Co to jest Soliris?
Soliris to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Zawiera aktywny składnik ekulizumab.
W jakim celu stosuje się Soliris?
Soliris jest wskazany w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), rzadką chorobą genetyczną zagrażającą życiu pacjenta, powodującą zbyt szybką lizę (zniszczenie) krwinek czerwonych. Konsekwencją jest niedokrwistość (zmniejszenie liczby czerwonych krwinek), zakrzepica (tworzenie skrzepu w naczyniach krwionośnych) i ciemny mocz.
Ponieważ liczba pacjentów z PNH jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Soliris został uznany za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 17 października 2003 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.
Jak stosować Soliris?
Soliris powinien podawać pracownik służby zdrowia, taki jak lekarz lub pielęgniarka, pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z zaburzeniami krwi.
Leczenie preparatem Soliris obejmuje infuzję (kroplówkę do żyły) 600 mg produktu przez 25-45 minut raz w tygodniu, a następnie dawkę 900 mg w piątym tygodniu. Następnie dawkę należy utrzymać w dawce 900 mg, podawanej co około dwa tygodnie. Co najmniej dwa tygodnie przed rozpoczęciem leczenia produktem Soliris wszyscy pacjenci powinni zostać zaszczepieni przeciwko zapaleniu opon mózgowo-rdzeniowych wywołanemu przez bakterię Neisseria meningitidis i powinni zostać ponownie zaszczepieni zgodnie z obowiązującymi wytycznymi.
Pacjenci otrzymujący produkt Soliris muszą otrzymać specjalną kartę wyjaśniającą objawy niektórych rodzajów zakażeń, z ostrzeżeniem, aby niezwłocznie zwrócić się o pomoc medyczną w przypadku wystąpienia tych objawów.
Jak działa Soliris?
Substancja czynna leku Soliris, ekulizumab, jest przeciwciałem monoklonalnym. Przeciwciało monoklonalne jest przeciwciałem (rodzajem białka) zaprojektowanym do rozpoznawania i wiązania specyficznej struktury (antygenu) w organizmie. Ekulizumab zaprojektowano tak, aby wiązał się z białkiem dopełniacza C5, częścią systemu obronnego organizmu zwanego „uzupełnieniem”. W EPN pacjenci mają wadę w białku CD59 zlokalizowanym na powierzchni czerwonych krwinek, co normalnie zapobiega atakowaniu komórek przez dopełniacz. W wyniku tej wady dopełniacz niszczy krwinki czerwone. Blokując białko C5 z dopełniacza, ekulizumab zapobiega atakowaniu komórek przez dopełniacz, zmniejszając lizę i łagodząc objawy choroby.
Jakie badania przeprowadzono na Soliris?
Działanie leku Soliris zostało po raz pierwszy przetestowane w modelach eksperymentalnych przed badaniem u ludzi.
Preparat Soliris oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 88 osób dorosłych z PNH, u których w poprzednim roku wykonano co najmniej cztery przetoczenia na niedokrwistość. Soliris porównywano z placebo (leczenie obojętne). Głównymi wskaźnikami skuteczności była liczba pacjentów, u których poziom hemoglobiny (białko występujące w krwinkach czerwonych) pozostawał wyższy niż indywidualny poziom docelowy oraz liczba potrzebnych transfuzji czerwonych krwinek w ciągu pierwszych 26 tygodni leczenia,
Jakie korzyści ze stosowania preparatu Soliris zaobserwowano w badaniach?
Soliris był skuteczniejszy niż placebo w poprawie objawów EPN. W badaniu głównym 49% pacjentów (21 z 43) leczonych produktem Soliris miało stabilny poziom hemoglobiny i przeciętnie nie potrzebowało transfuzji czerwonych krwinek. Dla porównania, żaden z 44 pacjentów, którzy przyjmowali placebo, nie miał stabilnego poziomu hemoglobiny, a to wymagało średnio 10 transfuzji.
Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Soliris?
Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Soliris (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to ból głowy. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych zgłaszanych podczas stosowania leku Soliris znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Soliris nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na ekulizumab, białka mysie lub którąkolwiek inną substancję, lub które cierpią lub mogą mieć dziedziczny niedobór dopełniacza. Ze względu na zwiększone ryzyko zapalenia opon mózgowo-rdzeniowych, produktu Soliris nie należy podawać osobom zakażonym Neisseria meningitidis lub nieszczepionym przeciwko tej bakterii.
Dlaczego zatwierdzono Soliris?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Soliris przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), ale zauważył, że dowody na korzyść produktu Soliris są ograniczone do pacjentów wcześniej poddane transfuzji krwi. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Soliris do obrotu.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania produktu Soliris?
Producent Soliris uzgodni szczegóły systemu w każdym państwie członkowskim, który zapewni, że dystrybucja leku będzie miała miejsce dopiero po sprawdzeniu, czy pacjent został odpowiednio zaszczepiony. Dostarczy także lekarzom przepisującym lek i pacjentom informacji na temat bezpieczeństwa leku i sprawdzi, czy lekarze przepisujący lek bezpiecznie go stosują.
Więcej informacji o Soliris
W dniu 20 czerwca 2007 r. Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Soliris do obrotu w całej Unii Europejskiej dla Alexion Europe SAS.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych na Soliris można znaleźć tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Soliris znajduje się tutaj.
Ostatnia aktualizacja tego streszczenia: 04-2009
