Do czego służy i czym jest Natpar - hormon przytarczyc?
Natpar jest hormonalnym lekiem zastępczym w leczeniu osób dorosłych z niedoczynnością przytarczyc, schorzeniem znanym jako niedoczynność przytarczyc.
U pacjentów z tym schorzeniem gruczoły przytarczyczne w szyi nie wytwarzają wystarczającej ilości hormonu przytarczyc, który kontroluje poziom wapnia we krwi. W rezultacie pacjenci mają niski poziom wapnia, który może powodować problemy z kościami, mięśniami, sercem, nerkami i innymi częściami ciała.
Natpar jest stosowany jako dodatek do leczenia suplementami wapnia i witaminą D, gdy te zabiegi nie były wystarczająco skuteczne.
Ponieważ liczba pacjentów cierpiących na niedoczynność przytarczyc jest niska, chorobę uważa się za rzadką, a Natpar został zakwalifikowany jako „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 18 grudnia 2013 r.
Substancją czynną w Natpar jest hormon przytarczyc.
Jak stosować Natpar - hormon przytarczyc?
Natpar jest dostępny w postaci proszku i płynu do zmieszania w celu utworzenia roztworu do wstrzykiwań. Natpar wstrzykuje się podskórnie w udo za pomocą pióra Natpar. Zazwyczaj zalecana dawka początkowa wynosi 50 mikrogramów raz na dobę. Dawkę Natpar oraz dawkę witaminy D i suplementów wapnia przyjmowanych przez pacjenta dostosowuje się następnie na podstawie poziomów wapnia we krwi pacjenta. Maksymalna dawka dobowa wynosi 100 mikrogramów.
Pacjent może ćwiczyć sam zastrzyk Natpar po treningu. Lek jest dostępny wyłącznie na receptę, a leczenie musi być monitorowane przez pracownika służby zdrowia mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów cierpiących na niedoczynność przytarczyc. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Jak działa Natpar - hormon przytarczyc?
Substancja czynna zawarta w Natpar, hormonie przytarczyc, jest kopią naturalnego hormonu wytwarzanego przez gruczoły przytarczyczne. Zastępuje brakujący hormon u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc, pomagając im przywrócić poziom wapnia.
Jakie korzyści ma Natpar podczas badań?
Wykazano, że Natpar pomaga kontrolować stężenie wapnia we krwi u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc, którzy przyjmują suplementy wapnia i witaminy D.
W 24-tygodniowym głównym badaniu przeprowadzonym na 124 pacjentach 54, 8% (46 z 84) osób, które otrzymały Natpar, osiągnęło i utrzymało akceptowalny poziom wapnia we krwi, jednocześnie zmniejszając dawki suplementów wapnia i witamin D co najmniej 50%. Odsetek pacjentów, którzy przyjmowali placebo (leczenie obojętne) i uzyskał ten sam wynik, wynosił 2, 5% (1 pacjent na 40).
Jakie są zagrożenia związane z Natpar - hormonem przytarczyc?
Najczęstsze działania niepożądane leku Natpar (które mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób) to zbyt wysoki lub zbyt niski poziom wapnia we krwi, który może prowadzić do bólu głowy, biegunki, wymiotów, parestezji (niezwykłe odczucia jak mrowienie i mrowienie), hipoestezja (zmniejszone poczucie dotyku) i wysoki poziom wapnia w moczu. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Natpar znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Natpar nie należy stosować u pacjentów poddawanych lub poddanych radioterapii kości, cierpiących na raka kości lub raka, który rozprzestrzenił się na kości i jest bardziej narażony na rozwój raka kości zwanego kostniakomięsakiem. Ponadto preparatu Natpar nie należy stosować u pacjentów z niejasnym wzrostem poziomu enzymu zwanego alkaliczną fosfatazą kostną oraz u pacjentów z pseudo-niedoczynnością przytarczyc, rzadką chorobą, w której organizm nie reaguje odpowiednio na wytwarzany hormon przytarczyc, Pełny wykaz ograniczeń znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Dlaczego zatwierdzono Natpar - hormon przytarczyc?
Natpar zastępuje brakujący hormon przytarczyc u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc. Główne badanie wykazało, że Natpar przyczynia się do kontroli poziomu wapnia we krwi, jednocześnie zmniejszając zapotrzebowanie na suplementy wapnia i witaminy D. Jednak badanie to było krótkotrwałe i nie było dowodów na poprawę jakości życie pacjentów lub zmniejszenie długotrwałych problemów, takich jak niewydolność nerek. Dlatego Natpar należy stosować tylko u pacjentów, którzy nie są odpowiednio kontrolowani za pomocą standardowych metod leczenia i którzy nie mają innych możliwości leczenia.
Jeśli chodzi o bezpieczeństwo, za istotne uznaje się ryzyko zbyt wysokiego lub zbyt niskiego poziomu wapnia: potrzeba więcej danych, aby lepiej zrozumieć konsekwencje dużych wahań poziomu wapnia we krwi po zażyciu leku raz na dobę,
Ponieważ dostępne dane są ograniczone, Natpar uzyskał „warunkowe zatwierdzenie”. Oznacza to, że dalsze informacje na temat leku, które firma musi dostarczyć, będą dostępne w przyszłości. Co roku Europejska Agencja Leków dokona przeglądu nowych dostępnych informacji, a niniejsze podsumowanie zostanie odpowiednio zaktualizowane.
Jakie informacje są wciąż oczekiwane na Natpara?
Ponieważ Natpar otrzymał warunkowe zatwierdzenie, firma wprowadzająca Natpar na rynek przeprowadzi dodatkowe badanie w celu potwierdzenia korzyści i ryzyka związanego z lekiem oraz adekwatności podawania raz dziennie.
Jakie środki są podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania Natpar - hormonu przytarczyc?
Firma wprowadzająca na rynek Natpar utworzy rejestr i zgromadzi długoterminowe dane dotyczące pacjentów leczonych natparami, w tym wpływ na kości, nerki i jakość życia samych pacjentów.
Zalecenia i środki ostrożności, których powinni przestrzegać pracownicy służby zdrowia i pacjenci w celu bezpiecznego i skutecznego stosowania Natpar, zostały również zawarte w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla pacjenta.
Więcej informacji na temat Natpar - hormonu przytarczyc
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Natpar można znaleźć na stronie internetowej agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public reports reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat terapii Natpar należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także częścią EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych związane z Natpar jest dostępne na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
