Co to jest Cystadrops - używane merkaptaminy?
Cystadrops jest lekiem okulistycznym stosowanym u pacjentów od 2. roku życia z cystynozą. Cystynoza jest chorobą dziedziczną charakteryzującą się akumulacją w organizmie naturalnej substancji zwanej cystyną, która powoduje tworzenie się szkodliwych kryształów, szczególnie w nerkach i rogówce (przezroczysta błona, która stanowi przednią część oka). Cystadrops stosuje się w celu zmniejszenia nagromadzenia kryształów cystyny w rogówce.
Ponieważ liczba pacjentów z cystynozą jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Cystadrops uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 7 listopada 2008 r.
Cystadrops zawiera aktywny składnik merkaptaminy (znany również jako cysteamina)
W jaki sposób stosuje się Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops można otrzymać tylko na receptę. Leczenie należy rozpocząć pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy.
Cystadrops jest dostępny w postaci kropli do oczu. Zalecana dawka to 1 kropla do każdego oka 4 razy na dobę w czasie czuwania. Dawka może być stopniowo zmniejszana przez lekarza do 1 kropli dziennie na podstawie wyników badań okulistycznych. Leczenie nie powinno być przerywane przez długi czas.
Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta
Jak działa Cystadrops - Mercaptamine?
Uszkodzenia wynikające z nagromadzenia kryształów cystyny w komórkach rogówki mogą powodować poważne problemy ze wzrokiem. Substancja czynna preparatu Cystadrops, merkaptamina, reaguje z cystyną, rozpuszczając ją i tworząc substancje, które można usunąć z komórek. Po zastosowaniu do oka, ilość cystyny obecnej w komórkach rogówki jest zmniejszona, a uszkodzenie oczu jest ograniczone.
Jakie korzyści ze stosowania Cystadrops - Mercaptamine zaobserwowano w badaniach?
Cystadrops porównano z innym mniej stężonym roztworem kropli do oczu merkaptaminy w głównym badaniu z udziałem 32 pacjentów od 2 lat z cystynozą. Główną miarą skuteczności była redukcja kryształów cystyny rogówki obserwowana pod mikroskopem i oznaczona ilościowo za pomocą wyniku zwanego IVCM między 0 a 28 (gdzie 0 odpowiadało nieobecności kryształów). Na początku badania pacjenci w obu grupach mieli średni wynik 10.
Cystadrops był skuteczniejszy niż lek porównawczy w zmniejszaniu kryształów cystyny w rogówce po 3 miesiącach terapii: u pacjentów leczonych produktem Cystadrops wynik IVCM zmniejszył się o 4, 6 punktu, podczas gdy u pacjentów leczonych lekiem porównawczym zmniejszył się 0, 5 punktu. Terapia Cystadrops pomogła również zmniejszyć światłowstręt (uczucie dyskomfortu w oku związane z ekspozycją na jasne światło).
Jakie ryzyko wiąże się z lekiem Cystadrops - Mercaptamine?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Cystadrops (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) dotyczą oka i obejmują ból, świąd i podrażnienie oczu, nasilone łzawienie, niewyraźne widzenie i przekrwienie oka. Efekty te są zwykle łagodne lub umiarkowane i nie są trwałe.
Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Cystadrops znajduje się w ulotce dla pacjenta
Dlaczego zatwierdzono preparat Cystadrops - Mercaptamine?
Krople do oczu na bazie merkaptaminy produkowane lokalnie w aptekach lub szpitalach są stosowane od wielu lat w leczeniu objawów ocznych cystynozy. Co więcej, jedno badanie wykazało, że Cystadrops skutecznie zmniejsza kryształy cystyny rogówkowej. Lek poprawił także inne objawy cystynozy, takie jak światłowstręt. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, niepożądane działania na oczy, choć bardzo częste, są zazwyczaj możliwe do opanowania.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Cystadrops przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Cystadrops - Mercaptamine?
Zalecenia i środki ostrożności, które muszą być przestrzegane przez pracowników służby zdrowia i pacjentów w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Cystadrops, zostały zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji o Cystadrops - Mercaptamine
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Cystadrops znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia produktem Cystadrops należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związanych z Cystadrops jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
