W jakim celu stosuje się Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma to lek stosowany w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem lipazy kwaśnej lizosomalnej, zaburzenia dziedzicznego spowodowanego brakiem enzymu zwanego lipazą kwasu lizosomalnego, który jest niezbędny do metabolizowania tłuszczów w komórkach. Gdy enzym ten jest nieobecny lub występuje tylko w bardzo małych ilościach, tłuszcze gromadzą się w komórkach organizmu, powodując objawy, takie jak niedobór wzrostu i uszkodzenie wątroby.
Ponieważ liczba pacjentów z niedoborem lipazy z kwasem lizosomalnym jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a 17 grudnia 2010 r. Kanuma została uznana za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa.
Jak stosować preparat Kanuma - Sebelipase alfa?
Leczenie preparatem Kanuma powinno być prowadzone przez lekarza doświadczonego w leczeniu niedoboru lipazy kwasem lizosomalnym, innych zaburzeń metabolicznych lub chorób wątroby. Leczenie powinno być prowadzone przez odpowiednio przeszkolonego pracownika służby zdrowia, który jest w stanie poradzić sobie w nagłych przypadkach (w tym ciężkich alergii). Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Kanuma jest dostępny w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Zalecana dawka wynosi 1 mg na kilogram masy ciała, podawana raz na dwa tygodnie. Wlew powinien trwać około 1-2 godzin.
U pacjentów poniżej szóstego miesiąca życia, u których występuje szybko postępująca choroba, dawkę 1 mg / kg masy ciała podaje się raz w tygodniu zamiast co dwa tygodnie; u tych pacjentów dawkę można zwiększyć do 3 mg / kg masy ciała raz w tygodniu, w zależności od odpowiedzi na leczenie.
Leczenie preparatem Kanuma należy rozpocząć jak najszybciej po postawieniu diagnozy i kontynuować w długim okresie.
Jak działa Kanuma - Sebelipase alfa?
Substancja czynna preparatu Kanuma, sebelipaza alfa, jest kopią enzymu, której brakuje u pacjentów z niedoborem lipazy kwaśnej lizosomalnej. Sebelipaza alfa zastępuje brakujący enzym, przyczyniając się do metabolizmu tłuszczu i zatrzymując jego akumulację w komórkach organizmu.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Kanuma - Sebelipase alfa zaobserwowano w badaniach?
Preparat Kanuma oceniano w dwóch głównych badaniach przeprowadzonych u pacjentów z niedoborem lipazy kwaśnej lizosomalnej. Pierwsze badanie objęło dziewięć małych dzieci z niewydolnością wzrostu lub innymi objawami szybkiej progresji choroby w pierwszych sześciu miesiącach życia. Badanie wykazało, że sześć na dziewięć dzieci leczonych preparatem Kanuma osiągnęło jeden rok życia. Poprawę wzrostu zaobserwowano również u wszystkich sześciu dzieci, które przeżyły.
W drugim badaniu, w którym wzięło udział 66 pacjentów (dzieci i dorosłych), porównywano Kanuma z placebo (leczenie obojętne). Głównym kryterium oceny skuteczności był odsetek pacjentów, u których po pięciu miesiącach leczenia obserwowano prawidłowy poziom enzymu wątrobowego zwany ALT. Podwyższony poziom enzymów ALT jest oznaką uszkodzenia wątroby. W tym badaniu normalne poziomy enzymów ALT stwierdzono u 31% (11 z 36 pacjentów) pacjentów leczonych preparatem Kanuma w porównaniu z 7% (2 z 30) pacjentów otrzymujących placebo
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Kanuma - Sebelipase alfa?
Najczęstsze działania niepożądane leku Kanuma (które mogą dotyczyć około 3 na 100 pacjentów) to objawy ciężkich reakcji alergicznych, w tym ucisk w klatce piersiowej, zaczerwienienie oczu, obrzęk powiek, trudności w oddychaniu, pokrzywka, bąble, uderzenia gorąca upał, wydzielina z nosa, tachykardia i zaburzenia oddechowe. Opisywano także rozwój przeciwciał przeciwko lekowi, zwłaszcza u małych dzieci. W takim przypadku Kanuma może nie działać skutecznie. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Kanuma znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Kanuma nie należy stosować u pacjentów, u których wystąpiły zagrażające życiu reakcje alergiczne na składnik aktywny, które powróciły po wznowieniu leczenia po przerwie. Nie wolno go również podawać pacjentom z potencjalnie śmiertelną alergią na jaja lub którykolwiek ze składników Kanuma.
Dlaczego Kanuma - Sebelipase alfa została zatwierdzona?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Kanuma przewyższają ryzyko, i zalecił jego zatwierdzenie do stosowania w UE. Komitet wziął pod uwagę brak skutecznych terapii niedoboru lipazy kwaśnej lizosomalnej i wysoki wskaźnik śmiertelności u małych dzieci z szybko postępującą chorobą. CHMP uznał, że Kanuma spowodował znaczącą poprawę przeżycia u małych dzieci i okazał się skuteczny w łagodzeniu objawów choroby u osób w każdym wieku. Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, nie zidentyfikowano większych problemów, a poważne działania niepożądane były rzadkie lub możliwe do opanowania. Potrzebne są jednak dodatkowe dane dotyczące długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa leku.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania produktu Kanuma - Sebelipase alfa?
Opracowano plan zarządzania ryzykiem, aby zapewnić, że Kanuma jest używana tak bezpiecznie, jak to możliwe. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta dotyczących produktu Kanuma zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.
Ponadto firma wprowadzająca na rynek Kanumę przeprowadza badanie z udziałem małych dzieci z szybko postępującą chorobą i ustanowi rejestr pacjentów w każdym wieku, aby dowiedzieć się więcej o korzyściach i bezpieczeństwie produktu Kanuma w perspektywie długoterminowej, ze szczególnym uwzględnieniem ryzyka reakcji alergicznych i rozwoju przeciwciał przeciwko lekowi. Firma dostarczy również materiałów informacyjnych wszystkim lekarzom, którzy mogliby przepisać Kanuma, zapraszając ich do rejestrowania pacjentów w rejestrze i wskazując, jak monitorować pacjentów w celu opracowania przeciwciał i jak radzić sobie z tymi z ciężkimi reakcjami alergicznymi.
Więcej informacji na temat Kanuma - Sebelipase alfa
, W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia preparatem Kanuma należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
