Czym jest Ammonaps?
Ammonaps to lek zawierający fenylomaślan sodu jako składnik aktywny, dostępny w
postać białych owalnych tabletek (500 mg) lub granulatu (940 mg / g).
W jakim celu stosuje się Ammonaps?
Ammonaps stosuje się w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego. U tych pacjentów organizm nie jest w stanie usunąć pozostałości azotu, ponieważ brakuje mu pewnych enzymów zwykle zawartych w wątrobie. W organizmie pozostałości azotu występują w postaci amoniaku, substancji szczególnie toksycznej dla mózgu. Ammonaps jest wskazany u pacjentów z niedoborem jednego lub większej liczby następujących enzymów: syntetazy karbamylofosforanowej, transkarbamylazy ornitynowej lub syntetazy arginosukcynowej.
Lek można podawać pacjentom, u których choroba ma następujące cechy:
• wczesny początek noworodka (całkowity brak jednego lub więcej z wyżej wymienionych enzymów, który występuje w pierwszym miesiącu życia);
• późny początek (częściowy niedobór enzymu, który występuje po pierwszym miesiącu życia) u osób, które doznały uszkodzenia mózgu spowodowanego wysokim odsetkiem amoniaku.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Ammonaps?
Leczenie preparatem Ammonaps powinno być prowadzone przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego.
Ammonaps jest stosowany jako dodatek do innych metod leczenia, a także specjalny system żywienia niskobiałkowego mający na celu zmniejszenie spożycia azotu. Dzienna dawka Ammonaps różni się w zależności od pacjenta i stosowanej diety, masy ciała i wzrostu. Konieczne są zatem regularne badania krwi, aby określić dokładną dawkę dzienną. Dzienna dawka Ammonaps musi być równomiernie rozłożona między posiłkami. Tabletki są przeznaczone dla dorosłych i dzieci, a granulki dla noworodków i pacjentów, którzy nie są w stanie połknąć tabletek. Granulki miesza się z jedzeniem lub napojem bezpośrednio przed spożyciem lub rozpuszcza w wodzie przed podaniem przez sondę z brzucha lub z nosa do żołądka.
Ammonaps jest długotrwałym leczeniem, dopóki pacjent nie przejdzie operacji przeszczepu wątroby.
Jak działa Ammonaps?
Azot jest wprowadzany do organizmu poprzez białka zawarte w żywności, a następnie przekształcany w amoniak. U pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wyeliminować amoniaku obecnego w organizmie, który następnie się w nim gromadzi. Ta akumulacja powoduje poważne reperkusje, takie jak niepełnosprawność, uszkodzenie mózgu i śmierć. Substancja czynna preparatu Ammonaps, fenylomaślan sodu, jest przekształcana przez organizm w substancję zwaną fenylooctanem. Fenylooctan łączy się z glutaminą, aminokwasem zawierającym azot, tworząc substancję, która może być wydalona z organizmu przez nerki. Zmniejsza to akumulację azotu, zmniejszając w ten sposób ilość amoniaku wytwarzanego przez organizm.
Jak badano Ammonaps?
Lek badano u 82 pacjentów cierpiących na zaburzenia cyklu mocznikowego, którzy byli leczeni preparatem Ammonaps i którzy wcześniej nie otrzymywali innych metod leczenia tego zaburzenia. Ammonaps nie był porównywany z żadnym innym leczeniem. Głównym wskaźnikiem skuteczności był czas przeżycia, chociaż w badaniu uwzględniono także liczbę epizodów hiperamonemii (odstępy charakteryzujące się bardzo wysokim poziomem amoniaku we krwi), rozwój poznawczy (tj. Rozwój zdolności myślenia, uczenia się i pamiętajcie), wzrost i poziom amoniaku i glutaminy we krwi.
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Ammonaps zaobserwowano w badaniach?
Ogólny wskaźnik przeżycia wynosił około 80% u noworodków leczonych preparatem Ammonaps. Z drugiej strony, nieleczone niemowlęta zazwyczaj umierają w pierwszym roku życia. U pacjentów, u których rozwinęła się choroba w późniejszym terminie, odnotowano wyższy wskaźnik przeżycia. Wczesne rozpoznanie i natychmiastowe leczenie są ważne, aby zmniejszyć ryzyko niepełnosprawności.
Jakie ryzyko wiąże się z preparatem Ammonaps?
Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Ammonaps (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to brak miesiączki (brak cyklu miesiączkowego) lub nieregularne cykle miesiączkowe, chociaż dotyczy to tylko kobiet w wieku rozrodczym. Inne częste działania niepożądane to zaburzenia czynności nerek i nieprawidłowości liczby krwinek (krwinki czerwone, krwinki białe i płytki krwi). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Ammonaps znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Ammonaps nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na fenylomaślan sodu lub którykolwiek składnik preparatu. Leku nie należy podawać w okresie ciąży lub karmienia piersią.
Dlaczego zatwierdzono Ammonaps?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że zaburzenia cyklu mocznikowego stanowią poważną chorobę, w przypadku której zmniejsza się liczba zabiegów.
Wykazano, że Ammonaps zapobiega nadmiernemu gromadzeniu się amoniaku we krwi. Pomimo ograniczonej ilości dostępnych informacji CHMP uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Ammonaps przewyższają ryzyko jako terapia wspomagająca w przewlekłym leczeniu zaburzeń cyklu mocznikowego, dlatego zalecono przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Ammonaps został dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, ponieważ w momencie zatwierdzania leczenia rzadkiej choroby dostępne były ograniczone informacje. Ponieważ przedsiębiorstwo dostarczyło dodatkowe wymagane informacje, ograniczenie „w wyjątkowych okolicznościach” zostało usunięte w dniu 6 lipca 2004 r.
Więcej informacji o Ammonaps:
W dniu 8 grudnia 1999 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Ammonaps, ważnego w całej Unii Europejskiej. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zostało przedłużone w dniu 8 grudnia 2004 r. I 8 grudnia 2009 r. Posiadaczem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jest Swedish Orphan International AB. Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Ammonaps można znaleźć tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 12-2009
