Co to jest Respreeza i do czego służy?
Respreeza jest lekiem stosowanym u osób dorosłych z niedoborem inhibitora alfa1-proteinazy, chorobą dziedziczną, która może powodować problemy z płucami, w tym zwiększone trudności w oddychaniu i może również wpływać na wątrobę. Preparat Respreeza stosuje się w celu spowolnienia uszkodzenia płuc u pacjentów z ciężkimi deficytami.
Respreeza zawiera aktywny inhibitor ludzkiej alfa1-proteinazy.
Jak stosować lek Respreeza?
Respreeza jest dostępna w postaci proszku i rozpuszczalnika do przygotowania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Pierwszą infuzję należy podawać pod nadzorem pracownika służby zdrowia doświadczonego w leczeniu niedoboru inhibitora alfa1-proteinazy. Kolejne wlewy mogą być podawane przez pacjenta lub przez samego pacjenta.
Zalecana dawka produktu Respreeza wynosi 60 mg / kg masy ciała, podawana raz w tygodniu. Wlew powinien trwać około 15 minut.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Respreeza?
Substancja czynna preparatu Respreeza, inhibitor alfa1-ludzkiej proteinazy, jest naturalnym składnikiem krwi, której zadaniem jest ochrona tkanki płucnej. Otrzymuje się go z ludzkiej krwi i działa zastępując brakujące białko u pacjentów z niedoborem inhibitora alfa1-proteinazy.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Respreeza zaobserwowano w badaniach?
Wykazano, że preparat Respreeza spowalnia uszkodzenie płuc w głównym badaniu z udziałem 180 pacjentów z uszkodzeniem płuc spowodowanym niedoborem inhibitora alfa1-proteinazy. W tym badaniu preparat Respreeza porównywano z placebo (leczenie obojętne), a główną miarą skuteczności było zmniejszenie gęstości płuc. Gęstość płucna jest wskaźnikiem stopnia uszkodzenia płuc: im większy spadek gęstości płuc, tym większe uszkodzenie płuc. Zmniejszenie gęstości płuc po 24 miesiącach wynosiło około 2, 6 g / l u pacjentów leczonych preparatem Respreeza w porównaniu do około 4, 2 g / l u pacjentów leczonych placebo.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Respreeza?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Respreeza (które mogą dotyczyć do 1 na 10 osób) to zawroty głowy i bóle głowy. Podczas leczenia obserwowano reakcje alergiczne, z których niektóre były poważne.
Ze względu na ryzyko wystąpienia poważnych reakcji alergicznych produktu Respreeza nie należy stosować u pacjentów z białkiem zwanym niedoborem IgA i u których powstały przeciwciała przeciwko niemu, ponieważ osoby te są bardziej podatne na wystąpienie reakcji alergicznych. Pełny wykaz ograniczeń i działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Respreeza znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono preparat Respreeza?
Główne badanie przeprowadzone z preparatem Respreeza wykazało, że lek jest skuteczny w spowalnianiu uszkodzenia płuc u pacjentów z niedoborem inhibitora alfa1-proteinazy i efekt ten uznano za istotny u osób z ciężkimi deficytami. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, głównym strachem związanym ze stosowaniem leku Respreeza są reakcje alergiczne; jednak informacje o tym, jak zarządzać tym ryzykiem, podano w informacji o produkcie. Nie pojawiły się żadne inne ważne obawy dotyczące bezpieczeństwa leku.
Dlatego też Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze stosowania produktu Respreeza przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Respreeza?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić jak najbezpieczniejsze stosowanie produktu Respreeza. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Respreeza zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Ponadto firma wprowadzająca produkt Respreeza do obrotu przeprowadzi nowe badanie w celu oceny, czy wyższa dawka (120 mg / kg masy ciała) może przynieść większe korzyści niż obecnie zalecana dawka.
Więcej informacji na temat Respreeza
W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Respreeza należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
