba jest uważana za „rzadką”, a Arcalyst został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 10 lipca 2007 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę .
Jak stosować Arcalyst?
Leczenie preparatem Arcalyst powinien rozpoczynać i nadzorować specjalista mający doświadczenie w diagnostyce i leczeniu CAPS.
Arcalyst podaje się we wstrzyknięciu podskórnym (pod skórę). Dorosłym należy podać początkową dawkę dwóch wstrzyknięć 160 mg każda w dwóch różnych częściach ciała tego samego dnia.
Tydzień później należy podawać go raz w tygodniu w zastrzyku 160 mg.
U dzieci w wieku od 12 do 17 lat dawka zależy od masy ciała pacjenta. Dawka początkowa wynosi 4, 4 mg na kilogram masy ciała, a tydzień później wstrzyknięcie 2, 2 mg / kg raz w tygodniu.
Pacjent może podać zastrzyk sam, pod warunkiem, że otrzymał odpowiednie instrukcje, jeśli lekarz uzna to za stosowne. Pacjenci leczeni preparatem Arcalyst muszą otrzymać kartę ostrzegawczą podsumowującą główne informacje dotyczące bezpieczeństwa leku.
Jak działa Arcalyst?
Substancja czynna preparatu Arcalyst, rylonacept, jest inhibitorem interleukiny. Działa, wiążąc się z
chemiczne przekaźniki obecne w organizmie zwane interleukiną-1 beta i interleukiną-1 alfa. Jeden z tych przekaźników, interleukina-1 beta, jest wytwarzany w wysokich stężeniach u pacjentów z CAPS, powodując stan zapalny. Wiążąc się z interleukiną-1 beta, hamuje jej aktywność, co pomaga złagodzić objawy choroby.
Jakie badania przeprowadzono na Arcalyst?
Działanie preparatu Arcalyst zostało po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.
W pierwszej części głównego badania z udziałem 47 pacjentów z CAPS było
podawano preparat Arcalyst lub placebo (leczenie obojętne) przez sześć tygodni. W drugiej części badania wszystkim pacjentom podawano preparat Arcalyst przed podaniem preparatu Arcalyst lub placebo przez kolejne dziewięć tygodni.
Głównym kryterium oceny skuteczności leku był stopień zmniejszenia objawów po sześciu tygodniach leczenia i czas trwania poprawy po dziewięciu tygodniach leczenia.
Pięć objawów (wysypka, gorączka lub dreszcze, ból stawów, zmęczenie i zaczerwienienie lub ból oczu) zostało ocenione przez samych pacjentów w skali od 0 do 10 punktów.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Arcalyst zaobserwowano w badaniach?
Arcalyst był skuteczniejszy niż placebo w leczeniu objawów CAPS. Po sześciu tygodniach leczenia odnotowano zmniejszenie objawów o 2, 5 punktu na skali u pacjentów przyjmujących preparat Arcalyst w porównaniu do 0, 3 punktu odnotowanego u pacjentów przyjmujących placebo. W drugiej części badania objawy nasilały się u pacjentów, którzy przeszli na placebo (0, 9 punktu) niż u pacjentów, którzy kontynuowali leczenie za pomocą Arcalyst (0, 1 punktu).
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Arcalyst?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Arcalyst (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to reakcje w miejscu wstrzyknięcia, zakażenia górnych dróg oddechowych (przeziębienie), zapalenie zatok (zapalenie zatok przynosowych) i ból głowy. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Arcalyst znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Arcalyst nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na rylonacept lub którykolwiek z pozostałych składników. Nie należy go podawać pacjentom z poważną aktywną infekcją.
Blokada interleukiny-1 może zakłócać odpowiedź immunologiczną organizmu na infekcje. U pacjentów przyjmujących preparat Arcalyst zgłaszano ciężkie zakażenia.
Dlaczego Arcalyst został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ustalił, że korzyści ze stosowania preparatu Arcalyst przewyższają ryzyko w leczeniu zespołów okresowych związanych z kriopiryną (CAPS) z ciężkimi objawami, w tym rodzinnym zespołem auto-zapalnym zimna (FCAS) i Zespół Muckle-Wellsa (MWS). Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Arcalyst do obrotu.
Arcalyst został autoryzowany w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ponieważ choroby są rzadkie, uzyskanie pełnej informacji o Arcalyst nie było możliwe. Europejska Agencja Leków dokonuje przeglądu wszystkich nowych informacji o leku co roku, a to streszczenie zostanie w razie potrzeby zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Arcalyst?
Firma produkująca Arcalyst będzie regularnie dostarczać informacje na temat bezpieczeństwa i skuteczności
Arcalyst u dorosłych i dzieci z rejestru i przeprowadzi badanie na dzieciach, aby dokładniej zbadać, co dzieje się z lekiem w organizmie.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Arcalyst?
Firma produkująca Arcalyst dostarczy we wszystkich państwach członkowskich lekarzy, którzy będą przepisywać preparat Arcalyst pakiet zawierający informacje na temat recepty na lek, kartę ostrzegawczą dla pacjenta oraz informacje dla lekarza wyjaśniające ryzyko działań niepożądanych prawidłowe stosowanie leku.
Więcej informacji o Arcalyst:
W dniu 23 października 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie Regeneron UK Limited pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla leku Arcalyst, obowiązującego w całej Unii Europejskiej.
Aby uzyskać podsumowanie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Arcalyst, kliknij tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Arcalyst można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 08-2009.
