Co to jest Replagal?
Replagal to roztwór do infuzji zawierający substancję czynną agalzydazę alfa.
Do czego służy Replagal?
Replagal stosuje się w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego, rzadkim schorzeniem dziedzicznym.
Pacjenci cierpiący na tę chorobę wykazują niedobór enzymu alfa-galaktozydazy A. Ten enzym normalnie rozkłada lipotropowy globotriaosilceramid (Gb3). Jeśli tego enzymu brakuje, Gb3 nie może zostać rozłożony i gromadzi się w komórkach, na przykład w komórkach nerek.
Pacjenci z chorobą Fabry'ego mogą mieć rozległe objawy, w tym poważne zaburzenia, takie jak niewydolność nerek, problemy z sercem i udar.
Ponieważ liczba pacjentów z chorobą Fabry'ego jest niska, choroba ta jest uważana za „rzadką” iw dniu 8 sierpnia 2000 r. Replagal został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Replagal?
Replagal należy podawać pod nadzorem lekarza specjalizującego się w leczeniu choroby Fabry'ego lub innych dziedzicznych zaburzeń metabolicznych. Podaje się go we wlewie dożylnym 0, 2 mg / kg masy ciała przez 40 minut co 2 tygodnie. W niektórych badaniach badano wpływ leku Replagal na dzieci i dlatego sugerowano, że Replagal można stosować u dzieci w wieku od 7 do 18 lat w tej samej dawce. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek mają niewielką odpowiedź na leczenie. Replagal jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.
Jak działa Replagal?
Replagal to enzymatyczna terapia zastępcza, która jest terapią, która zapewnia pacjentom brakujący enzym. Replagal ma zastąpić ludzki enzym alfa-galaktozydazę A, której brakuje ludziom z chorobą Fabry'ego. Substancja czynna preparatu Replagal, agalzydaza alfa, jest kopią ludzkiego enzymu wytwarzanego metodą zwaną „technologią rekombinacji DNA”: enzym jest wytwarzany przez komórkę, w której wprowadzono gen (DNA) sprawia, że jest zdolny do wytwarzania enzymu. Ten zastępczy enzym sprzyja rozpadowi Gb3, zapobiegając jego akumulacji w komórkach.
Jakie badania przeprowadzono na Replagal?
Replagal badano w dwóch badaniach klinicznych, w sumie u 40 mężczyzn. Replagal porównywano z placebo (leczenie obojętne); w jednym badaniu zmierzono jego wpływ na ból, podczas gdy w innym badaniu zbadano jego wpływ na eliminację Gb3 z lewej komory (mięśnia sercowego). Przeprowadzono również badanie na 15 pacjentkach (nosicielkach).
Replagal badano również u 24 dzieci w wieku od sześciu do półtora roku do 18 lat.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Replagal zaobserwowano w badaniach?
Po 6 miesiącach terapii Replagal znacznie zmniejszył ból u pacjentów leczonych w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo (leczenie obojętne). Replagal spowodował średnie zmniejszenie masy lewej komory o 11, 5 g, podczas gdy u pacjentów otrzymujących placebo nastąpił wzrost o 21, 8 g. Wyniki te wskazują, że objawy choroby ulegają poprawie lub że choroba pozostaje stabilna. U kobiet skutki były porównywalne z wynikami u mężczyzn. Dzieci, które otrzymały 6 miesięcy leczenia preparatem Replagal, nie wykazały wzrostu masy serca, a poziom Gb3 we krwi zmniejszył się.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Replagal?
Najczęstsze działania niepożądane (obserwowane u więcej niż jednego pacjenta na 10 podczas badań) są powodowane przez infuzję, a nie przez sam lek. Są to głównie dreszcze, bóle głowy, nudności, gorączka, zaczerwienienie twarzy i zmęczenie (zmęczenie), które zazwyczaj nie są poważne. Inne bardzo częste działania niepożądane to ból i dyskomfort. Działania niepożądane zgłaszane u dzieci są podobne do obserwowanych u dorosłych. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Replagal znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Pacjenci przyjmujący Replagal mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane w reakcji na Replagal, co może upośledzać leczenie).
Preparatu Replagal nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) na agalzydazę alfa lub inne składniki leku.
Dlaczego zatwierdzono Replagal?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że u pacjentów z chorobą Fabry'ego leczenie preparatem Replagal może przynieść długoterminowe korzyści kliniczne. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Replagal przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Replagal został dopuszczony „w wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ ponieważ jest stosowany w leczeniu rzadkiej choroby, nie było możliwe uzyskanie bardziej szczegółowych informacji na temat leku. Europejska Agencja ds. Leków (EMEA) dokonuje przeglądu nowych informacji dostępnych co roku, a to streszczenie zostanie w razie potrzeby zaktualizowane.
Jakie informacje są nadal oczekiwane na Replagal?
Firma produkująca Replagal przeprowadzi dalsze badania nad lekiem, w szczególności w celu uzyskania wyników 5 lat terapii, innych dawek, dawek podtrzymujących i badań na dzieciach.
Więcej informacji na temat Replagal
W dniu 3 sierpnia 2001 r. Komisja Europejska przyznała TKT Europe AB pozwolenie na dopuszczenie leku Replagal do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 3 sierpnia 2006 r. Aby zarejestrować status Replagal jako sierocego produktu leczniczego, kliknij tutaj.
Aby uzyskać pełne EPAR Replagal, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 02-2007
