Xyrem - hydroksymaślan sodu

Czym jest Xyrem?

Xyrem jest roztworem doustnym zawierającym substancję czynną hydroksymaślan sodu (500 mg / ml).

W jakim celu stosuje się Xyrem?

Xyrem stosuje się w leczeniu narkolepsji z katapleksją u dorosłych pacjentów. Narkolepsja to zaburzenie snu, które powoduje nadmierną senność w ciągu dnia. Katapleksja jest objawem narkolepsji charakteryzującej się nagłym osłabieniem mięśni spowodowanym silnymi emocjami, takimi jak gniew, strach, radość, śmiech lub zaskoczenie. Czasami katapleksja może powodować upadki.

Ponieważ liczba pacjentów z narkolepsją jest niska, chorobę uważa się za „rzadką”, a Xyrem uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 3 lutego 2003 r.

Lek można uzyskać wyłącznie na podstawie specjalnej recepty.

Jak stosować Xyrem?

Leczenie preparatem Xyrem należy rozpocząć i wykonywać pod kierunkiem lekarza doświadczonego w leczeniu zaburzeń snu. Ze względu na potencjalne nadużywanie hydroksymaślanu sodu lekarz musi

oceniać pacjentów z pozytywną historią nadużywania narkotyków.

Dawka wynosi 4, 5 do 9 g dziennie, podzielona na dwie równe dawki. Maksymalna dawka dobowa wynosi 9 g. Zalecana dawka początkowa to dwie dawki 2, 25 g (4, 5 ml) na dobę. Dawkę można następnie regulować w odstępach od jednego do dwóch tygodni na podstawie odpowiedzi pacjenta. U pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby dawkę początkową należy zmniejszyć o połowę. Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek muszą przestrzegać diety o niskim spożyciu sodu. Pacjenci przyjmujący Xyrem powinni unikać stosowania napojów alkoholowych, ponieważ alkohol może nasilać działanie leku.

Xyrem dostarczany jest ze skalowanym urządzeniem pomiarowym i kubkiem pomiarowym. Przed przyjęciem każdą dawkę leku Xyrem należy rozcieńczyć w wodzie. Pierwszą dawkę dnia należy przyjąć przed snem, co najmniej 2-3 godziny po posiłku. Drugą dawkę należy przyjąć 2, 5-4 godziny później. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa Xyrem?

Substancja czynna preparatu Xyrem, hydroksymaślan sodu, jest środkiem depresyjnym w ośrodkowym układzie nerwowym. Dokładny mechanizm działania hydroksymaślanu sodu nie jest jeszcze znany, ale uważa się, że substancja ta wiąże się ze specyficznymi cząsteczkami receptora obecnymi na powierzchni niektórych komórek mózgu. W ten sposób wywołuje zmiany w aktywności mózgu, sprzyjając spaniu wolnofalowemu (delta) i stabilizowaniu nocnego snu. Podczas przyjmowania przed snem, Xyrem zwiększa głęboki sen i nocny sen, zmniejszając tym samym liczbę ataków snu w ciągu dnia. Poprawia to objawy narkolepsji.

Jak badano Xyrem?

Działanie Xyremu w narkolepsji z katapleksją badano u 707 pacjentów w ciągu czterech badań. We wszystkich badaniach Xyrem podawano w dawce dobowej od 3 do 9 g i porównywano z placebo (leczenie obojętne). W pierwszym badaniu (136 pacjentów) badano wpływ Xyremu na liczbę epizodów katapleksji podczas 4 tygodni leczenia. Drugie badanie, przeprowadzone na 56 pacjentach leczonych produktem Xyrem przez co najmniej 6 miesięcy, porównywało grupę pacjentów, którzy kontynuowali leczenie w dawce ustalonej z grupą, zamiast tego przestawili się na placebo. W badaniu mierzono liczbę epizodów katapleksyjnych w ciągu 2 tygodni. W pozostałych dwóch badaniach (516 pacjentów) analizowano wpływ Xyrem na nadmierną senność w ciągu dnia i na inne objawy narkolepsji, zarówno w monoterapii, jak iw związku z terapią już przyjętą przez pacjenta (modafinil: stymulant stosowany w leczeniu narkolepsji). Główną miarą skuteczności była zmiana senności w ciągu dnia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Xyrem zaobserwowano w badaniach?

Xyrem był skuteczniejszy niż placebo w zmniejszaniu objawów. W pierwszym badaniu dzienna dawka 9 g zmniejszyła liczbę epizodów katapleksji o 16, 1 (z 23, 5 do 8, 7) na tydzień w porównaniu ze spadkiem o 4, 3 na tydzień u pacjentów otrzymujących placebo. Drugie badanie wykazało, że Xyrem nadal zapobiegał atakom katapleksji po długotrwałym leczeniu: liczba epizodów u pacjentów, którzy kontynuowali leczenie Xyremem, pozostała niezmieniona przez 2 tygodnie, podczas gdy u pacjentów, którzy byli po placebo nastąpił wzrost o 21, 0. Xyrem zmniejszał również senność w ciągu dnia zarówno u pacjentów, którzy kontynuowali przyjmowanie modafinilu, jak i tych, którzy otrzymywali sam Xyrem.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem Xyrem?

Najczęściej zgłaszane działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Xyrem (u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to zawroty głowy, ból głowy i nudności. Nudności występują częściej u kobiet niż u mężczyzn. Xyrem może również powodować depresję oddechową (hamowanie oddychania). Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Xyrem znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Xyrem nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na hydroksymaślan sodu lub na którąkolwiek inną substancję. Nie mogą go również przyjmować osoby z „niedoborem dehydrogenazy semialdehydu bursztynowego” (rzadkie zaburzenie metaboliczne) lub osoby leczone lekami opioidowymi (takimi jak niektóre leki przeciwbólowe) lub barbiturany (na przykład niektóre środki znieczulające i leki stosowane w celu zapobiegania napadom). Ze względu na możliwość nadużywania hydroksymaślanu sodu lekarz musi dokładnie ocenić pacjentów przyjmujących Xyrem.

Dlaczego Xyrem został zatwierdzony?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Xyrem przewyższają ryzyko w leczeniu narkolepsji z katapleksją u dorosłych pacjentów. Chociaż dawka 9 g była najskuteczniejsza, przy tej dawce obserwowano wysokie poziomy działań niepożądanych, dlatego komitet zalecił początkową dawkę 4, 5 g na dobę. Ponieważ skuteczna dawka jest zbliżona do dawki, przy której skutki uboczne stają się poważne, zwiększanie dawki należy przeprowadzać ściśle pod nadzorem lekarza specjalizującego się w leczeniu zaburzeń snu. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Xyrem do obrotu.

Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania Xyrem?

Firma wytwarzająca Xyrem zmniejszy ryzyko nadużywania narkotyków, dostarczając materiały informacyjne pracownikom służby zdrowia i pacjentom, ściśle kontrolując dystrybucję leku i monitorując jego stosowanie.