Czym jest Busilvex?
Busilvex to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego) zawierający substancję czynną busulfan.
Do czego służy Busilvex?
Busilvex jest wskazany w leczeniu „kondycjonującym” (przygotowawczym) przed przeszczepieniem hematopoetycznych komórek progenitorowych (komórek generujących komórki krwi) u pacjentów dorosłych i dzieci. Ten rodzaj przeszczepu przeprowadza się u osób cierpiących na zmiany krwi (na przykład rzadką postać niedokrwistości) lub nowotwory krwi, w których konieczne jest zatem zastąpienie komórek krwiotwórczych. Po leczeniu preparatem Busilvex następuje terapia innym lekiem (cyklofosfamid u dorosłych i cyklofosfamid lub melfalan u dzieci).
Ponieważ liczba pacjentów poddawanych tego rodzaju kondycjonowaniu i przeszczepowi w Unii Europejskiej (UE) jest niska, w dniu 29 grudnia 2000 r. Busulfan uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Busilvex?
Podawanie Busilvex powinno odbywać się pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu przed przeszczepem. Zalecana dawka preparatu Busilvex u dorosłych wynosi 0, 8 mg na kilogram masy ciała. U dzieci i młodzieży (do 17 lat) zalecana dawka preparatu Busilvex zależy od masy ciała pacjenta i wynosi od 0, 8 do 1, 2 mg / kg. Busilvex podaje się jako centralny wlew dożylny (wlew do centralnej żyły w klatce piersiowej). Każda infuzja trwa dwie godziny i jest podawana pacjentowi co sześć godzin przez cztery kolejne dni przed leczeniem cyklofosfamidem lub melfalanem i przeszczepem. Przed otrzymaniem preparatu Busilvex pacjenci powinni być wcześniej leczeni lekami przeciwdrgawkowymi (w celu zapobiegania napadom) i lekami przeciwwymiotnymi (w celu zapobiegania wymiotom).
Jak działa Busilvex?
Substancja czynna preparatu Busilvex, busulfan, należy do grupy leków zwanych „środkami alkilującymi”. Substancje te są „cytotoksyczne”, tj. Zabijają komórki, zwłaszcza te, które szybko się rozwijają, takie jak komórki nowotworowe lub progenitorowe (lub „komórki macierzyste”) (tj. Komórki wytwarzające inne typy komórek). Busulfan stosuje się przed przeszczepem w celu zneutralizowania nieprawidłowych komórek i krwiotwórczych komórek progenitorowych u pacjenta. Ten proces nazywa się „mieloablacją”. Leczenie cyklofosfamidem lub melfalanem jest następnie stosowane w celu stłumienia układu odpornościowego, co zmniejsza naturalne mechanizmy obronne organizmu. Sprzyja to „przeszczepianiu” przeszczepionych komórek (to znaczy komórki zaczynają rosnąć i wytwarzać prawidłowe komórki krwi).
Jak badano preparat Busilvex?
Efekty Busilvex zostały po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi. Firma farmaceutyczna przedstawiła dane z modeli eksperymentalnych pochodzących z literatury naukowej.
Busilvex badano u pacjentów, głównie cierpiących na raka krwi, którzy potrzebowali przeszczepu komórek macierzystych układu krwiotwórczego. Przeprowadzono dwa główne badania z udziałem 103 osób dorosłych i jedno badanie z udziałem 55 dzieci. Główny parametr skuteczności opierał się na liczbie pacjentów z mieloablacją (tj. Zmniejszoną liczbą białych krwinek i płytek krwi) i „przeszczepem” (czas wymagany do powrotu białych krwinek do wyższych poziomów).
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Busilvex zaobserwowano w badaniach?
Mieloablację obserwowano u wszystkich pacjentów, dorosłych i dzieci. Przeszczep uzyskano średnio po dziesięciu dniach (u dorosłych) lub 11 dni (u dzieci) w przypadku „autologicznego przeszczepu” (tj. Przeszczepienie własnych komórek pacjenta, zebranych i przechowywanych przed przeszczepem). Przeszczep osiągnięto po 13 dniach (u dorosłych) i 21 dniach (u dzieci) w „allogenicznych przeszczepach” (transplantacji komórek dawcy).
Jakie ryzyko wiąże się z Busilvex?
Oprócz zmniejszenia liczby krążących krwinek, co jest celem leku, zakażenie, zaburzenia czynności wątroby, w tym niedrożność żyły wątrobowej, choroba przeszczepu w kierunku choroby przeszczepowej, należą do najpoważniejszych skutków ubocznych leczenia preparatem Busilvex. gospodarz (gdy przeszczepione komórki atakują organizm pacjenta) i zaburzenia oddechowe (płucne). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Busilvex znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Busilvex nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na busulfan lub którykolwiek z pozostałych składników. Nie wolno go podawać kobietom w ciąży. Karmienie piersią należy przerwać, rozpoczynając leczenie produktem Busilvex. Busilvex może upośledzać płodność u obu płci. Dlatego pacjentki nie powinny zachodzić w ciążę w trakcie i do sześciu miesięcy po leczeniu, a pacjenci płci męskiej nie powinni rozmnażać się w trakcie i do sześciu miesięcy po leczeniu lekiem.
Zaleca się szczególną ostrożność w przypadku jednoczesnego stosowania leków, takich jak itrakonazol (stosowany w niektórych rodzajach zakażeń), chetobemidon (stosowany w leczeniu bólu) i paracetamol. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego Busilvex został zatwierdzony?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że skuteczność preparatu Busilvex została wykazana i że jest alternatywą dla tabletek busulfanu, które mają wady, w tym dużą liczbę tabletek, które należy przyjmować. CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Busilvex przewyższają ryzyko jako leczenie kondycjonujące przed przeszczepem hematopoetycznych komórek progenitorowych. W związku z tym Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Busilvex do obrotu.
Więcej informacji na temat Busilvex:
W dniu 9 lipca 2003 r. Komisja Europejska udzieliła Pierre'owi Fabre Médicament pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla Busilvex. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 9 lipca 2008 r.
Aby zarejestrować się jako sierocy produkt leczniczy Busilvex, kliknij tutaj .
Aby uzyskać pełne EPAR dla Busilvex, kliknij tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 07-2008.
